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hu14在 高风险神经母细胞瘤患者中的安全性和有效性研究 (SHINE)

2026年9月11日 更新者：Renaissance Pharma Ltd.

一项关于hu14.18K322A联合化疗治疗高危神经母细胞瘤受试者的疗效、安全性和耐受性的2/3期特征描述与评估研究

神经母细胞瘤是幼儿中最常见的颅外实体癌类型。 通常，它影响5岁以下的儿童，发现时的平均年龄仅为2岁。 大多数患者患有“高危”疾病，疾病已扩散至不同部位（转移）。 这项跨国研究旨在评估单克隆抗GD2抗体hu14.18K322A（达雷妥尤单抗）与化疗联合使用时，治疗高危神经母细胞瘤儿童和青少年的有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项2/3期、开放标签、单臂研究，评估hu14.18K322A联合化疗在复发和难治性高危神经母细胞瘤（HRNB）患者中的疗效和安全性。<\/p>

研究分为两部分。第一部分将在12名患者中测试两种与化疗联用的hu14.18K322A剂量，以确认最佳剂量。一旦确定最佳剂量，研究的第二部分将招募多达66名复发疾病患者和66名难治性疾病患者。<\/p>

参与研究的儿童和青少年在同意时必须在18个月至18岁之间，并且确诊为已扩散至身体其他部位的HRNB。预计参与者将接受最多12个周期的治疗。治疗结束后，参与者将接受长期效果的随访。<\/p>

研究类型

介入性

注册 (估计的)

144

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1E8
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children
        • 接触：
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • 招聘中
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • 接触：
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • 接触：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • University Hospital Vall d'Hebron
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

入选标准

  1. 在知情同意或同意时年龄 ≥18 个月至 <18 岁。
  2. 首次诊断为经组织学证实的高危神经母细胞瘤（HRNB）伴转移性疾病。
  3. 根据国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）具有可评估或可测量病灶。
  4. Lansky 体能状态评分 ≥50（针对 ≤16 岁受试者）或 Karnofsky 体能状态 ≥50%（针对 >16 岁受试者）。
  5. 既往化疗的毒性反应已恢复。
  6. 任何大型肿瘤手术后至少 2 周。

  7. 在试验用药品（IMP）给药前 1 周内检测，满足以下器官功能标准：

    1. 骨髓功能：i. 血小板 ≥50 × 10^9/L ii. 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥0.50 × 10^9/L
    2. 肾功能：i. 年龄调整的血肌酐 ≤1.5 × 年龄正常值上限（ULN）。 ii. 使用 Schwartz 公式计算的估计肾小球滤过率（eGFR）至少 60 mL/min。
    3. 肝功能：天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3 × ULN，总胆红素 ≤1.5 × ULN。
    4. 心功能：i. 超声心动图显示缩短分数 ≥27% 或射血分数 ≥50%。 ii. 心电图（ECG）上使用 Fridericia 公式校正的 QT 间期（QTcF）≤ 480 毫秒。
    5. 肺功能：i. 静息呼吸室内空气时脉搏血氧饱和度正常。无静息时呼吸困难证据。
    6. 中枢神经系统（CNS）功能：i. 既往有 CNS 疾病史的受试者在研究入组时不得有活动性 CNS 疾病的临床或放射学证据。
  8. 如果有生育能力的性活跃女性（WOCBP），筛选时血清妊娠试验阴性，且在每个周期前血清或尿液试验阴性，并同意在研究期间和末次研究治疗后至少 6 个月内使用可接受且高效的避孕方法。
  9. 如果有生育能力的性活跃男性，同意在研究期间和末次研究治疗后至少 6 个月内使用避孕套。
  10. 根据年龄适用，自愿书面同意参与研究（根据当地机构审查委员会[IRB]/独立伦理委员会[IEC]要求，并基于当地同意年龄）并遵守所有方案要求。
  11. 其父母或法定监护人（根据当地同意年龄适用）愿意并能够为受试者参与研究提供自愿书面知情同意。

排除标准

  1. 入组时存在任何活动性未控制的感染。已知有 HIV 感染病史，或者活动性或慢性 HBV 或 HCV 感染。
  2. 对任何研究治疗存在禁忌。
  3. 腹泻 >2 级。
  4. 患有任何主要器官系统疾病，从而会损害其耐受化学免疫治疗能力的患者。
  5. 既往接受过同种异体干细胞移植 <6 个月，或接受过实体器官移植的患者。
  6. 正在接受血液透析的患者。
  7. 在本研究中接受治疗时需要或可能需要药理剂量全身性皮质类固醇（用于处理过敏反应的情况除外）的患者。
  8. 正在使用任何其他免疫抑制药物的患者。
  9. 在研究入组前至少 7 天内使用过酶诱导抗惊厥药（包括苯妥英、苯巴比妥或卡马西平）的患者。
  10. 除神经母细胞瘤外患有任何其他恶性肿瘤的患者。
  11. 有充血性心力衰竭症状的患者。
  12. 有抗 GD2 抗体 4 级过敏反应或导致永久停用抗 GD2 治疗反应病史的患者。
  13. 正在参与或计划参与另一项盲法或涉及 IMP 研究的患者。
  14. 女性：正在哺乳、怀孕或计划怀孕；或如果具有生育能力的性活跃女性，不愿在研究药物末次给药后 6 个月内使用有效的避孕方法。

  15. 在首次给予 hu14.18K322A 之前未满足以下所需的清洗期：

    1. 既往全身性骨髓抑制化疗后 14 天。
    2. 既往全身性生物抗癌药（例如，已知无骨髓抑制作用的抗癌药——不与血小板或 ANC 计数降低相关）后 7 天。
    3. 全身性类固醇使用后 14 天。
    4. 大范围放疗（即全身照射、全腹部、全肺、≥50% 骨盆）后 ≥12 周。
    5. 既往颅脊髓放疗或碘-131-间碘苄胍（131I-MIBG）治疗后 6 周。
    6. 原发性肿瘤床放疗后 2 周。
    7. 小范围放疗后 ≥7 天。
    8. 末次 IMP 给药后 14 天或5 个半衰期（取较长者）。
    9. 强效 CYP3A4 诱导剂或抑制剂类药物：入组研究前 >7 天。
    10. 接受细胞疗法（例如，经修饰的 T 淋巴细胞、自然杀伤 [NK] 细胞、树突状细胞）后 ≥21 天且所有相关毒性已恢复。
  16. 持续需要任何已知或怀疑与研究治疗有相互作用的药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：更高剂量
药品：hu1418K322A + 替莫唑胺 + 伊立替康
（最多12个周期的21天周期）
其他：较低剂量
药品：hu1418K322A + 替莫唑胺 + 伊立替康
（最多12个周期的21天周期）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
总缓解率 (ORR)
大体时间：在治疗结束时（最多12个月）进行评估
根据国际神经母细胞瘤反应标准（INRC），接受hu14.18K322A联合化疗治疗达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的参与者比例
在治疗结束时（最多12个月）进行评估
转移性完全缓解率 (mCRR)
大体时间：治疗结束时（最多12个月）评估
接受hu14.18K322A联合化疗治疗后达到总体转移性完全缓解（mCR）的参与者比例
治疗结束时（最多12个月）评估

次要结果测量

结果测量
大体时间
总生存期（OS）
大体时间：长达 3 年
长达 3 年
总转移缓解率（mORR）
大体时间：在治疗结束时（最长12个月）进行评估
在治疗结束时（最长12个月）进行评估
反应持续时间 (DOR)
大体时间：从首次应答到疾病进展、停止研究、开始新治疗或死亡的时间
从首次应答到疾病进展、停止研究、开始新治疗或死亡的时间
无进展生存期（PFS）
大体时间：自第1周期开始直至首次出现进展，随访长达3年
自第1周期开始直至首次出现进展，随访长达3年
无事件生存期（EFS）
大体时间：从第1周期开始直至首次出现进展、继发性恶性肿瘤或任何原因导致的死亡（最长随访3年）
从第1周期开始直至首次出现进展、继发性恶性肿瘤或任何原因导致的死亡（最长随访3年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Renaissance Pharma Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年3月30日

初级完成 (估计的)

2031年3月1日

研究完成 (估计的)

2031年3月1日

研究注册日期

首次提交

2026年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月17日

首次发布 (实际的)

2026年4月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月11日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EPG-HU1418-201
  • Health Canada (其他标识符：302929)
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 169169 (其他标识符：United States Food and Drug Administration (FDA or USFDA))
  • 2025-524397-42-00 (其他标识符：European Union Clinical Trials Regulation (EU CTR), European Medicines Agency (EMA))
  • 1013435 (其他标识符：Integrated Research Application System (IRAS), Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

目前暂无共享数据的计划。 我们尚未收到需要使用个体患者数据（IPD）的研究方案。 如果我们收到访问IPD的请求，将进行全面评估，并根据适用法规适当共享数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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