Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioida GS1191-0445-injektion turvallisuutta ja tehokkuutta vaikean hemofilia A:n hoidossa

torstai 30. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Yksiarminen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan GS1191-0445-injektion yhden annoksen turvallisuutta ja tehoa kiinalaisilla vaikea hemofilia A -potilailla

Tämä tutkimus on yksihaarainen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan GS1191-0445-injektion turvallisuutta ja tehoa kerta-annoksena kiinalaisilla vaikeaa hemofilia A:ta sairastavilla koehenkilöillä.

GS1191-0445 on adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 8 (AAV8) -välitteinen geeniterapia, joka on suunniteltu ilmentämään B-domeeniton ihmisen hyytymistekijä VIII (FVIII) ihmisen maksaspesifisen promoottorin sääteleminä. Kerta-annoksen suonensisäisen annostelun jälkeen AAV8-geeniekspressiokasetti, joka transfektoi maksasoluja ja helpottaa FVIII-spesifistä ilmentymistä ja eritystä vereen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

"

Osallistumiskriteerit:<\/p>

  1. Ymmärrä tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja anna tietoinen suostumus kansallisten ja paikallisten tietosuojalakien mukaisesti:<\/li>
  2. Osallistujan on oltava mies, iältään \u226518 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä:<\/li>
  3. Osallistujat, joilla on vahvistettu vaikea hemofilia A esitiedoissaan ja kliinisen laboratoriotutkimuksen perusteella:<\/li>
  4. Osallistujat ovat käyttäneet FVIII-tuotteita vähintään 150 altistuspäivän (ED) ajan ennen rekisteröintiä:<\/li>
  5. Osallistuja on saanut jatkuvaa ennaltaehkäisevää hoitoa eksogeenisella FVIII:lla vuoden ajan ennen tutkimukseen osallistumista tai häntä on hoidettu tarvittaessa eksogeenisella FVIII:lla:<\/li>
  6. Osallistujalla ei ole aiempaa yliherkkyyttä tai allergisia reaktioita FVIII-valmisteiden antamiseen liittyen:<\/li>
  7. Osallistujalla ei ole aiempaa FVIII-inhibiittoreiden esiintymistä.<\/li>
  8. Osallistujat suostuvat käyttämään luotettavaa estemenetelmää syntyvyyden säännöstelyyn tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivästä alkaen:<\/li>
  9. Osallistuja on halukas ja kykenee noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia ja muita tutkimusmenettelyjä.<\/li><\/ol>

    Poissulkemiskriteerit:<\/p>

    1. Osallistujalla on mikä tahansa hemorraginen häiriö, joka ei liity hemofilia A:han,<\/li>
    2. Osallistujien maksan toimintakokeiden poikkeavat tulokset seulonnan aikana.<\/li>
    3. Osallistujien laboratoriotutkimusten poikkeavat tulokset seulonnan aikana<\/li>
    4. Osallistujalla on akuutti tai krooninen hepatiitti B -virus (HBV) -infektio tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio; Tai saa antiviraalista hoitoa hepatiitti B:hen ja C:hen;<\/li>
    5. Aktiivinen systeeminen immuunisairaus.<\/li><\/ol>"

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 3E12 VG/kg
Lääke: GS1191-0445-injektio
Yksin laskimonsisäinen GS1191-0445-injektio annoksella 3E12 VG/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) CTCAE v5.0:n arvioituna, mukaan lukien erityistä mielenkiintoa omaavat haittavaikutukset (AESI) ja vakavat haittavaikutukset (SAE);
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
GS1191-0445-virusvektorin erittyminen: Virusvektoritiittereitä seerumissa, syljessä, virtsassa, siemennesteessä ja ulosteessa seurataan.
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
Annosta rajoittavien toksisuustapahtumien (DLT) lukumäärän määrittää turvallisuuden arviointikomitea (SRC) vähintään 12 viikkoa GS1191-0445-infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
Laboratorioarvojen muutos: Muutos seerumin kemiallisissa arvoissa, mukaan lukien maksan toimintakokeet, hematologia ja virtsan analyysi;
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
Muuutokset elintoiminnoissa: istuva verenpaine (mmHg), hengitystiheys (hengitystä/min), kehon lämpötila (°C) ja syke (lyöntiä/min);
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
Muutokset fyysisessä tutkimuksessa: Sisältää ihon, limakalvot, imusolmukkeet, pään ja kaulan, rintakehän (sydän, keuhkot), vatsan, lihakset, hermoston, selkärangan/raajat;
Aikaikkuna: Viisi vuotta infuusion jälkeen
Viisi vuotta infuusion jälkeen
AAV-kapsidiproteiinin immunogeenisuus: Perifeerisen veren mononukleaaristen solujen (PBMC) ja seeruminäytteiden keruu vektorin erittymisen havaitsemiseksi;
Aikaikkuna: Five years after infusion
Five years after infusion
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Aikaikkuna: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Aikaikkuna: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Aikaikkuna: Five years after infusion
Five years after infusion

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Verenvuototapahtumien määrä: Verenvuototapahtumien, mukaan lukien spontaanit, traumaattiset ja hoitamattomat verenvuototapahtumat, arvioimiseksi annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Viikot 3–52 ja viisi vuotta infuusion jälkeen
Viikot 3–52 ja viisi vuotta infuusion jälkeen
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Aikaikkuna: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Aikaikkuna: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Aikaikkuna: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Aikaikkuna: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Aikaikkuna: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 23. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Kliiniset tutkimukset GS1191-0445-injektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa