Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de veiligheid en werkzaamheid van GS1191-0445 injectie bij de behandeling van ernstige hemofilie A te evalueren

30 april 2026 bijgewerkt door: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Een eenarmige, open-label studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een enkele dosis GS1191-0445 injectie bij Chinese proefpersonen met ernstige hemofilie A

Deze studie is een eenarmige, open-label studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een enkele dosis GS1191-0445 injectie bij Chinese proefpersonen met ernstige hemofilie A.

GS1191-0445 is een gentherapie geleverd door adeno-geassocieerd virus 8 (AAV8), ontworpen om B-domein gedeleteerde humaan factor VIII (FVIII) tot expressie te brengen onder regulatie van een humane leverspecifieke promoter. Na eenmalige intraveneuze toediening, AAV8-genexpressiecassette, die hepatocyten transficeert en de specifieke expressie en secretie van FVIII in het bloed bevordert.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Het doel en de risico's van het onderzoek begrijpen en geïnformeerde toestemming geven in overeenstemming met nationale en lokale privacywetten:
  2. Proefpersoon moet mannelijk zijn, ≥ 18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming:
  3. Deelnemers met bevestigde ernstige hemofilie A in hun anamnese voor opname en op basis van klinisch laboratoriumonderzoek;
  4. Proefpersonen hadden gedurende ten minste 150 blootstellingsdagen (ED) FVIII-producten gebruikt vóór inschrijving;
  5. Proefpersoon heeft gedurende één jaar voor inschrijving continue profylactische behandeling met exogeen FVIII ontvangen of is indien nodig behandeld met exogeen FVIII;
  6. Proefpersoon heeft geen voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergische reacties in verband met de toediening van FVIII-middelen;
  7. Proefpersoon heeft geen voorgeschiedenis van FVIII-remmers.
  8. Proefpersonen komen overeen vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming een betrouwbare barrièremethode voor anticonceptie te gebruiken
  9. Proefpersoon is bereid en in staat om geplande bezoeken, behandelingsplannen en andere onderzoeksprocedures te volgen.

Uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon heeft een bloedingstoornis die geen verband houdt met hemofilie A,
  2. Afwijkende leverfunctietestresultaten van proefpersonen tijdens de screening.
  3. Afwijkend laboratoriumonderzoek van proefpersonen tijdens de screening
  4. De proefpersoon heeft een acute of chronische hepatitis B-virus (HBV)-infectie of een chronische hepatitis C-virus (HCV)-infectie; Of wordt antiviraal behandeld voor hepatitis B en C;
  5. Actieve systemische immuunziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 3E12 Vg/kg
Geneesmiddel: GS1191-0445 Injectie
Een enkele intraveneuze toediening van GS1191-0445-injectie bij een dosis 3E12 VG/kg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) zoals beoordeeld door CTCAE v5.0, inclusief bijwerkingen van bijzondere belangen (AESI) en ernstige bijwerkingen (SAE);
Tijdsspanne: Vijf jaar na de infusie
Vijf jaar na de infusie
De uitscheiding van de GS1191-0445 virale vector: Virale vector titers in serum, speeksel, urine, sperma en feces worden gevolgd;
Tijdsspanne: Vijf jaar na de infusie
Vijf jaar na de infusie
Het aantal dosisbeperkende toxiciteit (DLT)-events wordt bepaald door de Safety Review Committee (SRC), ten minste 12 weken na infusie met GS1191-0445.
Tijdsspanne: Vijf jaar na de infusie
Vijf jaar na de infusie
De verandering van laboratoriumwaarden: verandering in serumchemiewaarden, waaronder leverfunctietesten, hematologie en urine-analyse;
Tijdsspanne: Vijf jaar na infusie
Vijf jaar na infusie
Veranderingen in vitale functies: Omvat zittende bloeddruk (mmHg), ademhalingsfrequentie (ademhalingen/min), lichaamstemperatuur (°C) en polsslag (slagen/min);
Tijdsspanne: Vijf jaar na infusie
Vijf jaar na infusie
Veranderingen bij lichamelijk onderzoek: omvat huid, slijmvliezen, lymfeklieren, hoofd en nek, borstkas (hart, longen), buik, spieren, zenuwstelsel, wervelkolom/extremiteiten;
Tijdsspanne: Vijf jaar na infusie
Vijf jaar na infusie
De immunogeniciteit van AAV-capside-eiwit: Verzameling van perifere bloed mononucleaire cel (PBMC) en serummonsters voor detectie van vectoruitscheiding;
Tijdsspanne: Vijf jaar na de infusie
Vijf jaar na de infusie
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Tijdsspanne: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tijdsspanne: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tijdsspanne: Five years after infusion
Five years after infusion

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bloedingen: Om bloedingen te beoordelen, waaronder spontane, traumatische en onbehandelde bloedingen na toediening
Tijdsspanne: Week 3 tot 52 en vijf jaar na infusie
Week 3 tot 52 en vijf jaar na infusie
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Tijdsspanne: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Tijdsspanne: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Tijdsspanne: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Tijdsspanne: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Tijdsspanne: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

23 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren