Auto-immuunhyperthyreoïdie bij prepuberale kinderen (IPER6)
Auto-immuunhyperthyreoïdie bij prepubertaire kinderen met aanvang vóór de leeftijd van 6 jaar: Kenmerken bij diagnose en trends tijdens follow-up.
De onderzoekers stellen een multicenter retrospectieve studie voor om de klinische, biochemische en auxologische kenmerken bij diagnose en tijdens follow-up te beoordelen in een cohort Kaukasische pediatrische patiënten gediagnosticeerd met auto-immuunhyperthyreoïdie vóór de puberteit. Deze prepuberale patiënten worden vergeleken met een controlegroep van postpuberale patiënten met de ziekte van Graves.
Deze studie heeft als doel het begrip van auto-immuunhyperthyreoïdie bij prepuberale patiënten te vergroten door een gedetailleerde evaluatie van het begin van de ziekte, therapeutische respons en groeigerelateerde uitkomsten. De inclusie van een zorgvuldig gematchte postpuberale controlegroep maakt robuuste vergelijkende analyse en identificatie van leeftijdsafhankelijke klinische patronen en prognostische indicatoren mogelijk, wat uiteindelijk meer op maat gemaakte en effectieve behandelstrategieën bij pediatrische populaties op deze specifieke leeftijd ondersteunt.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er zijn maar weinig studies in de literatuur die zich richten op de analyse van cohorten van patiënten met auto-immuun hyperthyreoïdie die uitsluitend op jonge kinderleeftijd begint. Daarom stellen de onderzoekers deze studie voor met als doel retrospectief de kenmerken bij het begin en tijdens de follow-up te beoordelen in een cohort van Kaukasische hyperthyreoïde personen die vóór de puberteit de diagnose hebben gekregen.
DOELSTELLINGEN EN EINDPUNTEN
Primaire doelstelling Het evalueren van de klinische en biochemische kenmerken bij het begin van auto-immuun hyperthyreoïdie bij patiënten bij wie de diagnose is gesteld in de prepuberale leeftijd Secundaire doelstellingen
- Het evalueren van biochemische parameters tijdens medische therapie
- Het evalueren van auxologische parameters bij diagnose en tijdens follow-up
Het vergelijken van de voorgaande gegevens met de klinische en biochemische kenmerken bij diagnose en tijdens de follow-up bij patiënten die tijdens de puberteit de diagnosis van de ziekte van Graves hebben gekregen (>Tanner 2). Inclusiecriteria 1. Proefpersonen met auto-immuun hyperthyreoïdie 2. Prepuberaal stadium (Tanner 1) bij diagnose Exclusiecriteria 3. Proefpersonen met hyperthyreoïdie niet van auto-immuun etiologie 4. Puberaal stadium (>Tanner 2) bij diagnose
Steekproefgrootte:
- 50 hyperthyreoïde personen die vóór de puberteit de diagnosis hebben gekregen
- 50 hyperthyreoïde personen die tijdens of na de puberteit de diagnosis hebben gekregen
De gegevens worden vervolgens geanalyseerd met behulp van PRISM-software. De hoofdonderzoeker zal de volledigheid, juistheid, consistentie en congruentie van de gerapporteerde gegevens verifiëren.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Italië, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met auto-immune hyperthyreoïdie
Exclusiecriteria:
- Proefpersonen met hyperthyreoïdie van niet auto-immune etiologie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
50 patiënten met auto-immuun hyperthyreoïdie in de prepuberteit
|
we verzamelen klinische, hormonale en follow-up gegevens en vergelijken gegevens bij prepuberale en puberale patiënten met auto-immuun hyperthyreoïdie
|
|
50 patiënten met auto-immuun hyperthyreoïdie in de puberteit
|
we verzamelen klinische, hormonale en follow-up gegevens en vergelijken gegevens bij prepuberale en puberale patiënten met auto-immuun hyperthyreoïdie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal klinische tekenen van hyperthyreoïdie bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0 (retrospectieve beoordeling bij diagnose)
|
Totaal aantal klinische symptomen (inclusief struma, exophthalmus en tachycardie) aanwezig bij diagnose, genoteerd als een telling per patiënt.
|
Dag 0 (retrospectieve beoordeling bij diagnose)
|
|
Aantal klinische symptomen bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0
|
Totaal aantal symptomen per patiënt, gecategoriseerd als geen (0), mild (1-2), matig (3-5) of ernstig (>5).
|
Dag 0
|
|
Vrije trijoodthyroninespiegel (FT3) in serum bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0
|
"Bepaling van serum FT3 (pmol/L) bij diagnose."
|
Dag 0
|
|
Serum vrij thyroxine (FT4) niveaus bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0
|
Meting van serum FT4 (pmol/L) bij diagnose.
|
Dag 0
|
|
Serumwaarden van schildklierstimulerend hormoon (TSH) bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0
|
Meting van serum TSH (mIU/L) bij diagnose.
|
Dag 0
|
|
Serum TSH-receptor antilichaam (TRAb) niveaus bij diagnose
Tijdsspanne: Dag 0
|
Meting van TRAb-niveaus (IU/L) bij diagnose.
|
Dag 0
|
|
Schildklierauto-antilichaampositiviteit bij diagnose (TPOAb en TgAb)
Tijdsspanne: Dag 0
|
Aanwezigheid of afwezigheid van schildklierauto-antilichamen (TPOAb en TgAb), gerapporteerd als positief/negatief.
|
Dag 0
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Duur van de antitherapie met schildklierremmers
Tijdsspanne: Van baseline (start behandeling) tot stopzetting behandeling (tot 24 maanden)
|
Tijd in maanden vanaf aanvang van antitherapie met antithyreoïdica tot stopzetting van de behandeling of overschakeling naar definitieve therapie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
|
Van baseline (start behandeling) tot stopzetting behandeling (tot 24 maanden)
|
|
Remissiepercentage na schildklierremmende therapie
Tijdsspanne: 24 maanden na start van de behandeling
|
Percentage patiënten dat duurzame normalisatie van de schildklierfunctie (TSH, FT3, FT4) bereikt gedurende ten minste 12 maanden na staken van de therapie.
|
24 maanden na start van de behandeling
|
|
Aantal definitieve behandelingen (thyreoïdectomie of radioactieve jodiumtherapie)
Tijdsspanne: Baseline tot 24 maanden
|
Proportie patiënten die definitieve behandeling nodig hebben, gedefinieerd als thyreoïdectomie of radioactief jodiumtherapie.
|
Baseline tot 24 maanden
|
|
Serum TSH-receptorantilichaam (TRAb) spiegels op het moment van de definitieve behandeling
Tijdsspanne: Op het moment van definitieve behandeling (tot 24 maanden)
|
Meting van serum TRAb-niveaus (IU/L) op het moment van overgang naar definitieve therapie.
|
Op het moment van definitieve behandeling (tot 24 maanden)
|
|
Tijd tot normalisatie van de schildklierfunctie
Tijdsspanne: Van baseline naar normalisatie (tot 12 maanden)
|
Tijd in weken van start van antithyreoïdale therapie tot normalisatie van FT3-, FT4- en TSH-spiegels.
|
Van baseline naar normalisatie (tot 12 maanden)
|
|
Auxologische parameters bij diagnose en tijdens follow-up
Tijdsspanne: dag 0, diagnose; na 6 maanden; na 12 maanden
|
doelwit hoogte delta
|
dag 0, diagnose; na 6 maanden; na 12 maanden
|
|
Aantal pogingen tot stopzetten van antithyreoïdica
Tijdsspanne: Van baseline tot 24 maanden
|
Aantal pogingen om antithyroïdale therapie per patiënt te staken, gecategoriseerd als succesvol of niet-succesvol op basis van biochemische remissie.
|
Van baseline tot 24 maanden
|
|
Jaarlijkse groeisnelheid tijdens follow-up
Tijdsspanne: Van baseline tot 24 maanden
|
Verandering in lengte per jaar (cm/jaar).
|
Van baseline tot 24 maanden
|
|
Botleeftijd tijdens follow-up
Tijdsspanne: Bij baseline, 12 maanden en 24 maanden
|
Beenderleeftijd beoordeeld met behulp van de Greulich- en Pyle-methode.
|
Bij baseline, 12 maanden en 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CET 164-2025
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .