Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффеκтивности GS1191-0445 Инъекции для лечения тяжелой гемофилии А

30 апреля 2026 г. обновлено: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Однорукое открытое исследование по оценке безопасности и эффективности однократной дозы инъекции GS1191-0445 у китайских субъектов с тяжелой гемофилией A

Это одноцентровое открытое исследование по оценке безопасности и эффективности препарата GS1191-0445 в виде однократной дозы у китайских пациентов с тяжелой гемофилией A.

GS1191-0445 — это генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8), предназначенная для экспрессии фактора свертывания крови VIII человека с делецией B-домена под контролем специфичного для печени человека промотора. После однократного внутривенного введения экспрессионная кассета гена AAV8 трансфицирует гепатоциты и способствует специфической экспрессии и секреции фактора VIII в кровь.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:<\/p>

  1. Понимать цель и риски исследования и дать информированное согласие в соответствии с национальными и местными законами о конфиденциальности:<\/li>
  2. Субъект должен быть мужчиной, возраст ≥18 лет на момент подписания информированного согласия:<\/li>
  3. Участники с подтвержденным тяжелым гемофилией А в их до-госпитальной истории и на основе клинико-лабораторного обследования;<\/li>
  4. Субъекты использовали продукты FVIII в течение как минимум 150 дней воздействия (ED) до включения;<\/li>
  5. Субъект получал непрерывную профилактическую терапию экзогенным FVIII в течение одного года до включения или получал терапию экзогенным FVIII по требованию;<\/li>
  6. Субъект не имеет истории гиперчувствительности или аллергических реакций, связанных с введением препаратов FVIII;<\/li>
  7. Субъект не имеет истории ингибиторов FVIII.<\/li>
  8. Субъекты согласны использовать надежный барьерный метод контрацепции с даты подписания информированного согласия<\/li>
  9. Субъект желает и может следовать запланированным визитам, планам лечения и другим процедурам исследования.<\/li><\/ol>

    Критерии исключения:<\/p>

    1. У субъекта есть любое геморрагическое расстройство, не связанное с гемофилией А,<\/li>
    2. Аномальные результаты функциональных тестов печени субъекта во время скрининга.<\/li>
    3. Аномальные лабораторные исследования субъекта во время скрининга<\/li>
    4. Субъект имеет острую или хроническую инфекцию вируса гепатита B (HBV) или хроническую инфекцию вируса гепатита C (HCV); Или получает противовирусное лечение гепатита B и C;<\/li>
    5. Активное системное иммунное заболевание.<\/li><\/ol>

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 3E12 VG/кг
Лекарство: GS1191-0445 Инъекция
Единственное внутривенное введение инъекции GS1191-0445 в дозе 3E12 VG/кг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), оцененными по CTCAE v5.0, включая нежелательные явления, представляющие особый интерес (НЯОИ), и серьезные нежелательные явления (СНЯ);
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Мониторинг выделения вирусного вектора GS1191-0445: будут контролироваться титры вирусного вектора в сыворотке, слюне, моче, семенной жидкости и кале;
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Количество событий дозолимитирующей токсичности (DLT) будет определено Комитетом по оценке безопасности (SRC) не менее чем через 12 недель после инфузии GS1191-0445.
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Изменение лабораторных показателей: изменение показателей биохимии сыворотки крови, включая тесты функции печени, гематологию и анализ мочи; конвертируйте все в JSON утилиту PHP.
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Изменения жизненно важных показателей: включает артериальное давление в положении сидя (мм рт. ст.), частоту дыхания (вдохов/мин), температуру тела (°C) и частоту пульса (ударов/мин);
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Изменения при физическом осмотре: включает кожу, слизистые оболочки, лимфатические узлы, голову и шею, грудную клетку (сердце, легкие), живот, мышцы, нервную систему, позвоночник/конечности;
Временное ограничение: Через пять лет после инфузии
Через пять лет после инфузии
Иммуногенность капсидного белка AAV: сбор образцов периферической крови мононуклеарных клеток (PBMC) и сыворотки для выявления выделения вектора;
Временное ограничение: Пять лет после инфузии
Пять лет после инфузии
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Временное ограничение: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Временное ограничение: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Временное ограничение: Five years after infusion
Five years after infusion

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество кровотечений: Оценка кровотечений, включая спонтанные, травматические и нелеченые кровотечения после введения препарата
Временное ограничение: Недели с 3 по 52 и через пять лет после инфузии
Недели с 3 по 52 и через пять лет после инфузии
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Временное ограничение: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Временное ограничение: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Временное ограничение: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Временное ограничение: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Временное ограничение: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

23 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться