青春期前儿童自身免疫性甲状腺功能亢进症 (IPER6)
2026年4月15日 更新者：Vigone Maria Cristina、IRCCS Ospedale San Raffaele
6岁前发病的青春期前儿童自身免疫性甲亢：诊断时的特征与随访趋势。
研究者提出一项多中心回顾性研究，旨在评估一组青春期前诊断为自身免疫性甲亢的高加索儿童患者在诊断和随访期间的临床、生化及发育学特征。这些青春期前患者将与一组青春期后Graves病患者（对照组）进行比较。
本研究旨在通过详细评估疾病发作、治疗反应及生长发育相关结果，加深对青春期前患者自身免疫性甲亢的理解。通过纳入精心匹配的青春期后对照组，可进行稳健的比较分析，识别年龄依赖性临床模式和预后指标，最终支持在这一特定年龄段的儿科群体中制定更精准、更有效的管理策略。
研究概览
详细说明
文献中只有少数研究关注仅限于儿童早期发病的自身免疫性甲状腺功能亢进症患者队列分析。因此，研究者提出本研究，旨在回顾性评估一组青春期前诊断的白种人甲状腺功能亢进患者在发病时及随访期间的特征。
目的和终点
主要目的 评估青春期前诊断为自身免疫性甲状腺功能亢进症患者在发病时的临床和生化特征 次要目的
- 评估药物治疗期间的生化参数
- 评估诊断时及随访期间的身体发育参数
比较上述数据与青春期年龄（>Tanner 2期）诊断为Graves病的患者在诊断时及随访期间的临床和生化特征
纳入标准 1. 患有自身免疫性甲状腺功能亢进症的受试者 2. 诊断时为青春期前阶段（Tanner 1期） 排除标准 3. 甲状腺功能亢进非自身免疫病因的受试者 4. 诊断时为青春期阶段（>Tanner 2期）
样本量：
- 50例青春期前诊断为甲状腺功能亢进的患者
- 50例青春期及青春期后诊断为甲状腺功能亢进的患者
数据将使用PRISM软件进行分析。主要研究者将验证报告数据的完整性、正确性、一致性和协调性。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Italy
-
Milan、Italy、意大利、20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
我们招募了所有青春期前和青春期患有自身免疫性甲状腺功能亢进的患者，以比较两组人群
描述
入选标准：
- 患有自身免疫性甲状腺功能亢进症的受试者
排除标准：
- 非自身免疫性病因所致甲状腺功能亢进症的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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50例受自身免疫性甲状腺功能亢进症影响的青春期前患者
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我们收集受影响于自身免疫性甲状腺功能亢进症的青春期前和青春期患者的临床、激素和随访数据，并进行比较。
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50例青春期自身免疫性甲状腺功能亢进症患者
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我们收集受影响于自身免疫性甲状腺功能亢进症的青春期前和青春期患者的临床、激素和随访数据，并进行比较。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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诊断时甲状腺功能亢进的临床征象数量
大体时间：第0天（诊断时的回顾性评估）
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诊断时出现的临床症状总数（包括甲状腺肿、眼球突出和心动过速），记录为每位患者的计数。
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第0天（诊断时的回顾性评估）
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诊断时临床症状数量
大体时间：第0天
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每位患者出现的症状总数，按无症状（0个）、轻度（1-2个）、中度（3-5个）或重度（>5个）分类。
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第0天
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诊断时血清游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)水平
大体时间：第0天
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诊断时检测血清FT3 (pmol/L)的水平。
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第0天
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诊断时的血清游离甲状腺素（FT4）水平
大体时间：第0天
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诊断时血清FT4（pmol/L）的测量。
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第0天
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诊断时血清促甲状腺激素（TSH）水平
大体时间：第0天
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测量诊断时血清TSH (mIU/L)。
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第0天
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诊断时血清TSH受体抗体(TRAb)水平
大体时间：第0天
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诊断时TRAb水平测量（IU/L）
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第0天
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诊断时甲状腺自身抗体阳性（TPOAb和TgAb）
大体时间：第 0 天
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甲状腺自身抗体（TPOAb 和 TgAb）的存在或缺失，报告为阳性/阴性。
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第 0 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗甲状腺药物治疗持续时间
大体时间：基线（治疗开始）至治疗中止（长达24个月）
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从抗甲状腺药物开始治疗到治疗中断或转为根治性治疗（以先发生者为准）的时间（以月为单位）。
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基线（治疗开始）至治疗中止（长达24个月）
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抗甲状腺药物治疗后的缓解率
大体时间：治疗开始后24个月
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停药后达到持续至少12个月甲状腺功能(TSH、FT3、FT4)正常化的患者比例。
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治疗开始后24个月
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确定治疗（甲状腺切除术或放射性碘治疗）率
大体时间：基线至24个月
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需采取根治性治疗（定义为甲状腺切除术或放射性碘治疗）的患者比例。
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基线至24个月
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确诊治疗时的血清TSH受体抗体（TRAb）水平
大体时间：在确定治疗时（最多24个月）
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在转为确定治疗时测量血清TRAb水平(IU/L).
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在确定治疗时（最多24个月）
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甲状腺功能恢复正常的时间
大体时间：基线至正常化（最长12个月）
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抗甲状腺治疗开始后FT3、FT4和TSH水平恢复正常所需的时间（以周为单位）
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基线至正常化（最长12个月）
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诊断时及随访期间的人体测量参数
大体时间：第 0 天，确诊；6 个月时；12 个月时
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高个子目标身高
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第 0 天，确诊；6 个月时；12 个月时
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抗甲状腺药物停用尝试次数
大体时间：基线至24个月
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每位患者尝试停止抗甲状腺治疗的次数，根据生化缓解结果分类为成功或不成功。
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基线至24个月
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随访期间的年度生长速度
大体时间：基線至24個月
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每年身高变化（厘米/年）
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基線至24個月
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随访期间的骨龄
大体时间：在基线、12个月和24个月时
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使用Greulich和Pyle方法评估骨龄。
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在基线、12个月和24个月时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月1日
初级完成 (实际的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月15日
首次发布 (实际的)
2026年4月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月15日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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