Autoimmun hypertyreos hos prepubertala barn (IPER6)
Autoimmunt hypertyreos hos prepubertala barn med debut före 6 års ålder: Kännetecken vid diagnos och uppföljningstrender.
Forskarna föreslår en multicenter retrospektiv studie för att bedöma kliniska, biokemiska och auxologiska egenskaper vid diagnos och under uppföljning i en kohort av kaukasiska pediatriska patienter som diagnostiserats med autoimmun hypertyreos före puberteten. Dessa prepubertala patienter kommer att jämföras med en kontrollgrupp av postpubertala patienter med Graves sjukdom.
Denna studie syftar till att förbättra förståelsen av autoimmun hypertyreos hos prepubertala patienter genom att ge en detaljerad utvärdering av sjukdomsdebut, terapisvar och tillväxtrelaterade resultat. Inkluderingen av en noggrant matchad postpubertal kontrollgrupp kommer att möjliggöra robust jämförande analys och identifiering av åldersberoende kliniska mönster och prognostiska indikatorer, vilket i slutändan stödjer mer skräddarsydda och effektiva behandlingsstrategier hos pediatriska populationer i denna specifika ålder.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det finns endast ett fåtal studier i litteraturen som fokuserar på analys av patientkohorter med autoimmun hypertyreos med debut uteslutande i tidig barndom. Därför föreslår utredarna denna studie med syfte att retrospektivt bedöma egenskaper vid debut och under uppföljning i en kohort av kaukasiska hypertyreospatienter som diagnostiserats med sjukdomen före puberteten.
MÅLSÄTTNINGAR OCH SLUTPUNKTER
Primär målsättning Att utvärdera kliniska och biokemiska egenskaper vid debut av autoimmun hypertyreos hos patienter som diagnostiserats i prepubertal ålder Sekundära målsättningar
- Att utvärdera biokemiska parametrar under medicinsk behandling
- Att utvärdera auxologiska parametrar vid diagnos och under uppföljning
Att jämföra tidigare data med kliniska och biokemiska egenskaper vid diagnos och under uppföljning hos patienter som diagnostiserats med Graves sjukdom under pubertal ålder (> Tanner 2)
Inklusionskriterier 1. Försökspersoner med autoimmun hypertyreos 2. Prepubertalt stadium (Tanner 1) vid diagnos Exklusionskriterier 3. Försökspersoner med hypertyreos som inte har autoimmun etiologi 4. Pubertalt stadium (> Tanner 2) vid diagnos
Stickprovsstorlek:
- 50 hypertyreospatienter som diagnostiserats med sjukdomen före puberteten
- 50 hypertyreospatienter som diagnostiserats med sjukdomen under och efter puberteten
Data kommer därefter att analyseras med PRISM-programvara. Huvudutredaren kommer att verifiera fullständigheten, korrektheten, konsistensen och kongruensen hos de rapporterade uppgifterna.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Italien, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
– Försökspersoner med autoimmun hypertyreos
Exklusionskriterier:
- Försökspersoner med hypertyreos som inte har autoimmun etiologi
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
50 patienter påverkade av autoimmun hypertyreos i prepubertal ålder
|
Vi samlar in kliniska, hormonella och uppföljningsdata och jämför data hos prepubertala och pubertala patienter som drabbats av autoimmun hypertyreos.
|
|
50 patienter i pubertetsålder som drabbats av autoimmun hypertyreos
|
Vi samlar in kliniska, hormonella och uppföljningsdata och jämför data hos prepubertala och pubertala patienter som drabbats av autoimmun hypertyreos.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal kliniska tecken på hypertyreos vid diagnos
Tidsram: Dag 0 (retrospektiv bedömning vid diagnos)
|
Totalt antal kliniska tecken (inklusive struma, exoftalmus och takykardi) närvarande vid diagnos, registrerat som ett antal per patient.
|
Dag 0 (retrospektiv bedömning vid diagnos)
|
|
Antal kliniska symtom vid diagnos
Tidsram: Dag 0
|
Totalt antal symtom per patient, kategoriserat som inget (0), milt (1-2), måttligt (3-5) eller svårt (>5).
|
Dag 0
|
|
Serum fritt trijodtyronin (FT3) nivåer vid diagnos
Tidsram: Dag 0
|
Mätning av serum FT3 (pmol/L) vid diagnos.
|
Dag 0
|
|
Serumnivåer av fritt tyroxin (FT4) vid diagnos
Tidsram: Dag 0
|
Mätning av serum FT4 (pmol/L) vid diagnos.
|
Dag 0
|
|
Serumtyreoideastimulerande hormon (TSH)-nivåer vid diagnos
Tidsram: Dag 0
|
Mätning av serum-TSH (mIU/L) vid diagnos.
|
Dag 0
|
|
Serum-TSH-receptorantikropp (TRAb)-nivåer vid diagnos
Tidsram: Dag 0
|
Mätning av TRAb-nivåer (IU/L) vid diagnos.
|
Dag 0
|
|
Autoantikroppspositivitet vid diagnos (TPOAb och TgAb)
Tidsram: Dag 0
|
Förekomst eller frånvaro av tyreoideaautoantikroppar (TPOAb och TgAb), rapporterad som positiv/negativ.
|
Dag 0
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingstid med tyreostatika
Tidsram: Från baslinjen (behandlingsstart) till behandlingsavbrott (upp till 24 månader)
|
Tid i månader från initiering av antityreoid läkemedelsbehandling till behandlingsavbrott eller byte till definitiv behandling, beroende på vilket som inträffar först.
|
Från baslinjen (behandlingsstart) till behandlingsavbrott (upp till 24 månader)
|
|
Remissionsfrekvens efter antityreoid läkemedelsbehandling
Tidsram: 24 månader efter påbörjad behandling
|
Andelen patienter som uppnår ihållande normalisering av sköldkörtelfunktionen (TSH, FT3, FT4) under minst 12 månader efter avslutad behandling.
|
24 månader efter påbörjad behandling
|
|
Andel definitiv behandling (tyreoidektomi eller radioaktiv jodterapi)
Tidsram: Baslinje till 24 månader
|
Andel patienter som kräver definitiv behandling, definierad som tyreoidektomi eller radioaktiv jodterapi.
|
Baslinje till 24 månader
|
|
Serum TSH-receptorantikropp (TRAb)-nivåer vid tidpunkten för den definitiva behandlingen
Tidsram: Vid tidpunkten för definitiv behandling (upp till 24 månader)
|
Measurement of serum TRAb levels (IU/L) at the time of transition to definitive therapy.
|
Vid tidpunkten för definitiv behandling (upp till 24 månader)
|
|
Time to normalization of thyroid function
Tidsram: Baslinje till normalisering (upp till 12 månader)
|
Tid i veckor från start av antitreoidbehandling till normalisering av FT3-, FT4- och TSH-nivåer.
|
Baslinje till normalisering (upp till 12 månader)
|
|
Auxologiska parametrar vid diagnos och under uppföljning
Tidsram: dag 0, diagnos; efter 6 månader; efter 12 månader
|
deltas målhöjd
|
dag 0, diagnos; efter 6 månader; efter 12 månader
|
|
Antal försök att avbryta antityreoidealäkemedel
Tidsram: Baslinje till 24 månader
|
Antal försök att avsluta tyreoideabehandling per patient, kategoriserade som framgångsrika eller misslyckade baserat på biokemisk remission.
|
Baslinje till 24 månader
|
|
Årlig tillväxthastighet under uppföljning
Tidsram: Baseline to 24 months
|
Förändring i höjd per år (cm/år).
|
Baseline to 24 months
|
|
Benålder vid uppföljning
Tidsram: Vid baslinjen, 12 månader och 24 månader
|
Benålder bedömd enligt Greulich och Pyle-metoden.
|
Vid baslinjen, 12 månader och 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CET 164-2025
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .