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심각한 혈우병 A 치료에서 GS1191-0445 주사의 안전성 및 효능을 평가하기 위함

2026년 4월 30일 업데이트: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

一项单臂、开放标签研究评估单剂量GS1191-0445注射液在中国重度血友病A受试者中的安全性和有效性

이 연구는 중증 혈우병 A를 가진 중국인 피험자를 대상으로 GS1191-0445 주사제 단일 용량의 안전성과 효능을 평가하는 단일군, 공개 라벨 연구입니다.

GS1191-0445는 인간 간 특이적 프로모터의 조절 하에 B-도메인이 결실된 인간 인자 VIII(FVIII)을 발현하도록 설계된 아데노-관련 바이러스 8(AAV8) 전달 유전자 치료제입니다. 단일 정맥 투여 후, AAV8 유전자 발현 카세트는 간세포를 형질주입하고 혈액 내로 FVIII의 특이적 발현과 분비를 촉진합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인정보 보호법에 따라 정보에 동의한 자;
  2. 연구참여 동의서 서명 시점에 남성, 만 18세 이상인 자;
  3. 입원 전 병력 및 임상 검사실 검사에 기반하여 중증 혈우병 A로 확인된 참가자;
  4. 등록 전 최소 150회의 노출 일수(ED) 동안 FVIII 제품을 사용한 피험자;
  5. 등록 전 1년 동안 외인성 FVIII로 지속적인 예방 치료를 받았거나 필요 시 외인성 FVIII로 치료받은 피험자;
  6. FVIII 제제 투여와 관련된 과민성 또는 알레르기 반응의 병력이 없는 피험자;
  7. FVIII 억제제 병력이 없는 피험자.
  8. 피험자는 정보에 동의한 날부터 신뢰할 수 있는 장벽 피임법 사용에 동의함;
  9. 피험자는 계획된 방문, 치료 계획 및 기타 연구 절차를 기꺼이 따를 수 있고 따를 의향이 있음.

제외 기준:

  1. 혈우병 A와 관련되지 않은 출혈 장애가 있는 피험자,
  2. 스크리닝 중 피험자의 간 기능 검사 결과 이상;
  3. 스크리닝 중 피험자의 검사실 검사 이상;
  4. 급성 또는 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 감염 또는 만성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염이 있는 피험자; 또는 B형 및 C형 간염에 대한 항바이러스 치료를 받고 있는 경우;
  5. 활동성 전신 면역 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 3E12 VG/KG
의약품: GS1191-0445 주입
3E12 vg/kg의 용량에서 GS1191-0445 주사의 단일 정맥 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
CTCAE v5.0에 의해 평가된 부작용(AE)이 있는 참가자의 수(특별 관심 부작용(AESI) 및 중대한 부작용(SAE) 포함);
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
GS1191-0445 바이러스 벡터의 배출: 혈청, 타액, 소변, 정액 및 대변 내 바이러스 벡터 역가가 모니터링됩니다;
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
용량 제한 독성(DLT) 사건의 수는 GS1191-0445 주입 후 최소 12주가 지난 시점에 안전성 검토 위원회(SRC)에 의해 결정됩니다.
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
검사실 결과 변화: 간 기능 검사를 포함한 혈청 화학 검사, 혈액학 및 소변검사의 변화;
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
활력징후의 변화: 앉은 혈압(mmHg), 호흡수(회/분), 체온(°C), 맥박수(회/분)을 포함합니다;
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
신체 검사 변화: 피부, 점막, 림프절, 머리와 목, 흉부(심장, 폐), 복부, 근육, 신경계, 척추/사지 포함;
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
AAV 캡시드 단백질의 면역원성: 벡터 탈락 검출을 위한 말초 혈액 단핵 세포(PBMC) 및 혈청 샘플 수집;
기간: 주입 후 5년
주입 후 5년
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
기간: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
기간: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
기간: Five years after infusion
Five years after infusion

2차 결과 측정

결과 측정
기간
출혈 사건의 수: 투여 후 자발적, 외상성 및 치료되지 않은 출혈 사건을 포함한 출혈 사건 평가
기간: 주입 후 3주에서 52주 및 5년
주입 후 3주에서 52주 및 5년
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
기간: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
기간: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
기간: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
기간: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
기간: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 10일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 21일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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