Autoimmun hyperthyreosis prepubertális gyermekekben (IPER6)
Autoimmun hipertireózis 6 éves kor előtt kezdődő prepubertás gyermekeknél: Jellemzők a diagnóziskor és a követés trendjei.
A kutatók egy multicentrikus retrospektív vizsgálatot javasolnak egy göringyermekkorból származó kaukázusi, autoimmun hyperthyreosissal diagnosztizált betegek klinikai, biokémiai és auxológiai jellemzőinek értékelésére a diagnózis idején és a követés során, akiknél a betegség a pubertás előtt kezdődött.
Ezeket a prepubertális betegeket egy Graves-betegségben szenvedő posztpubertális kontrollcsoporttal hasonlítják össze.
A tanulmány célja, hogy elmélyítse a prepubertális autoimmun hyperthyreosis megértését a betegség kezdetének, a terápiás válasznak és a növekedéssel összefüggő kimenetelek részletes értékelésével.
Egy gondosan illesztett posztpubertális kontrollcsoport bevonása lehetővé teszi a robosztus összehasonlító elemzést és az életkortól függő klinikai mintázatok és prognosztikai indikátorok azonosítását, végső soron támogatva a személyre szabottabb és hatékonyabb kezelési stratégiákat ebben a különleges életkori csoportban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Csak néhány tanulmány található a szakirodalomban, amelyek a kizárólag korai gyermekkorban kezdődő autoimmun hyperthyreosisban szenvedő betegek kohorszainak elemzésére összpontosítanak. A vizsgálók ezért ezt a tanulmányt javasolják, azzal a céllal, hogy retrospektíven értékeljék a kezdeti és a követés során tapasztalt jellemzőket a pubertás előtt diagnosztizált, kaukázusi hyperthyreosisban szenvedő alanyok egy kohorszában.
CÉLOK ÉS VÉGPONTOK
Elsődleges cél A prepubertális korban diagnosztizált autoimmun hyperthyreosisban szenvedő betegek klinikai és biokémiai jellemzőinek értékelése a betegség kezdetekor Másodlagos célok
- A biokémiai paraméterek értékelése a gyógyszeres terápia során
- Az auxológiai paraméterek értékelése diagnóziskor és a követés során
A fenti adatok összehasonlítása a pubertáskorban (> Tanner 2) diagnosztizált Graves-betegek diagnóziskori és követés során tapasztalt klinikai és biokémiai jellemzőivel
Bevételi kritériumok 1. Autoimmun hyperthyreosisban szenvedő alanyok 2. Prepubertális stádium (Tanner 1) a diagnóziskor Kizárási kritériumok 3. Nem autoimmun etiológiájú hyperthyreosisban szenvedő alanyok 4. Pubertális stádium (>Tanner 2) a diagnóziskor
Mintanagyság:
- 50 pubertás előtt diagnosztizált hyperthyreosisban szenvedő alany
- 50 pubertás alatt vagy után diagnosztizált hyperthyreosisban szenvedő alany
Az adatokat ezután a PRISM szoftver segítségével elemzik. A vezető kutató ellenőrzi a jelentett adatok teljességét, helyességét, konzisztenciáját és összhangját.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Olaszország, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Beválasztási kritériumok:
-Autoimmun hyperthyreosisban szenvedő alanyok
Kizárási kritériumok:
- Nem autoimmun eredetű hyperthyreosisban szenvedő alanyok
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
prepubertás korban lévő, autoimmun hyperthyreosisban szenvedő 50 beteg
|
klinikai, hormonális és követési adatokat gyűjtünk, és összehasonlítjuk az autoimmun pajzsmirigy-túlműködésben szenvedő prepubertális és pubertális korú betegek adatait
|
|
50 beteg, akiket pubertáskorban autoimmun hyperthyreosis érint
|
klinikai, hormonális és követési adatokat gyűjtünk, és összehasonlítjuk az autoimmun pajzsmirigy-túlműködésben szenvedő prepubertális és pubertális korú betegek adatait
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai hyperthyreosis jeleinek száma a diagnózis felállításakor
Időkeret: A 0. nap (retrospektív értékelés a diagnózis felállításakor)
|
A diagnóziskor jelenlévő klinikai tünetek (beleértve a golyvát, az exophthalmust és a tachycardiát) teljes száma, páciensenkénti darabszámként rögzítve.
|
A 0. nap (retrospektív értékelés a diagnózis felállításakor)
|
|
A klinikai tünetek száma a diagnóziskor
Időkeret: 0. nap
|
Az egy betegre jutó tünetek teljes száma, kategorizálva: nincs (0), enyhe (1-2), közepes (3-5) vagy súlyos (>5).
|
0. nap
|
|
A szérummentes trijódtironin (FT3) szintje a diagnóziskor
Időkeret: 0. nap
|
A szérum FT3 (pmol/L) mérése a diagnózis felállításakor.
|
0. nap
|
|
Szérum szabad tiroxinszint (FT4) a diagnózis időpontjában
Időkeret: 0. nap
|
A szérum FT4 (pmol/L) mérése diagnózis felállításakor.
|
0. nap
|
|
A szérum pajzsmirigystimuláló hormon (TSH) szintje a diagnóziskor
Időkeret: 0. nap
|
A szérum TSH (mIU/l) mérése a diagnóziskor.
|
0. nap
|
|
A szérum TSH-receptor antitest (TRAb) szintek diagnóziskor
Időkeret: 0. nap
|
A TRAb-szintek (NE/L) mérése a diagnóziskor.
|
0. nap
|
|
Pajzsmirigy autoantitest pozitivitás a diagnóziskor (TPOAb és TgAb)
Időkeret: 0. nap
|
Pajzsmirigy autoantitestek (TPOAb és TgAb) jelenléte vagy hiánya, pozitív/negatívként jelentve.
|
0. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Pajzsmirigy elleni gyógyszeres terápia időtartama
Időkeret: Baseline (a kezelés megkezdése) a kezelés abbahagyásáig (legfeljebb 24 hónap)
|
Idő hónapokban a pajzsmirigy-ellenes gyógyszeres terápia megkezdésétől a kezelés megszakításáig vagy a definitív terápiára való áttérésig, attól függően, melyik következik be hamarabb.
|
Baseline (a kezelés megkezdése) a kezelés abbahagyásáig (legfeljebb 24 hónap)
|
|
A pajzsmirigyellenes gyógyszeres kezelés utáni remissziós arány
Időkeret: 24 hónappal a kezelés megkezdését követően
|
A pajzsmirigyműködés tartós normalizálódását (TSH, FT3, FT4) elérő betegek aránya legalább 12 hónapig a kezelés abbahagyása után.
|
24 hónappal a kezelés megkezdését követően
|
|
Végleges kezelés (thyreoidektómia vagy radioaktív jódterápia) aránya
Időkeret: Alapállapottól 24 hónapig
|
A definitív kezelést igénylő betegek aránya, amelyet pajzsmirigyeltávolításként vagy radioaktív jóddal történő kezelésként definiálnak.
|
Alapállapottól 24 hónapig
|
|
A szérum TSH receptor antitest (TRAb) szintek a definitív kezelés időpontjában
Időkeret: A definitív kezelés időpontjában (legfeljebb 24 hónap)
|
A szérum TRAb-szintek (IU/L) mérése a definitív terápiára való áttérés időpontjában.
|
A definitív kezelés időpontjában (legfeljebb 24 hónap)
|
|
A pajzsmirigyműködés normalizálódásáig eltelt idő
Időkeret: Kiindulástól a normalizálódásig (legfeljebb 12 hónap)
|
Idő hetekben a pajzsmirigy-ellenes terápia kezdetétől a FT3, FT4 és TSH szintek normalizálódásáig
|
Kiindulástól a normalizálódásig (legfeljebb 12 hónap)
|
|
Auxológiai paraméterek a diagnóziskor és a követés során
Időkeret: "0. nap, diagnózis; 6 hónapnál; 12 hónapnál"
|
delta target height
|
"0. nap, diagnózis; 6 hónapnál; 12 hónapnál"
|
|
Pajzsmirigyellenes gyógyszer abbahagyására tett kísérletek száma
Időkeret: Kiindulástól 24 hónapig
|
Sikeres és sikertelen biokémiai remisszióba sorolt próbálkozások száma pajzsmirigy-ellenes terápia abbahagyására betegenként.
|
Kiindulástól 24 hónapig
|
|
Éves növekedési sebesség a követés során
Időkeret: Kiindulási állapot és 24 hónap között
|
Testmagasság évenkénti változása (cm/év).
|
Kiindulási állapot és 24 hónap között
|
|
Csontkor követés során
Időkeret: Kiinduláskor, 12. és 24. hónapban
|
Csontkor meghatározása Greulich és Pyle módszerrel.
|
Kiinduláskor, 12. és 24. hónapban
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CET 164-2025
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .