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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von GS1191-0445 Injektion bei der Behandlung von schwerer Hämophilie A

30. April 2026 aktualisiert von: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis GS1191-0445 Injektion bei chinesischen Probanden mit schwerer Hämophilie A

Diese Studie ist eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis GS1191-0445-Injektion bei chinesischen Probanden mit schwerer Hämophilie A.

GS1191-0445 ist eine auf Adeno-assoziiertem Virus 8 (AAV8) basierende Gentherapie, die entwickelt wurde, um einen B-Domänen-deletierten menschlichen Faktor VIII (FVIII) unter der Kontrolle eines menschlichen leberspezifischen Promotors zu exprimieren. Nach einer einzigen intravenösen Verabreichung transfiziert das AAV8-Genexpressionskassette Hepatozyten und ermöglicht die spezifische Expression und Sekretion von FVIII in das Blut.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Den Zweck und die Risiken der Studie verstehen und eine informierte Einwilligung gemäß den nationalen und lokalen Datenschutzgesetzen geben:
  2. Proband muss männlich sein, ≥18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung:
  3. Teilnehmer mit bestätigter schwerer Hämophilie A in ihrer Aufnahmeanamnese und basierend auf klinisch-laborchemischer Untersuchung;
  4. Probanden hatten vor Studienteilnahme mindestens 150 Expositionstage (ED) mit Gerinnungsfaktor VIII (FVIII);
  5. Der Proband hat im Jahr vor Studienteilnahme eine kontinuierliche prophylaktische Behandlung mit exogenem FVIII erhalten oder wurde bei Bedarf mit exogenem FVIII behandelt;
  6. Proband hat keine Vorgeschichte von Überempfindlichkeits- oder allergischen Reaktionen im Zusammenhang mit der Verabreichung von FVIII-Präparaten;
  7. Proband hat keine Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren;
  8. Probanden stimmen zu, ab dem Datum der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung eine zuverlässige barrierische Verhütungsmethode anzuwenden;
  9. Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne und andere Studienverfahren zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat eine hämorrhagische Störung, die nicht mit Hämophilie A in Zusammenhang steht;
  2. Abnormale Leberfunktionstestergebnisse von Probanden während des Screenings;
  3. Abnormale Laboruntersuchung von Probanden während des Screenings;
  4. Der Proband hat eine akute oder chronische Hepatitis-B-Virus (HBV)-Infektion oder eine chronische Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion oder wird gegen Hepatitis B und C antiviral behandelt;
  5. Aktive systemische Immunerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 3e12 Vg/kg
Arzneimittel: GS1191-0445 Injektion
Eine einzelne intravenöse Verabreichung von GS1191-0445-Injektion in einer Dosis von 3E12 Vg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Number of participants with Adverse Events (AE) as assessed by CTCAE v5.0, including Adverse Event of Special Interests (AESI) and Serious Adverse Events (SAE);
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Die Ausscheidung des GS1191-0445-Viralvektors: Virale Vektortiter in Serum, Speichel, Urin, Sperma und Stuhl werden überwacht;
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Die Anzahl der dosislimitierenden Toxizitätsereignisse (DLT) wird vom Sicherheitsprüfungsausschuss (SRC) mindestens 12 Wochen nach der Infusion von GS1191-0445 bestimmt.
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Die Veränderung der Laborwerte: Änderung der Serumbiochemiewerte einschließlich Leberfunktionstests, Hämatologie und Urinanalyse;
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Änderungen der Vitalfunktionen: Umfasst im Sitzen gemessenen Blutdruck (mmHg), Atemfrequenz (Atemzüge/Min), Körpertemperatur (°C) und Pulsfrequenz (Schläge/Min);
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Änderungen für die körperliche Untersuchung: Umfasst Haut, Schleimhäute, Lymphknoten, Kopf und Hals, Brust (Herz, Lunge), Abdomen, Muskeln, Nervensystem, Wirbelsäule/Extremitäten;
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
The immunogenicity of AAV capsid protein: Collection of Peripheral Blood Mononuclear Cell (PBMC) and serum samples for vector shedding detection;
Zeitfenster: Fünf Jahre nach der Infusion
Fünf Jahre nach der Infusion
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Zeitfenster: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Zeitfenster: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Zeitfenster: Five years after infusion
Five years after infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Blutungsereignisse: Zur Bewertung von Blutungsereignissen, einschließlich spontaner, traumatischer und unbehandelter Blutungsereignisse nach der Verabreichung
Zeitfenster: Woche 3 bis 52 und fünf Jahre nach Infusion
Woche 3 bis 52 und fünf Jahre nach Infusion
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Zeitfenster: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Zeitfenster: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Zeitfenster: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Zeitfenster: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Zeitfenster: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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