CK0801 para el Tratamiento de la Anemia Aplásica

La anemia aplásica es un trastorno poco frecuente y potencialmente mortal de insuficiencia medular causado por la destrucción inmunomediada de células madre y progenitoras hematopoyéticas. Las células T reguladoras (Tregs), que ayudan a mantener la homeostasis inmunitaria, están disminuidas y funcionalmente alteradas en la anemia aplásica. CK0801 es una terapia celular con Tregs alogénicas derivadas de sangre de cordón umbilical que se está estudiando como un tratamiento potencial para restaurar el equilibrio inmunitario y mejorar la hematopoyesis. La experiencia clínica previa descrita en el protocolo mostró un perfil de seguridad favorable y signos tempranos de actividad, incluida una reducción de los requerimientos de transfusión en pacientes con insuficiencia medular.

Este estudio de fase 2, multicéntrico, abierto y de agente único evaluará la seguridad y eficacia de CK0801 intravenoso en adultos con anemia aplásica que siguen siendo dependientes de transfusiones tras al menos una línea de terapia previa o que son intolerantes al tratamiento estándar. Está previsto un total de 12 participantes. CK0801 se administrará como una infusión intravenosa basada en el peso, con premedicación definida por el protocolo antes del tratamiento.

El criterio de valoración principal es la respuesta global en el día 180. Los criterios de valoración secundarios incluyen la respuesta en los días 28, 56, 100 y 365, el tiempo hasta la mejor respuesta, el tiempo hasta la independencia de transfusiones, la duración de la independencia de transfusiones, la supervivencia libre de inmunosupresión, la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión, la evolución clonal, los resultados comunicados por el paciente y la seguridad. Los criterios de valoración exploratorios incluyen anticuerpos específicos del donante, la interrupción de la medicación inmunosupresora, cambios en citocinas y biomarcadores, farmacocinética, inmunogenicidad y reconstitución inmunitaria.

El reclutamiento se realizará utilizando el diseño de dos etapas de Simon. En la Etapa 1, se reclutarán 6 participantes. Si se cumplen los criterios de actividad predefinidos, el estudio procederá a la Etapa 2 y reclutará 6 participantes adicionales, para un total de 12 participantes. Los participantes se someterán a evaluaciones clínicas, de laboratorio, de la enfermedad, de seguridad y correlativas definidas por el protocolo. Se espera que la duración total del estudio sea de aproximadamente 24 meses.