CTX112在复发/难治性血液系统自身免疫性疾病成年受试者中的安全性和初步疗效
2026年7月21日 更新者：CRISPR Therapeutics AG
一项抗CD19同种异体CRISPR-Cas9工程化T细胞（CTX112）在患有复发/难治性血液系统自身免疫性疾病的成年参与者中的安全性和初步疗效的1/2期剂量评估试验
这是一项单臂、开放标签、多中心、剂量递增的1/2期试验，评估CTX112或Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) 在患有复发/难治性原发免疫性血小板减少症（ITP）和复发/难治性原发温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的成年受试者中的安全性和初步疗效。
研究概览
详细说明
该试验将评估CTX112或Zugocabtagene geleucel（zugo-cel）在患有难治/复发性血液学自身免疫性疾病（AID）的成人（包括原发性ITP和原发性wAIHA）中的安全性和初步疗效。\n在这些B细胞介导的疾病中，自身抗体靶向血小板（ITP）或红细胞（wAIHA），导致严重的血小板减少症或贫血。\n尽管有多种治疗方法，但一些患者仍会复发或难治，导致显著的发病率、死亡率和生活质量下降。\n这凸显了对新治疗手段的需求。<\/p>
B细胞靶向治疗是当前管理的核心，新兴数据显示抗CD19 CAR T细胞疗法在AID中显示出有前景的活性。\nCTX112（zugo-cel）是一种同种异体的、靶向CD19的CAR T细胞产品，来源于健康供体，并使用CRISPR-Cas9进行离体基因修饰。\n与自体CD19 CAR T疗法类似，CTX112（zugo-cel）可能在单次治疗后诱导临床反应，并具有即用型供应的优势。<\/p>
最多可招募60名参与者。\n研究持续时间最长为5年。<\/p>
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trials
- 电话号码：877-214-4634
- 邮箱：medicalaffairs@crisprtx.com
学习地点
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Cologne、德国
- 招聘中
- Universitaetsklinikum Koeln
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首席研究员：
- Ruth Flümann
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Hannover、德国
- 尚未招聘
- Medizinische Hochschule Hannover
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首席研究员：
- Christian Schultze-Florey
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Hanover、德国、30625
- 尚未招聘
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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首席研究员：
- Christian Schultze-Florey
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Mainz、德国、55131
- 尚未招聘
- UCT University Medical Center Mainz
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首席研究员：
- Eva Wagner-Drouet
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- 招聘中
- Mayo Clinic in Rochester
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首席研究员：
- Jithma Abeykoon
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68198
- 招聘中
- University of Nebraska Medical Center
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首席研究员：
- Marcel Devetten
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-
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Córdoba、西班牙、14004
- 招聘中
- Hospital Universitario Reina Sofia
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首席研究员：
- Clara Aparicio Perez
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Madrid、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario La Paz
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首席研究员：
- Ana Mendoza Martínez
-
Madrid、西班牙
- 招聘中
- Gregorio Marañón General University Hospital
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首席研究员：
- Cristina Pascual Izquierdo
-
Seville、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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首席研究员：
- Maria Eva Mingot Castellano
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 年龄≥18岁。
- 受试者必须自愿签署书面知情同意书，并愿意且能够遵守所有试验要求。
- 充分的血液学、肾脏、肝脏、心脏和肺功能。
- 受试者必须同意使用可接受的避孕方法。
- 愿意且能够遵守预定访视、治疗计划、实验室检查、避孕指南及其他试验程序。
- 确诊为复发/难治性原发性免疫性血小板减少症（ITP）或温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）。
排除标准：
- 既往接受过抗CD19治疗或任何基因治疗或基因修饰细胞治疗。
- 既往接受过实体器官（如心脏、肝脏、肾脏、肺）移植或造血细胞移植。
- 严重活动性或中枢神经系统（CNS）受累史。
- 存在其他活动性自身免疫性疾病或其他可能增加安全风险和/或混淆疾病评估的情况，或对接受CAR T细胞治疗的受试者构成重大风险。
- 原发性或继发性免疫缺陷病史。
- 存在或既往有某些细菌、病毒或真菌感染。
- 过去5年内的恶性肿瘤（但被认为复发可能性低的癌症除外）。
- 诊断为与骨髓衰竭或骨髓增生异常综合征相关的遗传性疾病。
- 有需要不间断持续抗凝治疗的当前诊断或病史。
- 妊娠或哺乳期。
- 存在或既往有需要治疗且与研究方案不相容的疾病；存在或既往有其他不适合研究方案的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CTX112（zugo-cel）
在淋巴细胞清除化疗后通过静脉输注给药
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CTX112 (zugo-cel): 由使用CRISPR-Cas9基因编辑组件离体基因改造的同种异体T细胞组成的CD19定向T细胞免疫疗法
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估CTX112在难治性自身免疫性血液病（包括ITP或wAIHA）成年受试者中的安全性。
大体时间：从CTX112输注至输注后28天内。
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剂量限制性毒性的发生率。
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从CTX112输注至输注后28天内。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估成年ITP或wAIHA参与者对CTX112的药效学反应。
大体时间：从CTX112输注至输注后最长60个月
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B细胞水平相对于基线的变化
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从CTX112输注至输注后最长60个月
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评估CTX112在患有ITP或wAIHA的成年受试者中的药代动力学（PK）。
大体时间：从CTX112输注到输注后长达60个月。
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CTX112 在血液中的水平随时间变化。
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从CTX112输注到输注后长达60个月。
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评估CTX112在患有ITP或wAIHA的成年受试者中的初步疗效。
大体时间：从CTX112输注至输注后60个月
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对于患有ITP的参与者，血小板反应。
对于患有wAIHA的参与者，血红蛋白反应。
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从CTX112输注至输注后60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年6月1日
初级完成 (估计的)
2033年12月1日
研究完成 (估计的)
2033年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年4月8日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月17日
首次发布 (实际的)
2026年4月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月21日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CRSP-AID-501
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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