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Evaluar la seguridad y eficacia de la inyección GS1191-0445 en el tratamiento de la hemofilia A grave

30 de abril de 2026 actualizado por: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Un estudio abierto de un solo brazo que evalúa la seguridad y eficacia de una dosis única de inyección de GS1191-0445 en sujetos chinos con hemofilia A grave

Este estudio es un estudio abierto de un solo brazo que evalúa la seguridad y eficacia de la inyección de GS1191-0445 como dosis única en sujetos chinos con hemofilia A grave.

GS1191-0445 es una terapia génica administrada mediante virus adenoasociado 8 (AAV8) diseñada para expresar el factor VIII humano (FVIII) con deleción del dominio B bajo el control de un promotor específico hepático humano. Tras una administración intravenosa única, el casete de expresión génica de AAV8 transfecta los hepatocitos y facilita la expresión específica y la secreción de FVIII en la sangre.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar el consentimiento informado de acuerdo con las leyes nacionales y locales de privacidad:
  2. El sujeto debe ser masculino, con edad ≥18 años en el momento de la firma del consentimiento informado:
  3. Participantes con hemofilia A grave confirmada en su historial pre-admisión y basado en el examen clínico de laboratorio:
  4. Los sujetos habían usado productos de FVIII durante al menos 150 días de exposición (DE) antes de la inscripción;
  5. El sujeto ha recibido tratamiento profiláctico continuo con FVIII exógeno durante un año antes de la inscripción o ha sido tratado con FVIII exógeno a demanda;
  6. El sujeto no tiene antecedentes de hipersensibilidad o reacciones alérgicas relacionadas con la administración de agentes de FVIII;
  7. El sujeto no tiene antecedentes de inhibidores de FVIII.
  8. Los sujetos aceptan usar un método anticonceptivo de barrera confiable desde la fecha de firma del consentimiento informado
  9. El sujeto está dispuesto y es capaz de seguir las visitas planificadas, los planes de tratamiento y otros procedimientos del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. El sujeto tiene algún trastorno hemorrágico no relacionado con la hemofilia A,
  2. Resultados anormales de las pruebas de función hepática de los sujetos durante la selección.
  3. Exámenes de laboratorio anormales de los sujetos durante la selección
  4. El sujeto tiene infección aguda o crónica por el virus de la hepatitis B (VHB) o infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC); O está recibiendo tratamiento antiviral para la hepatitis B y C;
  5. Enfermedad inmunitaria sistémica activa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 3E12 VG/kg
Droga: Inyección GS1191-0445
Una sola administración intravenosa de inyección GS1191-0445 a una dosis de 3E12 VG/kg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con Eventos Adversos (AE) evaluados por CTCAE v5.0, incluidos Eventos Adversos de Especial Interés (AESI) y Eventos Adversos Graves (SAE);
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
La eliminación del vector viral GS1191-0445: Se monitorearán los títulos del vector viral en suero, saliva, orina, semen y heces;
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
El número de eventos de toxicidad limitante de dosis (DLT) será determinado por el Comité de Revisión de Seguridad (SRC), al menos 12 semanas después de la infusión de GS1191-0445.
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
El Cambio de los Valores de Laboratorio: Cambio en los valores de química sérica, incluyendo pruebas de función hepática, hematología y análisis de orina;
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
Cambios en los signos vitales: Incluye presión arterial en sedestación (mmHg), frecuencia respiratoria (respiraciones/min), temperatura corporal (°C) y pulso (latidos/min);
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
Cambios en el examen físico: Incluye piel, membranas mucosas, ganglios linfáticos, cabeza y cuello, tórax (corazón, pulmones), abdomen, músculos, sistema nervioso, columna vertebral/extremidades;
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
Inmunogenicidad de la proteína de la cápside de AAV: Recolección de muestras de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) y suero para la detección de diseminación del vector.
Periodo de tiempo: Cinco años después de la infusión
Cinco años después de la infusión
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Periodo de tiempo: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Periodo de tiempo: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Periodo de tiempo: Five years after infusion
Five years after infusion

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos de sangrado: evaluar eventos de sangrado, incluyendo eventos de sangrado espontáneos, traumáticos y no tratados después de la administración
Periodo de tiempo: Semanas 3 a 52 y cinco años después de la infusión
Semanas 3 a 52 y cinco años después de la infusión
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Periodo de tiempo: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Periodo de tiempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Periodo de tiempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Periodo de tiempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Periodo de tiempo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de julio de 2023

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

23 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

23 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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