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Valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione GS1191-0445 nel trattamento dell'emofilia A grave

30 aprile 2026 aggiornato da: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studio a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di iniezione di GS1191-0445 in soggetti cinesi con emofilia A grave

Questo studio è a braccio singolo, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di GS1191-0445 come dose singola in soggetti cinesi con grave emofilia A.

GS1191-0445 è una terapia genica veicolata dal virus adeno-associato 8 (AAV8) progettata per esprimere il fattore VIII umano (FVIII) con delezione del dominio B, sotto il controllo di un promotore epatico umano specifico.
A seguito di una singola somministrazione endovenosa, la cassetta di espressione genica AAV8 trasfetta gli epatociti e facilita l'espressione e la secrezione specifica di FVIII nel sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato in conformità con le leggi nazionali e locali sulla privacy.
  2. Il soggetto deve essere di sesso maschile, di età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato.
  3. Partecipanti con emofilia A grave confermata dalla loro storia pre-ammissione e sulla base dell'esame clinico di laboratorio.
  4. I soggetti avevano utilizzato prodotti FVIII per almeno 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'arruolamento.
  5. Il soggetto ha ricevuto un trattamento profilattico continuo con FVIII esogeno per un anno prima dell'arruolamento o è stato trattato con FVIII esogeno su richiesta.
  6. Il soggetto non ha una storia di ipersensibilità o reazioni allergiche correlate alla somministrazione di agenti FVIII.
  7. Il soggetto non ha storia di inibitori del FVIII.
  8. I soggetti accettano di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera affidabile dalla data di firma del consenso informato.
  9. Il soggetto è disposto e in grado di seguire le visite pianificate, i piani di trattamento e le altre procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto presenta qualsiasi disturbo emorragico non correlato all'emofilia A.
  2. Risultati di funzionalità epatica anormali del soggetto durante lo screening.
  3. Esami di laboratorio anormali del soggetto durante lo screening.
  4. Il soggetto ha un'infezione acuta o cronica da virus dell'epatite B (HBV) o un'infezione cronica da virus dell'epatite C (HCV); o sta ricevendo un trattamento antivirale per l'epatite B e C.
  5. Malattia immunitaria sistemica attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 3e12 vg/kg
Droga: GS1191-0445 Iniezione
Una singola somministrazione endovenosa di iniezione GS1191-0445 alla dose di 3e12 vg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) secondo la valutazione CTCAE v5.0, inclusi Eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed Eventi avversi gravi (SAE);
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
Il shed dell'vettore virale GS1191-0445: i titoli del vettore virale in siero, saliva, urina, sperma e feci saranno monitorati;
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
Il numero di eventi di tossicità dose-limitante (DLT) sarà determinato dal Comitato di Revisione della Sicurezza (SRC), almeno 12 settimane dopo l'infusione di GS1191-0445.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
La modifica dei valori di laboratorio: variazione dei valori di chimica del siero inclusi test di funzionalità epatica, ematologia e analisi delle urine;
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
"Variazioni dei segni vitali: include pressione sanguigna da seduto (mmHg), frequenza respiratoria (respiri/min), temperatura corporea (°C) e frequenza del polso (battiti/min);"
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
Modifiche per l'esame obiettivo: Include cute, mucose, linfonodi, testa e collo, torace (cuore, polmoni), addome, muscoli, sistema nervoso, colonna vertebrale/arti,
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
L'immunogenicità della proteina capsidica di AAV: Raccolta di campioni di cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC) e di siero per il rilevamento del shedding vettoriale;
Lasso di tempo: Cinque anni dopo l'infusione
Cinque anni dopo l'infusione
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Lasso di tempo: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Lasso di tempo: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Lasso di tempo: Five years after infusion
Five years after infusion

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi emorragici: Per valutare gli eventi emorragici, inclusi quelli spontanei, traumatici e non trattati dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Dalle settimane 3 a 52 e cinque anni dopo l'infusione
Dalle settimane 3 a 52 e cinque anni dopo l'infusione
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Lasso di tempo: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Lasso di tempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Lasso di tempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Lasso di tempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Lasso di tempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

23 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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