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重症血友病Aの治療におけるGS1191-0445注射の安全性と有効性を評価するため

2026年4月30日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

一项在5名或以上的中国重症A型血友病受试者中评价单剂GS1191-0445注射液安全性和有效性的单臂、开放性研究

本研究は、重症血友病Aの中国人被験者を対象に、GS1191-0445注射剤の単回投与による安全性と有効性を評価する単一群、非盲検試験です。

GS1191-0445は、アデノ随伴ウイルス8（AAV8）を介して送達される遺伝子治療薬であり、ヒト肝臓特異的プロモーターの制御下でBドメイン欠失ヒト第VIII因子（FVIII）を発現するように設計されています。単回静脈内投与後、AAV8遺伝子発現カセットが肝細胞にトランスフェクトし、FVIIIの特異的発現と血液中への分泌を促進します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選択基準：

  1. 研究の目的とリスクを理解し、国のプライバシー法および地域のプライバシー法に従ってインフォームドコンセントを提供する。
  2. 被験者は男性であり、インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上であること。
  3. 入院前の病歴および臨床検査に基づいて重症血友病Aと確認された参加者。
  4. 被験者は登録前に少なくとも150曝露日（ED）のFVIII製剤を使用していること。
  5. 被験者は登録前の1年間、外因性FVIIIによる継続的な予防治療を受けているか、オンデマンドで外因性FVIIIによる治療を受けていること。
  6. 被験者にFVIII製剤の投与に関連する過敏症またはアレルギー反応の既往がないこと。
  7. 被験者にFVIIIインヒビターの既往がないこと。
  8. 被験者はインフォームドコンセントに署名した日から信頼性の高いバリア避妊法を使用することに同意する。
  9. 被験者は計画された来院、治療計画、およびその他の研究手順を遵守する意思と能力がある。

除外基準：

  1. 被験者に血友病Aに関連しない出血性疾患がある。
  2. スクリーニング中の被験者の肝機能検査結果が異常。
  3. スクリーニング中の被験者の臨床検査結果が異常。
  4. 被験者が急性または慢性のB型肝炎ウイルス（HBV）感染症または慢性C型肝炎ウイルス（HCV）感染症を有している。またはB型肝炎およびC型肝炎の抗ウイルス治療を受けている。
  5. 活動性の全身性免疫疾患がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：3E12 VG/kg
薬：GS1191-0445注射
3E12 vg/kgの用量でのGS1191-0445注射の単一の静脈内投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
CTCAE v5.0で評価した有害事象（AE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、重篤な有害事象（SAE）を含む有害事象発現参加者数；
時間枠：注入後5年
注入後5年
GS1191-0445ウイルスベクターの排出：血清、唾液、尿、精液、糞便中のウイルスベクター力価をモニタリングします。
時間枠：輸注後5年
輸注後5年
用量制限毒性（DLT）イベントの数は、GS1191-0445注入後少なくとも12週間後に安全性審査委員会（SRC）によって決定されます。
時間枠：<string>注入後5年</string>
<string>注入後5年</string>
検査値の変化: 肝機能検査を含む血清生化学値、血液学、尿検査の変化;
時間枠：注入後5年
注入後5年
バイタルサインの変化：座位血圧（mmHg）、呼吸数（回/分）、体温（℃）、脈拍数（回/分）を含む；
時間枠：輸注後5年
輸注後5年
身体検査の変更：皮膚、粘膜、リンパ節、頭頚部、胸部（心臓、肺）、腹部、筋肉、神経系、脊椎／四肢を含む。
時間枠：注入後5年
注入後5年
AAVカプシドタンパク質の免疫原性：ベクター排出検出のための末梢血単核細胞（PBMC）および血清サンプルの収集。
時間枠：注入後5年
注入後5年
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
時間枠：Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
時間枠：Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
時間枠：Five years after infusion
Five years after infusion

二次結果の測定

結果測定
時間枠
出血イベントの数：投与後の自発性、外傷性、未治療の出血イベントを含む出血イベントを評価するため
時間枠：注入後3週目から52週目および5年後
注入後3週目から52週目および5年後
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
時間枠：Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
時間枠：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
時間枠：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
時間枠：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
時間枠：Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月10日

一次修了 (実際)

2024年12月31日

研究の完了 (推定)

2029年12月23日

試験登録日

最初に提出

2026年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月21日

最初の投稿 (実際)

2026年4月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月30日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS1191-0445-GTHA-CN01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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