Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost injekce GS1191-0445 při léčbě těžké hemofilie A

30. dubna 2026 aktualizováno: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Jednoramenná, otevřená studie hodnotící bezpečnost a účinnost jedné dávky injekce GS1191-0445 u čínských jedinců s těžkou hemofilií A

Tato studie je jednoramenná otevřená studie hodnotící bezpečnost a účinnost injekce GS1191-0445 jako jednorázové dávky u čínských subjektů s těžkou hemofilií A.

GS1191-0445 je genová terapie dodávaná adeno-asociovaným virem 8 (AAV8), navržená k expresi lidského faktoru VIII (FVIII) s delecí B-domény pod regulací lidského jaterně specifického promotoru. Po jednorázovém intravenózním podání je expresní kazeta genu AAV8, která transfikuje hepatocyty a usnadňuje specifickou expresi a sekreci FVIII do krve.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout informovaný souhlas v souladu s národními a místními zákony o ochraně osobních údajů;
  2. Subjekt musí být muž, ve věku ≥ 18 let v době podpisu informovaného souhlasu;
  3. Účastníci s potvrzenou těžkou hemofilií A v jejich předpřijímací anamnéze a na základě klinického laboratorního vyšetření;
  4. Subjekty používaly přípravky FVIII po dobu alespoň 150 dnů expozice (ED) před zařazením;
  5. Subjekt dostával kontinuální profylaktickou léčbu exogenním FVIII po dobu jednoho roku před zařazením nebo byl léčen exogenním FVIII podle potřeby;
  6. Subjekt nemá v anamnéze hypersenzitivitu nebo alergické reakce související s podáním přípravků FVIII;
  7. Subjekt nemá v anamnéze inhibitory FVIII;
  8. Subjekty souhlasí s používáním spolehlivé bariérové metody antikoncepce ode dne podpisu informovaného souhlasu;
  9. Subjekt je ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány a další studijní postupy.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Subjekt má jakoukoli hemoragickou poruchu nesouvisející s hemofilií A;
  2. Abnormální výsledky testů jaterních funkcí subjektu během screeningu;
  3. Abnormální laboratorní vyšetření subjektu během screeningu;
  4. Subjekt má akutní nebo chronickou infekci virem hepatitidy B (HBV) nebo chronickou infekci virem hepatitidy C (HCV); nebo je léčen antivirotiky na hepatitidu B a C;
  5. Aktivní systémové imunitní onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 3E12 VG/KG
Lék: Injekce GS1191-0445
Jediné intravenózní podávání injekce GS1191-0445 v dávce 3E12 VG/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) hodnocenými pomocí CTCAE v5.0, včetně nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích účinků (SAE);
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Shedding virového vektoru GS1191-0445: Budou monitorovány titry virového vektoru v séru, slinách, moči, spermatu a stolici;
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Počet událostí toxicity limitující dávku (DLT) bude stanoven Komisí pro hodnocení bezpečnosti (SRC) nejméně 12 týdnů po infuzi GS1191-0445.
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Změna laboratorních hodnot: Změna hodnot sérové chemie včetně testů funkce jater, hematologie a analýzy moči;
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Změny vitálních funkcí: Zahrnuje krevní tlak v sedě (mmHg), dechovou frekvenci (dechů/min), tělesnou teplotu (°C) a tepovou frekvenci (tepů/min);
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Změny při fyzikálním vyšetření: Zahrnuje kůži, sliznice, lymfatické uzliny, hlavu a krk, hrudník (srdce, plíce), břicho, svaly, nervový systém, páteř/končetiny;
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Imunogenicita AAV kapsidového proteinu: Odběr vzorků mononukleárních buněk periferní krve (PBMC) a séra pro detekci vylučování vektoru;
Časové okno: Pět let po infuzi
Pět let po infuzi
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Časové okno: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Časové okno: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Časové okno: Five years after infusion
Five years after infusion

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet krvácivých příhod: K posouzení krvácivých příhod, včetně spontánních, traumatických a neléčených krvácivých příhod po podání
Časové okno: Týdny 3 až 52 a pět let po infuzi
Týdny 3 až 52 a pět let po infuzi
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Časové okno: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Časové okno: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Časové okno: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Časové okno: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Časové okno: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce GS1191-0445

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit