Å Evaluere Sikkerheten og Effekten av GS1191-0445 Injeksjon i Behandlingen av Alvorlig Hemofili A
30. april 2026 oppdatert av: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
En enarms, åpen studie som evaluerer sikkerhet og effekt av en enkelt dose GS1191-0445 injeksjon hos kinesiske personer med alvorlig hemofili A
Denne studien er en enarms-, åpen studie som evaluerer sikkerheten og effekten av GS1191-0445-injeksjon som en enkeltdose hos kinesiske forsøkspersoner med alvorlig hemofili A.
GS1191-0445 er en adeno-assosiert virus 8 (AAV8)-levert genterapi designet for å uttrykke B-domene-slettet human faktor VIII (FVIII) under regulering av en human leverspesifikk promoter. Etter en enkelt intravenøs administrering AAV8-genuttrykkskassetten, som transfiserer hepatocytter og muliggjør spesifikk ekspresjon og sekresjon av FVIII i blodet.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forstå formålet og risikoene ved studien og gi informert samtykke i samsvar med nasjonale og lokale personvernlover;
- Forsøkspersonen må være mann, ≥18 år gammel på tidspunktet for undertegning av informert samtykke;
- Deltakere med bekreftet alvorlig hemofili A i deres forundersøkelseshistorie og basert på klinisk laboratorieundersøkelse;
- Forsøkspersoner har brukt FVIII-produkter i minst 150 eksponeringsdager (ED) før inkludering;
- Forsøkspersonen har mottatt kontinuerlig profylaktisk behandling med eksogent FVIII i ett år før inkludering, eller har blitt behandlet med eksogent FVIII ved behov;
- Forsøkspersonen har ingen historie med overfølsomhet eller allergiske reaksjoner knyttet til administrering av FVIII-midler;
- Forsøkspersonen har ingen historie med FVIII-hemmere;
- Forsøkspersoner samtykker i å bruke en pålitelig barriereprevensjonsmetode fra datoen for undertegning av informert samtykke;
- Forsøkspersonen er villig og i stand til å følge planlagte besøk, behandlingsplaner og andre studieprosedyrer.
Eksklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen har en blødningslidelse som ikke er relatert til hemofili A;
- Unormale leverfunksjonstestresultater hos forsøkspersoner under screening;
- Unormal laboratorieundersøkelse hos forsøkspersoner under screening;
- Forsøkspersonen har akutt eller kronisk hepatitt B-virus (HBV)-infeksjon eller kronisk hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon; eller mottar antiviral behandling for hepatitt B og C;
- Aktiv systemisk immunsykdom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 3e12 Vg/kg
|
En enkelt intravenøs administrering av GS1191-0445 injeksjon i en dose 3E12 VG/kg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) vurdert av CTCAE v5.0, inkludert uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI) og alvorlige uønskede hendelser (SAE);
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Utskilling av GS1191-0445 viral vektor: Virale vektortitere i serum, spytt, urin, sæd og avføring vil bli overvåket;
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Antall dosebegrensende toksisitetshendelser (DLT) vil bli bestemt av sikkerhetsgjennomgangskomiteen (SRC), minst 12 uker etter GS1191-0445-infusjon.
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Endring i laboratorieverdier: Endring i serumkjemi verdier inkludert leverfunksjonstester, hematologi og urinanalyse;
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Endringer i vitale tegn: Inkluderer sittende blodtrykk (mmHg), respirasjonsfrekvens (pust/min), kroppstemperatur (°C) og puls (slag/min);
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Endringer ved fysisk undersøkelse: Inkluderer hud, slimhinner, lymfeknuter, hode og hals, bryst (hjerte, lunger), abdomen, muskler, nervesystem, ryggrad/ekstremiteter;
Tidsramme: Fem år etter infusjon
|
Fem år etter infusjon
|
|
Immunogenisiteten til AAV-kapsidprotein: Innsamling av perifere mononukleære blodceller (PBMC) og serumprøver for deteksjon av vektorshedding;
Tidsramme: Fem år etter infusjonen
|
Fem år etter infusjonen
|
|
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Tidsramme: Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
|
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsramme: Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
|
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Tidsramme: Five years after infusion
|
Five years after infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall blødningsepisoder: For å vurdere blødningsepisoder, inkludert spontane, traumatiske og ubehandlede blødningsepisoder etter administrering
Tidsramme: Uker 3 til 52 og fem år etter infusjon
|
Uker 3 til 52 og fem år etter infusjon
|
|
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Tidsramme: Day 4 to Week 52 after infusion
|
Day 4 to Week 52 after infusion
|
|
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
|
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Tidsramme: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. juli 2023
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
23. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2026
Først lagt ut (Faktiske)
23. april 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GS1191-0445-GTHA-CN01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .