CK0801 для лечения апластической анемии
Обзор исследования
Подробное описание
Апластическая анемия – это редкое, угрожающее жизни заболевание, характеризующееся недостаточностью костного мозга, вызванной иммуноопосредованным разрушением гемопоэтических стволовых и клеток-предшественников. Регуляторные T-клетки (Treg), которые помогают поддерживать иммунный гомеостаз, снижены и функционально нарушены при апластической анемии. CK0801 – это аллогенная терапия Treg-клетками, полученными из пуповинной крови, изучаемая в качестве потенциального лечения для восстановления иммунного баланса и улучшения гемопоэза. Предыдущий клинический опыт, описанный в протоколе, показал благоприятный профиль безопасности и ранние признаки активности, включая снижение потребности в переливании крови у пациентов с недостаточностью костного мозга.
Это исследование фазы 2, многоцентровое, открытое, с одним исследуемым препаратом, будет оценивать безопасность и эффективность внутривенного введения CK0801 у взрослых с апластической анемией, которые остаются зависимыми от переливаний крови после как минимум одной предыдущей линии терапии или которые не переносят стандартное лечение. Запланировано участие в общей сложности 12 участников. CK0801 будет вводиться в виде внутривенной инфузии на основе веса с предмедикацией, определенной протоколом, перед лечением.
Первичной конечной точкой является общий ответ на 180-й день. Вторичные конечные точки включают ответ на 28-й, 56-й, 100-й и 365-й дни, время до наилучшего ответа, время до независимости от переливаний крови, продолжительность независимости от переливаний, выживаемость без иммуносупрессии, общую выживаемость, выживаемость без прогрессирования, клональную эволюцию, результаты, о которых сообщают пациенты, и безопасность. Исследовательские конечные точки включают донор-специфические антитела, прекращение приема иммуносупрессивных препаратов, изменения цитокинов и биомаркеров, фармакокинетику, иммуногенность и иммунную реконституцию.
Набор участников будет проводиться с использованием двухэтапного дизайна Саймона. На Этапе 1 будет набрано 6 участников. Если будут выполнены предопределенные критерии активности, исследование перейдет к Этапу 2 и наберет еще 6 дополнительных участников, всего 12 участников. Участники пройдут клинические, лабораторные, связанные с заболеванием, безопасностью и корреляционные оценки, определенные протоколом. Общая продолжительность исследования ожидается примерно 24 месяца.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст 18 лет и старше
- Диагноз апластической анемии
- Зависимость от переливаний после как минимум одной предыдущей линии лечения или непереносимость стандартного лечения
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность в моче или сыворотке
- Согласие соблюдать все процедуры, требуемые протоколом, включая связанные с исследованием оценки, визиты и долгосрочное наблюдение
- Готовность и способность предоставить письменное информированное согласие
Критерии исключения:
- Известная ВИЧ-серопозитивность
- Неконтролируемая инфекция, не поддающаяся соответствующей антимикробной терапии после 7 дней лечения; окончательное решение о включении принимает главный исследователь протокола
- Неконтролируемое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, повышает риск тяжелой токсичности и/или ухудшает действие CK0801
- Беременность или кормление грудью
- Неспособность дать согласие или, по мнению исследователя, маловероятное полное соблюдение требований протокола
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CK0801
Все включенные участники получают CK0801, вводимый внутривенно в соответствии с протоколом.
CK0801 вводится в дозе, рассчитанной на основе веса, в размере 1 x 10^7 Tregs/кг с использованием фактической массы тела, с ограничением в 100 кг, на Исследовательский день +1.
|
CK0801 — это исследуемый препарат на основе аллогенных регуляторных Т-клеток пуповинной крови, который вводится внутривенно.
Планируемая доза составляет 1 × 10⁷ Т-рег-клеток CK0801/кг с учётом фактической массы тела, но не более 100 кг.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Первичный исход - Общая частота ответа (ОЧО) на 180-й день
Временное ограничение: День +180
|
Общая частота ответа (ОЧО), определяемая как доля субъектов, достигших либо полного ответа (ПО), либо частичного ответа (ЧО) после лечения препаратом CK0801.
|
День +180
|
|
Общий показатель ответа на дополнительные временные точки
Временное ограничение: Дни 28, 56, 100 и 365
|
Доля пациентов, достигших полной или частичной ремиссии на более ранних и поздних временных точках после лечения
|
Дни 28, 56, 100 и 365
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CK0801-301-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .