Аутоиммунный гипертиреоз у детей препубертатного возраста (IPER6)
<string>Аутоиммунный гипертиреоз у детей в препубертатном возрасте с началом заболевания до 6 лет: характеристики при диагнозе и тенденции последующего наблюдения.
Исследователи предлагают провести многоцентровое ретроспективное исследование для оценки клинических, биохимических и ауксологических характеристик при диагностике и во время наблюдения в когорте пациентов-кавказцев детского возраста, у которых диагностирован аутоиммунный гипертиреоз до полового созревания.
Эти препубертатные пациенты будут сравниваться с контрольной группой постпубертатных пациентов с болезнью Грейвса.
Цель данного исследования — улучшить понимание аутоиммунного гипертиреоза у препубертатных пациентов путем детальной оценки начала заболевания, ответа на терапию и результатов, связанных с ростом. Включение тщательно подобранной постпубертатной контрольной группы позволит провести надежный сравнительный анализ и выявить возрастные клинические паттерны и прогностические показатели, что в конечном итоге поддержит более адаптированные и эффективные стратегии лечения у детской популяции этого конкретного возраста.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В литературе имеется лишь несколько исследований, посвященных анализу когорт пациентов с аутоиммунным гипертиреозом, начавшимся исключительно в раннем детстве. Поэтому исследователи предлагают данное исследование с целью ретроспективной оценки характеристик при начале и в течение наблюдения в когорте кавказских пациентов с гипертиреозом, диагноз у которых был поставлен до полового созревания.
ЦЕЛИ И КОНЕЧНЫЕ ТОЧКИ
Основная цель: Оценить клинические и биохимические особенности при начале аутоиммунного гипертиреоза у пациентов, диагностированных в препубертатном возрасте Второстепенные цели
- Оценить биохимические параметры на фоне медикаментозной терапии
- Оценить ауксологические параметры при постановке диагноза и в течение наблюдения
Сравнить указанные данные с клиническими и биохимическими особенностями при постановке диагноза и в течение наблюдения у пациентов с болезнью Грейвса, диагностированной в пубертатном возрасте (> стадия 2 по Таннеру)
Критерии включения: 1. Субъекты с аутоиммунным гипертиреозом 2. Препубертатная стадия (стадия 1 по Таннеру) при постановке диагноза Критерии исключения: 3. Субъекты с гипертиреозом неаутоиммунной этиологии 4. Пубертатная стадия (> стадия 2 по Таннеру) при постановке диагноза
Размер выборки:
- 50 пациентов с гипертиреозом, диагностированным до полового созревания
- 50 пациентов с гипертиреозом, диагностированным во время и после полового созревания
Данные затем будут проанализированы с использованием программного обеспечения PRISM. Основной исследователь проверит полноту, корректность, согласованность и соответствие зарегистрированных данных.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Италия, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
-Пациенты с аутоиммунным гипертиреозом
Критерии исключения:
- Пациенты с гипертиреозом неаутоиммунного происхождения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
50 пациентов, страдающих аутоиммунным гипертиреозом в препубертатном возрасте
|
мы собираем клинические, гормональные данные и данные наблюдения и сравниваем данные у препубертатных и пубертатных пациентов с аутоиммунным гипертиреозом
|
|
50 пациентов с аутоиммунным гипертиреозом в пубертатном возрасте
|
мы собираем клинические, гормональные данные и данные наблюдения и сравниваем данные у препубертатных и пубертатных пациентов с аутоиммунным гипертиреозом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество клинических признаков гипертиреоза при диагностике
Временное ограничение: День 0 (ретроспективная оценка на момент постановки диагноза)
|
Общее количество клинических признаков (включая зоб, экзофтальм и тахикардию), присутствующих при диагностике, зарегистрированное как количество на пациента.
|
День 0 (ретроспективная оценка на момент постановки диагноза)
|
|
Количество клинических симптомов при постановке диагноза
Временное ограничение: День 0
|
Общее количество симптомов у пациента, классифицированное как отсутствие (0), легкая степень (1-2), средняя степень (3-5) или тяжелая степень (>5).
|
День 0
|
|
Уровни свободного трийодтиронина (св.Т3) в сыворотке крови на момент постановки диагноза
Временное ограничение: День 0
|
Измерение уровня свободного Т3 в сыворотке крови (пмоль/л) на момент диагностики.
|
День 0
|
|
Уровень свободного тироксина (FT4) в сыворотке крови при постановке диагноза
Временное ограничение: День 0
|
Измерение сывороточного СТ4 (пмоль/л) при диагностике.
|
День 0
|
|
Уровень тиреотропного гормона (ТТГ) в сыворотке крови на момент диагностики
Временное ограничение: День 0
|
Измерение сывороточного ТТГ (мМЕ/л) при диагностике.
|
День 0
|
|
Уровень антител к рецептору ТТГ (TRAb) в сыворотке при диагностике
Временное ограничение: День 0
|
Измерение уровней антител к рецептору тиреотропного гормона (ТТГ-РПА, Международные единицы на литр) при постановке диагноза.
|
День 0
|
|
Положительный статус по тироидным аутоантителам при постановке диагноза (антитела к ТПО и ТГ)
Временное ограничение: День 0
|
Наличие или отсутствие тиреоидных аутоантител (ТПО-Ат и ТГ-Ат), сообщаемое как положительный/отрицательный.
|
День 0
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Продолжительность терапии антитиреоидными препаратами
Временное ограничение: От исходного уровня (начала лечения) до отмены лечения (до 24 месяцев)
|
Время в месяцах от начала терапии антитиреоидными препаратами до прекращения лечения или перехода на радикальную терапию, в зависимости от того, что наступит раньше.
|
От исходного уровня (начала лечения) до отмены лечения (до 24 месяцев)
|
|
Частота ремиссии после терапии антитиреоидными препаратами
Временное ограничение: Через 24 месяца после начала лечения
|
Доля пациентов, достигших устойчивой нормализации функции щитовидной железы (ТТГ, свТ3, свТ4) в течение как минимум 12 месяцев после прекращения терапии.
|
Через 24 месяца после начала лечения
|
|
Частота окончательного лечения (тиреоидэктомия или терапия радиоактивным йодом)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
|
Доля пациентов, нуждающихся в радикальном лечении, определяемая как тиреоидэктомия или терапия радиоактивным йодом.
|
Исходный уровень до 24 месяцев
|
|
Уровни антител к рецептору ТТГ (TRAb) в сыворотке на момент окончательного лечения
Временное ограничение: At time of definitive treatment (up to 24 months)
|
Измерение уровня TRAb в сыворотке крови (МЕ/л) на момент перехода к дефинитивной терапии.
|
At time of definitive treatment (up to 24 months)
|
|
Время до нормализации функции щитовидной железы
Временное ограничение: Baseline to normalization (up to 12 months)
|
Время в неделях от начала антитиреоидной терапии до нормализации уровней FT3, FT4 и ТТГ.
|
Baseline to normalization (up to 12 months)
|
|
Ауксологические параметры на момент диагностики и в период наблюдения
Временное ограничение: день 0 постановка диагноза; через 6 месяцев; через 12 месяцев
|
delta target height
|
день 0 постановка диагноза; через 6 месяцев; через 12 месяцев
|
|
Количество попыток отмены антитиреоидных препаратов
Временное ограничение: Исходные данные до 24 месяцев
|
Количество попыток отмены антитиреоидной терапии на одного пациента, классифицированное как успешное или неуспешное на основе биохимической ремиссии.
|
Исходные данные до 24 месяцев
|
|
Скорость годового роста при последующем наблюдении
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
|
Изменение роста в год (см/год).
|
Исходный уровень до 24 месяцев
|
|
Костный возраст при последующем наблюдении
Временное ограничение: На исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяцев
|
Костный возраст оценивали методом Грейлиха и Пайла.
|
На исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Gu Y, Liang X, Liu M, Wu D, Li W, Cao B, Li Y, Su C, Chen J, Gong C. Clinical features and predictors of remission in children under the age of 7 years with Graves' disease. Pediatr Investig. 2020 Sep 27;4(3):198-203.
- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
- Azova S, Rajabi F, Modi BP, Mansfield L, Jonas MM, Drobysheva A, Boyd TK, Wassner AJ, Smith JR. Graves' disease in a five-month-old boy with an unusual treatment course. J Pediatr Endocrinol Metab. 2020 Dec 15;34(3):401-406. doi: 10.1515/jpem-2020-0549. Print 2021 Mar 26.
- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
- Lazar L, Kalter-Leibovici O, Pertzelan A, Weintrob N, Josefsberg Z, Phillip M. Thyrotoxicosis in prepubertal children compared with pubertal and postpubertal patients. J Clin Endocrinol Metab. 2000 Oct;85(10):3678-82. doi: 10.1210/jcem.85.10.6922.
- Francis N, Francis T, Lazarus JH, et al. Current controversies in the management of Graves' hyperthyroidism. Expert Rev Endocrinol Metab 2020;15:159-69
- Mooij CF, Cheetham TD, Verburg FA, et al. 2022 European Thyroid Association Guideline for the Management of Pediatric Graves' Disease. Eur Thyroid J 2022;11:e210073.
- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CET 164-2025
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .