Autoimmuuni- tai kilpirauhasen liikatoiminta ennen murrosikäisillä lapsilla (IPER6)
Autoimmuuniperäinen hypertyreoosi ennen murrosikää olevilla lapsilla, jotka sairastuvat ennen 6 vuoden ikää: ominaispiirteet diagnoosihetkellä ja seurantatrendit.
Tutkijat ehdottavat monikeskistä retrospektiivistä tutkimusta arvioidakseen kliinisiä, biokemiallisia ja auxologisia ominaisuuksia diagnoosihetkellä ja seurannan aikana valkoihoisilla lapsipotilailla, joilla on diagnosoitu autoimmuuninen hypertyreoosi ennen murrosikää. Näitä prepubertaalisia potilaita verrataan kontrolliryhmään, joka koostuu postpuberteettisista Gravesin tautia sairastavista potilaista.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa autoimmuunisen hypertyreoosin ymmärrystä prepubertaalisilla potilailla tarjoamalla yksityiskohtainen arviointi taudin alkuvaiheista, terapeuttisesta vasteesta ja kasvuun liittyvistä tuloksista. Huolellisesti valitun postpuberteettisen kontrolliryhmän sisällyttäminen mahdollistaa vankan vertailuanalyysin ja ikäspesifisten kliinisten mallien ja ennustetekijöiden tunnistamisen, mikä lopulta tukee entistä räätälöidympiä ja tehokkaampia hoitostrategioita pediatrisessa populaatiossa tässä tietyssä iässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kirjallisuudessa on vain vähän tutkimuksia, jotka keskittyvät varhaislapsuudessa alkaneen autoimmuunin hypertyreoosin potilaskohorttien analyysiin. Tutkijat ehdottavat siksi tätä tutkimusta, jonka tavoitteena on arvioida retrospektiivisesti ominaisuuksia sairauden alussa ja seurannan aikana kaukasialaisten hypertyreoottisten potilaiden kohortissa, jotka on diagnosoitu ennen murrosikää.
TAVOITTEET JA PÄÄTTEET
Ensisijainen tavoite Arvioida kliinisiä ja biokemiallisia piirteitä autoimmuunin hypertyreoosin alussa potilailla, jotka on diagnosoitu ennen murrosikää. Toissijaiset tavoitteet
- Arvioida biokemiallisia parametreja lääkehoidon aikana
- Arvioida kasvuparametreja diagnoosivaiheessa ja seurannan aikana
Verrata edellisiä tietoja kliinisiin ja biokemiallisiin piirteisiin diagnoosivaiheessa ja seurannan aikana potilailla, joilla on diagnosoitu Gravesin tauti murrosiässä (> Tanner 2)
Osallistumiskriteerit 1. Potilaat, joilla on autoimmuuninen hypertyreoosi 2. Ennen murrosikää (Tanner 1) diagnoosivaiheessa Poissulkukriteerit 3. Potilaat, joilla on hypertyreoosi, joka ei ole autoimmuuniperäinen 4. Murrosiässä (>Tanner 2) diagnoosivaiheessa
Otoskoko:
- 50 hypertyreoottista potilasta, jotka on diagnosoitu ennen murrosikää
- 50 hypertyreoottista potilasta, jotka on diagnosoitu murrosiän aikana ja sen jälkeen
Tiedot analysoidaan sitten PRISM-ohjelmistolla. Päätutkija varmistaa raportoitujen tietojen täydellisyyden, oikeellisuuden, johdonmukaisuuden ja yhdenmukaisuuden.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisäänottokriteerit:
-Koehenkilöt, joilla on autoimmuuninen hypertyreoosi
Poissulkukriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on hypertyreoosi, jonka etiologia ei ole autoimmuuninen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
50 prepuberaali-ikäistä potilasta, joilla on autoimmuuniperäinen hypertyreoosi
|
keräämme kliinisiä, hormonaalisia ja seurantatietoja ja vertaamme tietoja prepuberteetti- ja puberteetti-ikäisillä potilailla, joilla on autoimmuunityreotoksikoosi
|
|
50 potilasta, joilla on autoimmuunin liikatoimintaa kilpirauhasessa murrosiässä
|
keräämme kliinisiä, hormonaalisia ja seurantatietoja ja vertaamme tietoja prepuberteetti- ja puberteetti-ikäisillä potilailla, joilla on autoimmuunityreotoksikoosi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hypertyreoosin kliinisten merkkien lukumäärä diagnoosihetkellä
Aikaikkuna: Päivä 0 (retrospektiivinen arviointi diagnoosista)
|
Kliinisten oireiden (mukaan lukien struuma, eksoftalmus ja takykardia) kokonaismäärä diagnoosihetkellä, kirjattu lukumääränä potilasta kohti.
|
Päivä 0 (retrospektiivinen arviointi diagnoosista)
|
|
Oireiden määrä diagnoosihetkellä
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Oireiden kokonaismäärä potilasta kohti luokiteltuna ei oireita (0), lieviä (1-2), kohtalaisia (3-5) tai vakavia (>5).
|
Päivä 0
|
|
Seerumin vapaan trijodityroniinin (T3v) pitoisuudet diagnoosihetkellä
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Seerumin vapaan trijodityroniinin (FT3) pitoisuuden mittaus pmol/l:na diagnoosin hetkellä.
|
Päivä 0
|
|
Seerumin vapaan tyroksiinin (FT4) taso diagnoosivaiheessa
Aikaikkuna: Päivä 0
|
S-tyroksiinin (vapaan T4:n) mittaus (pmol/l)diagnoosivaiheessa
|
Päivä 0
|
|
Seerumin tyreotropiini (TSH) -pitoisuudet diagnoosihetkellä
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Seerumin TSH:n (mIU/L) mittaus diagnoosihetkellä.
|
Päivä 0
|
|
Seerumin TSH-reseptori-vasta-ainetaso (TRAb) diagnoosivaiheessa
Aikaikkuna: Päivä 0
|
TRAb-tasojen mittaus (IU/L) diagnoosin yhteydessä.
|
Päivä 0
|
|
Kilpirauhasen autovasta-ainepositiivisuus diagnoosihetkellä (TPOAb ja TgAb)
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Kilpirauhasen autovasta-aineiden (TPOAb ja TgAb) esiintyminen tai puuttuminen, ilmoitettu positiivinen/negatiivinen.
|
Päivä 0
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kilpirauhaslääkityksen keston
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (hoidon aloitus) hoidon lopettamiseen (enintään 24 kuukautta)
|
Aika kuukausina struumalääkityksen aloittamisesta hoidon lopettamiseen tai vaihtamiseen lopulliseen hoitoon sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Lähtötilanteesta (hoidon aloitus) hoidon lopettamiseen (enintään 24 kuukautta)
|
|
Remission-aste antityreoidilääkkeen hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat pysyvän kilpirauhasen toiminnan normalisoitumisen (TSH, FT3, FT4) vähintään 12 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
|
24 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Lopullisen hoidon osuus (kilpirauhasen poisto tai radioaktiivinen jodihoito)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
Niiden potilaiden osuus, jotka tarvitsevat lopullista hoitoa, joka määritellään kilpirauhasenpoistoksi tai radiojodihoitoksi.
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
|
Seerumin TSH-reseptorivasta-ainetaso (TRAb) lopullisen hoidon aikana
Aikaikkuna: Määräävän hoidon ajankohtana (enintään 24 kuukautta)
|
Seerumin TRAb-tasojen (IU/l) mittaus siirryttäessä lopulliseen hoitoon.
|
Määräävän hoidon ajankohtana (enintään 24 kuukautta)
|
|
Aika kilpirauhasen toiminnan normalisoitumiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta normalisaatioon (enintään 12 kuukautta)
|
Aika viikoissa kilpirauhasentulehdusta ehkäisevän hoidon aloittamisesta FT3-, FT4- ja TSH-pitoisuuksien normalisoitumiseen.
|
Lähtötilanteesta normalisaatioon (enintään 12 kuukautta)
|
|
Auksiologiset parametrit diagnoosivaiheessa ja seurannan aikana
Aikaikkuna: päivä 0, diagnoosi; 6 kuukauden kohdalla; 12 kuukauden kohdalla
|
delta tavoitekorkeus
|
päivä 0, diagnoosi; 6 kuukauden kohdalla; 12 kuukauden kohdalla
|
|
Kilpirauhaslääkkeen käytön lopettamisyritysten lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
Lukumäärä yrityksiä lopettaa kilpirauhaslääkitys potilasta kohden, luokiteltuna onnistuneiksi tai epäonnistuneiksi biokemiallisen remission perusteella.
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
|
Vuotuinen kasvunopeus seurannan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
Muutos pituudessa vuodessa (cm/vuosi).
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauteen
|
|
Luun ikä seurannan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, 12 kuukauden ja 24 kuukauden kohdalla
|
Luuston ikä arvioitu käyttäen Greulich ja Pyle menetelmää.
|
Lähtötilanteessa, 12 kuukauden ja 24 kuukauden kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CET 164-2025
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .