Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Att utvärdera säkerheten och effektiviteten av GS1191-0445-injektion vid behandling av svår hemofili A

30 april 2026 uppdaterad av: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En enarmad, öppen studie som utvärderar säkerheten och effekten av en enkeldos av GS1191-0445-injektion hos kinesiska försökspersoner med svår hemofili A

Denna studie är en enarmad, öppen studie som utvärderar säkerhet och effekt av GS1191-0445 injektion som en engångsdos hos kinesiska försökspersoner med allvarlig hemofili A.

GS1191-0445 är en med adeno-associerat virus 8 (AAV8) levererad genterapi utformad för att uttrycka B-domän-deleterad human faktor VIII (FVIII) under reglering av en human leverspecifik promotor. Efter en enstaka intravenös administrering, AAV8-genexpressionskassett, som transfekterar hepatocyter och underlättar specifik expression och utsöndring av FVIII i blodet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:<\/p>

  1. Förstå syftet och riskerna med studien och ge informerat samtycke i enlighet med nationella och lokala integritetslagar:<\/li>
  2. Försökspersonen måste vara man, \u226518 år vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke:<\/li>
  3. Deltagare med bekräftad svår hemofili A i sin anamnes före inskrivning och baserat på klinisk laboratorieundersökning;<\/li>
  4. Försökspersoner har använt FVIII-produkter under minst 150 exponeringsdagar (ED) före inskrivning;<\/li>
  5. Försökspersonen har fått kontinuerlig profylaktisk behandling med exogent FVIII under ett år före inskrivning eller har behandlats med exogent FVIII vid behov;<\/li>
  6. Försökspersonen har ingen historia av överkänslighet eller allergiska reaktioner relaterade till administrering av FVIII-medel;<\/li>
  7. Försökspersonen har ingen historia av FVIII-hämmare.<\/li>
  8. Försökspersonerna samtycker till att använda en pålitlig barriärpreventivmetod från datumet för undertecknande av informerat samtycke<\/li>
  9. Försökspersonen är villig och kan följa planerade besök, behandlingsplaner och andra studieprocedurer.<\/li><\/ol>

    Exklusionskriterier:<\/p>

    1. Försökspersonen har någon blödningsrubbning som inte är relaterad till hemofili A,<\/li>
    2. Onormala leverfunktionstestresultat hos försökspersoner under screening.<\/li>
    3. Onormal laboratorieundersökning av försökspersoner under screening<\/li>
    4. Försökspersonen har akut eller kronisk hepatit B-virus (HBV) infektion eller kronisk hepatit C-virus (HCV) infektion; Eller får antiviral behandling för hepatit B och C;<\/li>
    5. Aktiv systemisk immun sjukdom.<\/li><\/ol>

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 3E12 VG/kg
Läkemedel: GS1191-0445 injektion
En enda intravenös administration av GS1191-0445-injektion i en dos av 3E12 VG/kg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) bedömda enligt CTCAE v5.0, inklusive biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE);
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Utsöndring av GS1191-0445-viralvektorn: Virala vektortitrar i serum, saliv, urin, sperma och avföring kommer att övervakas;
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Antalet dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) kommer att bestämmas av säkerhetsgranskningskommittén (SRC), minst 12 veckor efter infusion av GS1191-0445.
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Förändring av laboratorievärden: Förändring i serumkemivärden inklusive leverfunktionstester, hematologi och urinanalys;
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Förändringar i vitalparametrar: Inkluderar sittande blodtryck (mmHg), andningsfrekvens (andetag/min), kroppstemperatur (°C) och pulsfrekvens (slag/min);
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Förändringar vid fysisk undersökning: Inkluderar hud, slemhinnor, lymfkörtlar, huvud och nacke, bröstkorg (hjärta, lungor), buk, muskler, nervsystem, ryggrad/extremiteter;
Tidsram: Fem år efter infusion
Fem år efter infusion
Immunogeniciteten hos AAV-kapsidproteinet: Insamling av perifera mononukleära blodceller (PBMC) och serumprover för detektion av vektorshedding;
Tidsram: Fem år efter infusionen
Fem år efter infusionen
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Tidsram: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsram: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsram: Five years after infusion
Five years after infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal blödningshändelser: För att bedöma blödningshändelser, inklusive spontana, traumatiska och obehandlade blödningar efter administrering
Tidsram: Vecka 3 till 52 och fem år efter infusion
Vecka 3 till 52 och fem år efter infusion
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Tidsram: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Tidsram: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Tidsram: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Tidsram: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Tidsram: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 juli 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

23 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2026

Första postat (Faktisk)

23 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera