Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GS1191-0445 injekció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése súlyos hemofília A kezelésében

2026. április 30. frissítette: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

A GS1191-0445 injekció egyetlen dózisának biztonságosságát és hatásosságát értékelő, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálat súlyos hemofíliában szenvedő kínai alanyokban

Ez a vizsga egy egykarú, nyílt vizsgálat, amely a GS1191-0445 injekció egyetlen dózisának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli súlyos hemofília A-ban szenvedő kínai alanyokban.

A GS1191-0445 egy adeno-asszociált vírus 8 (AAV8) által szállított génterápia, amelyet a B-doménben hiányos humán VIII-as faktor (FVIII) expresszálására terveztek, humán májspecifikus promóter szabályozása alatt. Egyetlen intravénás beadást követően az AAV8 gén expressziós kazetta, amely átfertőzi a hepatocitákat, és elősegíti a FVIII specifikus expresszióját és szekrécióját a vérbe.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:<\/p>

  1. Megérti a vizsgálat célját és kockázatait, és a nemzeti és helyi adatvédelmi törvényeknek megfelelően tájékozott hozzájárulást ad;<\/li>
  2. Az alany férfi, a tájékozott hozzájárulás aláírásakor ≥18 éves;<\/li>
  3. Olyan résztvevők, akiknél a felvételt megelőző anamnézis és klinikai laborvizsgálat alapján súlyos hemofília A igazolt;<\/li>
  4. Az alanyok legalább 150 expozíciós napon (ED) használtak FVIII készítményeket a vizsgálatba lépés előtt;<\/li>
  5. Az alany a vizsgálatba lépést megelőző egy évben folyamatos profilaktikus kezelésben részesült exogén FVIII-val, vagy igény szerint kezelték exogén FVIII-val;<\/li>
  6. Az alanynak nincs a kórelőzményében túlérzékenységi vagy allergiás reakció az FVIII készítmények adásával kapcsolatban;<\/li>
  7. Az alanynak nincs a kórelőzményében FVIII inhibitor;<\/li>
  8. Az alanyok vállalják, hogy a tájékozott hozzájárulás aláírásától kezdve megbízható barrier fogamzásgátlási módszert alkalmaznak;<\/li>
  9. Az alany hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a kezelési tervet és a vizsgálat egyéb eljárásait.<\/li><\/ol>

    Kizárási kritériumok:<\/p>

    1. Az alanynak a hemofília A-val nem összefüggő bármilyen vérzési rendellenessége van;<\/li>
    2. Az alany májfunkciós vizsgálati eredményei a szűrés során kórosak;<\/li>
    3. Az alany laboratóriumi vizsgálatai a szűrés során kórosak;<\/li>
    4. Az alanynak akut vagy krónikus hepatitis B (HBV) vagy krónikus hepatitis C (HCV) fertőzése van; vagy hepatitis B és C elleni antivirális kezelés alatt áll;<\/li>
    5. Aktív szisztémás immunbetegség.<\/li><\/ol>

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 3E12 VG/kg
Drog: GS1191-0445 injekció
A GS1191-0445 injekció egyetlen intravénás beadása 3E12 VG/kg adagban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel (AE) rendelkező résztvevők száma CTCAE v5.0 szerint értékelve, beleértve a kiemelt érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményeket (AESI) és a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE).
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
A GS1191-0445 vírusvektor kiválasztódása: A vírusvektor titerének monitorozása szérumban, nyálban, vizeletben, ondóban és székletben történik;
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
A dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események számát a Biztonsági Felülvizsgáló Bizottság (SRC) határozza meg, legalább 12 héttel a GS1191-0445 infúzió után.
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
Laboratóriumi értékek változása: szérum biokémiai paraméterek, beleértve a májfunkciós teszteket, hematológiai és vizeletvizsgálati eredmények; mentalitás változása
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
Változások a létfontosságú jelekben: Tartalmazza az ülő vérnyomást (mmHg), légzésszámot (légzés/perc), testhőmérsékletet (°C) és pulzusszámot (ütés/perc);
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
Elváltozások fizikális vizsgálatkor: Bőr, nyálkahártyák, nyirokcsomók, fej és nyak, mellkas (szív, tüdő), has, izmok, idegrendszer, gerinc/végtagok;
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
Az AAV kapszid fehérje immunogenitása: Perifériás vér mononukleáris sejtek (PBMC) és szérum minták gyűjtése vektorürítés kimutatásához;
Időkeret: Öt évvel az infúzió után
Öt évvel az infúzió után
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Időkeret: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Időkeret: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Időkeret: Five years after infusion
Five years after infusion

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Vérzéses események száma: A vérzéses események értékelése, beleértve a spontán, traumás és kezeletlen vérzéses eseményeket a beadást követően
Időkeret: A 3-52. hét között és az infúzió után öt évvel
A 3-52. hét között és az infúzió után öt évvel
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Időkeret: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Időkeret: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Időkeret: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Időkeret: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Időkeret: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. július 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 21.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 30.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel