Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Til evaluering af sikkerhed og effektivitet af GS1191-0445 injektion ved behandling af svær hæmofili A

30. april 2026 opdateret af: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Et enkelt-arms, åbent studie til evaluering af sikkerhed og effektivitet af en enkelt dosis GS1191-0445 injektion til kinesiske forsøgspersoner med svær hæmofili A

Dette studie er et enkeltarms, åbent studie, der evaluerer sikkerheden og effekten af GS1191-0445-injektion som en enkelt dosis hos kinesiske forsøgspersoner med svær hæmofili A.

GS1191-0445 er en adeno-associeret virus 8 (AAV8)-leveret genterapi designet til at udtrykke human faktor VIII (FVIII) med deleteret B-domæne under regulering af en human leverspecifik promoter. Efter en enkelt intravenøs administration AAV8-genudtrykskassette, som transfekterer hepatocytter og faciliterer den specifikke ekspression og sekretion af FVIII til blodet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:<\/p>

  1. Forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give informeret samtykke i overensstemmelse med nationale og lokale privatlivslove:<\/li>
  2. Forsøgspersonen skal være mand, \u226518 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke:<\/li>
  3. Deltagere med bekræftet svær hæmofili A i deres tidligere sygehistorie og baseret på klinisk laboratorieundersøgelse;
  4. Forsøgspersoner har brugt FVIII-produkter i mindst 150 eksponeringsdage (ED) før optagelse;
  5. Forsøgspersonen har modtaget kontinuerlig profylaktisk behandling med eksogent FVIII i et år før optagelse eller er blevet behandlet med eksogent FVIII efter behov;
  6. Forsøgspersonen har ingen historie med overfølsomhed eller allergiske reaktioner relateret til administration af FVIII-midler;
  7. Forsøgspersonen har ingen historie med FVIII-hæmmere.<\/li>
  8. Forsøgspersoner accepterer at bruge en pålidelig barrierepræventionsmetode fra datoen for underskrivelse af det informerede samtykke.<\/li>
  9. Forsøgspersonen er villig og i stand til at følge planlagte besøg, behandlingsplaner og andre undersøgelsesprocedurer.<\/li><\/ol>

    Eksklusionskriterier:<\/p>

    1. Forsøgspersonen har en blødningsforstyrrelse, der ikke er relateret til hæmofili A,
    2. Unormale leverfunktionstestresultater hos forsøgspersoner under screening.<\/li>
    3. Unormal laboratorieundersøgelse af forsøgspersoner under screening.<\/li>
    4. Forsøgspersonen har akut eller kronisk hepatitis B-virus (HBV) infektion eller kronisk hepatitis C-virus (HCV) infektion; eller modtager antiviral behandling for hepatitis B og C;
    5. Aktiv systemisk immun sygdom.<\/li><\/ol>

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 3E12 VG/kg
Medicin: GS1191-0445-injektion
En enkelt intravenøs administration af GS1191-0445-injektion i en dosis på 3E12 VG/kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE) vurderet efter CTCAE v5.0, herunder uønskede hændelser af særlig interesse (AESI) og alvorlige uønskede hændelser (SAE);
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Udsmeltningen af GS1191-0445 viral vektor: Virale vektortitere i blodserum, spyt, urin, sæd og afføring vil blive overvåget;
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Antallet af dosisbegrænsende toksicitetshændelser (DLT) vil blive fastlagt af sikkerhedsgennemgangskomiteen (SRC), mindst 12 uger efter infusion af GS1191-0445.
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Ændring af laboratorieværdier: Ændring i serumkemi-værdier inklusive leverfunktionstest, hæmatologi og urinanalyse;
Tidsramme: Fem år efter infusionen
Fem år efter infusionen
Ændringer i vitale tegn: Inkluderer siddende blodtryk (mmHg), respirationsfrekvens (indåndinger/min), kropstemperatur (°C) og hjertefrekvens (slag/min);
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Ændringer ved fysisk undersøgelse: Omfatter hud, slimhinder, lymfeknuder, hoved og hals, bryst (hjerte, lunger), abdomen, muskler, nervesystem, rygsøjle/ekstremiteter;
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Immunogeniciteten af AAV-kapsidproteinet: Indsamling af perifere blodmononukleære celler (PBMC) og serumprøver til påvisning af vektorspredning;
Tidsramme: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Tidsramme: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsramme: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsramme: Five years after infusion
Five years after infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal blødningshændelser: For at vurdere blødningshændelser, herunder spontane, traumatiske og ubehandlede blødningshændelser efter administration
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Tidsramme: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

23. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2026

Først opslået (Faktiske)

23. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med GS1191-0445-injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner