评价GS1191-0445注射液治疗重型血友病A的安全性和有效性
2026年4月30日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
一项单臂、开放标签研究，评估单次剂量 GS1191-0445 注射液在中国重型血友病 A 型受试者中的安全性和有效性
本研究是一项单臂、开放标签的临床研究，旨在评估单剂量GS1191-0445注射液在中国重度血友病A受试者中的安全性和有效性。
GS1191-0445是一种由腺相关病毒8（AAV8）递送的基因疗法，设计用于在人类肝脏特异性启动子的调控下表达B结构域缺失的人凝血因子VIII（FVIII）。单次静脉给药后，AAV8基因表达盒转染肝细胞，促进FVIII的特异性表达并分泌到血液中。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430022
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 了解研究的目的和风险，并根据国家和地方的隐私法提供知情同意：
- 受试者必须为男性，签署知情同意时年龄≥18岁：
- 根据入院前病史和临床实验室检查，确诊为重度血友病A的参与者；
- 受试者在入组前已使用FVIII产品至少150个暴露日（ED）；
- 受试者在入组前一年内接受了连续的外源性FVIII预防性治疗，或根据需要外源性FVIII按需治疗；
- 受试者无与FVIII制剂相关的超敏反应或过敏反应史；
- 受试者无FVIII抑制物史。
- 受试者同意从签署知情同意书之日起使用可靠的屏障避孕方法
- 受试者愿意且能够遵循计划的访视、治疗方案及其他研究程序。
排除标准：
- 受试者有任何与血友病A无关的出血性疾病，
- 受试者在筛选期间肝功能检查结果异常。
- 受试者在筛选期间实验室检查异常
- 受试者患有急性或慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染或慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染；或正在接受乙肝和丙肝的抗病毒治疗；
- 活动性系统性免疫疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：3E12 VG/kg
|
单次静脉注射GS1191-0445注射剂量为3E12 VG/kg
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
根据CTCAE v5.0评估的具有不良事件（AE）的参与者人数，包括特别关注的不良事件（AESI）和严重不良事件（SAE）；
大体时间：<string>输注后五年</string>
|
<string>输注后五年</string>
|
|
GS1191-0445病毒载体的脱落：将持续监测血清、唾液、尿液、精液和粪便中的病毒载体滴度。
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
剂量限制性毒性（DLT）事件的数量将由安全审查委员会（SRC）在GS1191-0445输注后至少12周确定。
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
实验室值的变化：血清化学值的变化，包括肝功能检查、血液学和尿液分析；
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
生命体征变化：包括坐位血压（mmHg）、呼吸频率（次/分钟）、体温（°C）和脉搏率（次/分钟）；
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
生命体征：血压、脉搏、呼吸频率、体温；
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
AAV衣壳蛋白的免疫原性：采集外周血单核细胞（PBMC）和血清样本用于载体脱落检测；
大体时间：输注后五年
|
输注后五年
|
|
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
大体时间：Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
|
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
大体时间：Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
|
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
大体时间：Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
出血事件数量：评估给药后出血事件，包括自发性、创伤性和未经治疗的出血事件
大体时间：输注后第3周至第52周及五年后
|
输注后第3周至第52周及五年后
|
|
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
大体时间：Day 4 to Week 52 after infusion
|
Day 4 to Week 52 after infusion
|
|
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
大体时间：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
大体时间：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
大体时间：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
大体时间：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月10日
初级完成 (实际的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年12月23日
研究注册日期
首次提交
2026年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月21日
首次发布 (实际的)
2026年4月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月30日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.