Hyperthyroïdie auto-immune chez les enfants prépubères (IPER6)
Hyperthyroïdie auto-immune chez les enfants prépubères avec apparition avant l'âge de 6 ans : caractéristiques au diagnostic et tendances de suivi.
Les investigateurs proposent une étude rétrospective multicentrique visant à évaluer les caractéristiques cliniques, biochimiques et auxologiques au diagnostic et pendant le suivi d'une cohorte de patients pédiatriques caucasiens diagnostiqués avec une hyperthyroïdie auto-immune avant la puberté. Ces patients prépubères seront comparés à un groupe témoin de patients post-pubères atteints de maladie de Basedow.
Cette étude vise à améliorer la compréhension de l'hyperthyroïdie auto-immune chez les patients prépubères en fournissant une évaluation détaillée de l'apparition de la maladie, de la réponse thérapeutique et des résultats liés à la croissance. L'inclusion d'un groupe témoin post-pubère soigneusement apparié permettra une analyse comparative robuste et l'identification de schémas cliniques dépendant de l'âge et d'indicateurs pronostiques, soutenant ainsi des stratégies de prise en charge plus adaptées et plus efficaces dans les populations pédiatriques à cet âge particulier.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il existe peu d'études dans la littérature se concentrant sur l'analyse de cohortes de patients atteints d'hyperthyroïdie auto-immune dont le début survient exclusivement dans la petite enfance. Les investigateurs proposent donc cette étude dans le but d'évaluer rétrospectivement les caractéristiques au début et pendant le suivi dans une cohorte de sujets hyperthyroïdiens caucasiens diagnostiqués avec la maladie avant la puberté.
OBJECTIFS ET CRITÈRES D'ÉVALUATION
Objectif principal : Évaluer les caractéristiques cliniques et biochimiques au début de l'hyperthyroïdie auto-immune chez les patients diagnostiqués à l'âge prépubertaire. Objectifs secondaires :
- Évaluer les paramètres biochimiques pendant le traitement médical
- Évaluer les paramètres auxologiques au diagnostic et pendant le suivi
Comparer les données précédentes avec les caractéristiques cliniques et biochimiques au diagnostic et pendant le suivi chez les patients diagnostiqués avec la maladie de Graves pendant l'âge pubertaire (> stade Tanner 2)
Critères d'inclusion : 1. Sujets atteints d'hyperthyroïdie auto-immune 2. Stade prépubère (Tanner 1) au diagnostic Critères d'exclusion : 3. Sujets atteints d'hyperthyroïdie d'étiologie non auto-immune 4. Stade pubère (> Tanner 2) au diagnostic
Taille de l'échantillon :
- 50 sujets hyperthyroïdiens diagnostiqués avec la maladie avant la puberté
- 50 sujets hyperthyroïdiens diagnostiqués avec la maladie pendant et après la puberté
Les données seront ensuite analysées à l'aide du logiciel PRISM. L'investigateur principal vérifiera la complétude, l'exactitude, la cohérence et la congruence des données rapportées.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Italie, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
-Sujets atteints d'hyperthyroïdie auto-immune
Critères d'exclusion :
- Sujets atteints d'hyperthyroïdie non auto-immune
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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50 patients atteintes d'hyperthyroïdie auto-immune en âge prépubère
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nous collectons les données cliniques, hormonales et de suivi et comparons les données chez les patients prépubères et pubères atteints d'hyperthyroïdie auto-immune
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50 patients atteints d'hyperthyroïdie auto-immune à l'âge pubertaire
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nous collectons les données cliniques, hormonales et de suivi et comparons les données chez les patients prépubères et pubères atteints d'hyperthyroïdie auto-immune
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de signes cliniques d'hyperthyroïdie au diagnostic
Délai: Jour 0 (évaluation rétrospective au moment du diagnostic)
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Nombre total de signes cliniques (incluant goitre, exophtalmie et tachycardie) présents au diagnostic, enregistré sous forme de compte par patient
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Jour 0 (évaluation rétrospective au moment du diagnostic)
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Nombre de symptômes cliniques au diagnostic
Délai: Jour 0
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Nombre total de symptômes par patient, classés comme aucun (0), léger (1-2), modéré (3-5) ou sévère (>5).
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Jour 0
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Taux sériques de triiodothyronine libre (T3L) au moment du diagnostic
Délai: Jour 0
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Mesure de la FT3 sérique (pmol/L) au diagnostic.
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Jour 0
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<html><body>Niveaux sériques de thyroxine libre (T4L) au moment du diagnostic</body></html>
Délai: Jour 0
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Dosage de la T4L sérique (pmol/L) au diagnostic.
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Jour 0
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Taux de thyréostimuline (TSH) sérique au moment du diagnostic
Délai: Jour 0
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Mesure de la TSH sérique (mUI/L) au moment du diagnostic.
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Jour 0
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Taux sériques d'anticorps anti-récepteur de la TSH (TRAb) au moment du diagnostic
Délai: Jour 0
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Mesure des taux de TRAb (UI/L) au moment du diagnostic.
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Jour 0
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Positivité des autoanticorps thyroïdiens au diagnostic (TPOAb et TgAb)
Délai: Jour 0
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Présence ou absence d'autoanticorps thyroïdiens (TPOAb et TgAb), rapportée comme positive/négative.
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Jour 0
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Durée du traitement par médicament antithyroïdien
Délai: De la ligne de base (initiation du traitement) à l'arrêt du traitement (jusqu'à 24 mois)
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Nombre de mois entre l'initiation du traitement antithyroïdien et l'arrêt du traitement ou le passage à un traitement définitif, selon la première éventualité.
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De la ligne de base (initiation du traitement) à l'arrêt du traitement (jusqu'à 24 mois)
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Taux de rémission après un traitement par antithyroïdiens
Délai: 24 mois après le début du traitement
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Proportion de patients obtenant une normalisation durable de la fonction thyroïdienne (TSH, T3L, T4L) pendant au moins 12 mois après l'arrêt du traitement.
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24 mois après le début du traitement
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Taux de traitement définitif (thyroïdectomie ou thérapie à l'iode radioactif)
Délai: Basal à 24 mois
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Proportion de patients nécessitant un traitement définitif, défini comme une thyroïdectomie ou une thérapie à l'iode radioactif.
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Basal à 24 mois
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Taux sériques d'anticorps anti-récepteur de la TSH (TRAb) au moment du traitement définitif
Délai: Au moment du traitement définitif (jusqu'à 24 mois)
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Mesure des taux sériques de TRAc (UI/L) au moment de la transition vers un traitement définitif.
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Au moment du traitement définitif (jusqu'à 24 mois)
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Délai de normalisation de la fonction thyroïdienne
Délai: De la ligne de base à la normalisation (jusqu'à 12 mois)
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Temps en semaines depuis l'initiation du traitement antithyroïdien jusqu'à la normalisation des taux de FT3, FT4 et TSH.
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De la ligne de base à la normalisation (jusqu'à 12 mois)
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Paramètres auxologiques au diagnostic et pendant le suivi
Délai: jour 0, diagnostic ; à 6 mois ; à 12 mois
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hauteur cible delta
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jour 0, diagnostic ; à 6 mois ; à 12 mois
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Nombre de tentatives d'arrêt du traitement antithyroïdien
Délai: Ligne de base à 24 mois
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Nombre de tentatives d'arrêt du traitement antithyroïdien par patient, classées comme réussies ou non en fonction de la rémission biochimique.
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Ligne de base à 24 mois
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Vitesse de croissance annuelle pendant le suivi
Délai: de la valeur initiale à 24 mois
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Changement de taille par année (cm/an).
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de la valeur initiale à 24 mois
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Âge osseux lors du suivi
Délai: At baseline, 12 months, and 24 months
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Âge osseux évalué selon la méthode de Greulich et Pyle.
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At baseline, 12 months, and 24 months
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Publications générales
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- Chen J, Eng L & Lam L. MON-263 Graves' disease presenting as chronic diarrhea in a toddler. Journal of the Endocrine Society 2019
- Jonak O, Polubok J, Barg E. Graves' disease in 2.5 years old girl - 6-years-long observation. Pediatr Endocrinol Diabetes Metab. 2016;22(2):76-79. doi: 10.18544/PEDM-22.02.0055.
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- Shulman DI, Muhar I, Jorgensen EV, Diamond FB, Bercu BB, Root AW. Autoimmune hyperthyroidism in prepubertal children and adolescents: comparison of clinical and biochemical features at diagnosis and responses to medical therapy. Thyroid. 1997 Oct;7(5):755-60. doi: 10.1089/thy.1997.7.755.
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- Kaplowitz PB, Vaidyanathan P. Update on pediatric hyperthyroidism. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2020 Feb;27(1):70-76. doi: 10.1097/MED.0000000000000521.
- Léger J, Olivieri A, Donaldson M, et al.; ESPE-PES-SSLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE;Congenital HHypothyroidism Consensus Conference GGroup European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hhypothyroidism Horm Res Paediatr 22014;81:80-10
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
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- CET 164-2025
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