Autoimmun hypertyreose hos prepubertale barn (IPER6)
Autoimmun hypertyreose hos prepubertale barn med debut før 6 års alder: Kjennetegn ved diagnostisering og oppfølgingstrender.
Forfatterne foreslår en multisenter retrospektiv studie for å vurdere kliniske, biokjemiske og auxologiske karakteristikker ved diagnose og under oppfølging i en kohort av kaukasiske pediatriske pasienter diagnostisert med autoimmun hypertyreose før puberteten.
Disse prepubertale pasientene vil bli sammenlignet med en kontrollgruppe av postpubertale pasienter med Graves' sykdom.
Denne studien tar sikte på å bedre forståelsen av autoimmun hypertyreose hos prepubertale pasienter ved å gi en detaljert evaluering av sykdomsdebut, behandlingsrespons og vekstrelaterte utfall.
Inkluderingen av en nøye matchet postpubertal kontrollgruppe vil muliggjøre robust komparativ analyse og identifisering av aldersavhengige kliniske mønstre og prognostiske indikatorer, og dermed støtte mer skreddersydde og effektive behandlingsstrategier i pediatriske populasjoner i denne spesielle alderen.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det er få studier i litteraturen som fokuserer på analyse av kohorter av pasienter med autoimmun hypertyreose som har debut utelukkende i tidlig barndom. Etterforskerne foreslår derfor denne studien med mål om å retrospektivt vurdere egenskaper ved debut og under oppfølging i en kohort av hvite hypertyreose-pasienter som ble diagnostisert med sykdommen før puberteten.
MÅL OG ENDEPUNKTER
Primært mål: Å evaluere kliniske og biokjemiske trekk ved debut av autoimmun hypertyreose hos pasienter diagnostisert i prepubertal alder Sekundære mål
- Å evaluere biokjemiske parametere under medisinsk behandling
- Å evaluere aksologiske parametere ved diagnose og under oppfølging
Å sammenligne tidligere data med kliniske og biokjemiske trekk ved diagnose og under oppfølging hos pasienter diagnostisert med Graves i pubertal alder (> Tanner 2)
Inklusjonskriterier 1. Personer med autoimmun hypertyreose 2. Prepubertal stadium (Tanner 1) ved diagnose Eksklusjonskriterier 3. Personer med hypertyreose som ikke er av autoimmun etiologi 4. Pubertal stadium (>Tanner 2) ved diagnose
Utvalgsstørrelse:
- 50 hypertyreosepasienter diagnostisert med sykdommen før puberteten
- 50 hypertyreosepasienter diagnostisert med sykdommen under og etter pubertet
Dataene vil deretter bli analysert ved hjelp av PRISM-programvare. Hovedetterforskeren vil verifisere fullstendighet, korrekthet, konsistens og kongruens av de rapporterte dataene.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
-Personer med autoimmun hypertyreose
Eksklusjonskriterier:
- Personer med hypertyreose som ikke skyldes autoimmun etiologi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
50 pasienter med autoimmun hypertyreose i prepubertal alder
|
vi samler inn kliniske, hormonelle og oppfølgingsdata og sammenligner data hos prepubertale og pubertale pasienter med autoimmun hypertyreose
|
|
50 pasienter påvirket av autoimmun hypertyreose i pubertal alder
|
vi samler inn kliniske, hormonelle og oppfølgingsdata og sammenligner data hos prepubertale og pubertale pasienter med autoimmun hypertyreose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall kliniske tegn på hypertyreose ved diagnose
Tidsramme: Dag 0 (retrospektiv vurdering ved diagnose)
|
Totalt antall kliniske tegn (inkludert struma, exophthalmus og takykardi) til stede ved diagnose, registrert som antall per pasient.
|
Dag 0 (retrospektiv vurdering ved diagnose)
|
|
Antall kliniske symptomer ved diagnose
Tidsramme: Dag 0
|
Totalt antall symptomer per pasient, kategorisert som ingen (0), mild (1-2), moderat (3-5) eller alvorlig (>5).
|
Dag 0
|
|
Serum fritt trijodtyronin (FT3)-nivå ved diagnose
Tidsramme: Dag 0
|
Måling av serum FT3 (pmol/L) ved diagnose.
|
Dag 0
|
|
Serum fritt tyroksin (FT₄) nivåer ved diagnose
Tidsramme: Dag 0
|
Måling av serum FT4 (pmol/L) ved diagnose.
|
Dag 0
|
|
Serumskjoldbruskkjertelstimulerende hormon (TSH)-nivåer ved diagnose
Tidsramme: Dag 0
|
Måling av serum TSH (mIU/L) ved diagnose.
|
Dag 0
|
|
Serum TSH reseptor antistoff (TRAb) nivåer ved diagnose
Tidsramme: Dag 0
|
Måling av TRAb-nivåer (IE/L) ved diagnose.
|
Dag 0
|
|
Positivitet for tyreoideaautoantistoffer ved diagnose (TPOAb og TgAb)
Tidsramme: Dag 0
|
Tilstedeværelse eller fravær av tyreoidea autoantistoffer (TPOAb og TgAb), rapportert som positiv/negativ.
|
Dag 0
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighet av antithyroid legemiddelbehandling
Tidsramme: Baseline (behandlingsstart) til behandlingsavslutning (opptil 24 måneder)
|
Tid i måneder fra initiering av antityreoid-legemiddelbehandling til behandlingsavslutning eller bytte til definitiv behandling, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Baseline (behandlingsstart) til behandlingsavslutning (opptil 24 måneder)
|
|
Remisjonsrate etter behandling med antityreoideale legemidler
Tidsramme: 24 måneder etter behandlingsstart
|
Andel pasienter som oppnår vedvarende normalisering av skjoldbruskkjertelfunksjon (TSH, FT3, FT4) i minst 12 måneder etter seponering av behandling.
|
24 måneder etter behandlingsstart
|
|
Rate for definitiv behandling (tyreoidektomi eller radioaktiv jodterapi)
Tidsramme: Grunnlinje til 24 måneder
|
Andel pasienter som krever definitiv behandling, definert som tyreoidektomi eller radiojodbehandling.
|
Grunnlinje til 24 måneder
|
|
Serum TSH reseptorantistoff (TRAb)-nivåer på tidspunktet for den definitive behandlingen
Tidsramme: Ved tidspunkt for definitiv behandling (opptil 24 måneder)
|
Måling av serum TRAb-nivåer (IE/L) på tidspunktet for overgang til definitiv behandling.
|
Ved tidspunkt for definitiv behandling (opptil 24 måneder)
|
|
Tid til normalisering av skjoldbruskkjertelfunksjon
Tidsramme: Grunnlinje til normalisering (opptil 12 måneder)
|
Tid i uker fra oppstart av antityreoidbehandling til normalisering av FT3-, FT4- og TSH-nivåer.
|
Grunnlinje til normalisering (opptil 12 måneder)
|
|
Auxologiske parametre ved diagnose og under oppfølging
Tidsramme: dag 0, diagnose; etter 6 måneder; etter 12 måneder
|
målings høydeforandring
|
dag 0, diagnose; etter 6 måneder; etter 12 måneder
|
|
Antall forsøk på seponering av tyreoidealegemidler
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Antall forsøk per pasient på å avbryte antityreoidea-behandling, kategorisert som vellykket eller mislykket basert på biokjemisk remisjon.
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Årlig veksthastighet under oppfølging
Tidsramme: Utgangspunkt til 24 måneder
|
Endring i høyde per år (cm/år).
|
Utgangspunkt til 24 måneder
|
|
Beinalder under oppfølging
Tidsramme: Ved baseline, 12 måneder og 24 måneder
|
Benalder vurdert ved bruk av Greulich og Pyle-metoden.
|
Ved baseline, 12 måneder og 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CET 164-2025
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .