Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia GS1191-0445 w leczeniu ciężkiej hemofilii A

30 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Jednoramienne, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki wstrzyknięcia GS1191-0445 u chińskich pacjentów z ciężką hemofilią A

To badanie jest jednoramiennym, otwartym badaniem oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność wstrzyknięcia GS1191-0445 w pojedynczej dawce u chińskich pacjentów z ciężką hemofilią A.

GS1191-0445 jest terapią genową opartą na wirusie adeno-assowanyw 8 (AAV8), zaprojektowaną do ekspresji ludzkiego czynnika VIII (FVIII) z delecją domeny B, pod kontrolą ludzkiego wątrobowo-specyficznego promotora. Po pojedynczym podaniu dożylnym, kasetę ekspresyjną genu AAV8, która transfekuje hepatocyty i ułatwia specyficzną ekspresję i wydzielanie FVIII do krwi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Zrozumienie celu i ryzyka badania oraz wyrażenie świadomej zgody zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami o ochronie danych osobowych:
  2. Osobnik musi być mężczyzną, w wieku ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody:
  3. Uczestnicy z potwierdzoną ciężką hemofilią A w przedprzyjęciowym wywiadzie oraz na podstawie klinicznego badania laboratoryjnego;
  4. Osoby stosowały produkty FVIII przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED) przed włączeniem;
  5. Osobnik otrzymywał ciągłe leczenie profilaktyczne egzogennym FVIII przez rok przed włączeniem lub był leczony egzogennym FVIII w razie potrzeby;
  6. Osobnik nie ma w wywiadzie nadwrażliwości ani reakcji alergicznych związanych z podawaniem preparatów FVIII;
  7. Osobnik nie ma w wywiadzie inhibitorów FVIII.
  8. Osoby zgadzają się na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji barierowej od dnia podpisania świadomej zgody
  9. Osobnik jest gotowy i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia i innych procedur badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Osobnik ma jakiekolwiek zaburzenia krwotoczne niezwiązane z hemofilią A,
  2. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby u osobnika podczas badań przesiewowych.
  3. Nieprawidłowe badanie laboratoryjne osobnika podczas badań przesiewowych
  4. Osobnik ma ostrą lub przewlekłą infekcję wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub przewlekłą infekcję wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV); Lub otrzymuje leczenie przeciwwirusowe w przypadku zapalenia wątroby typu B i C;
  5. Aktywna ogólnoustrojowa choroba immunologiczna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 3E12 VG/KG
Lek: GS1191-0445 Wstrzyknięcie
Pojedyncze dożylne podawanie iniekcji GS1191-0445 w dawce 3E12 VG/kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) ocenianymi według CTCAE v5.0, w tym zdarzeniami niepożądanymi szczególnego zainteresowania (AESI) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE);
Ramy czasowe: Pięć lat po infuzji
Pięć lat po infuzji
Shedding wektora wirusowego GS1191-0445: miana wektora wirusowego w surowicy, ślinie, moczu, nasieniu i kale będą monitorowane;
Ramy czasowe: Pięć lat po wlewie
Pięć lat po wlewie
Liczba zdarzeń dotyczących toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) zostanie określona przez Komitet ds. Bezpieczeństwa (SRC) co najmniej 12 tygodni po infuzji GS1191-0445.
Ramy czasowe: Pięć lat po infuzji
Pięć lat po infuzji
Zmiana wartości laboratoryjnych: Zmiana wartości chemii surowicy, w tym testów czynności wątroby, hematologii i analizy moczu;
Ramy czasowe: Pięć lat po infuzji
Pięć lat po infuzji
Zmiany parametrów życiowych: Obejmuje ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (mmHg), częstość oddechów (oddechy/min), temperaturę ciała (°C) i częstość tętna (uderzenia/min);
Ramy czasowe: Pięć lat po infuzji
Pięć lat po infuzji
Zmiany w badaniu przedmiotowym: Obejmuje skórę, błony śluzowe, węzły chłonne, głowę i szyję, klatkę piersiową (serce, płuca), brzuch, mięśnie, układ nerwowy, kręgosłup/kończyny;
Ramy czasowe: Pięć lat po infuzji
Pięć lat po infuzji
Immunogenność białka kapsydu AAV: Pobieranie komórek jednojądrowych krwi obwodowej (PBMC) i próbek surowicy do wykrywania uwalniania wektora;
Ramy czasowe: pięć lat po infuzji
pięć lat po infuzji
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Ramy czasowe: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Ramy czasowe: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Ramy czasowe: Five years after infusion
Five years after infusion

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń krwotocznych: Ocena zdarzeń krwotocznych, w tym samoistnych, pourazowych i nieleczonych zdarzeń krwotocznych po podaniu
Ramy czasowe: Od 3. do 52. tygodnia oraz pięć lat po infuzji
Od 3. do 52. tygodnia oraz pięć lat po infuzji
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Ramy czasowe: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Ramy czasowe: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Ramy czasowe: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Ramy czasowe: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Ramy czasowe: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na GS1191-0445 Wstrzyknięcie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj