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Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von CTX112 bei erwachsenen Teilnehmern mit rezidivierender/refraktärer hämatologischer Autoimmunerkrankung

17. April 2026 aktualisiert von: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Dose Evaluation Trial of the Safety and Preliminary Efficacy of Anti CD19 Allogeneic CRISPR-Cas9-Engineered T Cells (CTX112) in Adult Participants With Relapsed/Refractory Hematologic Autoimmune Disease

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-1/2-Studie mit aufsteigender Dosierung zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von CTX112 oder Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) bei erwachsenen Teilnehmern mit rezidivierter/refraktärer primärer Immunthrombozytopenie (ITP) und rezidivierter/refraktärer primärer Wärmeautoimmunhämolytischer Anämie (wAIHA).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie bewertet die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von CTX112 oder Zugocabtagene Geleucel (Zugo-cel) bei Erwachsenen mit rezidivierten oder refraktären hämatologischen Autoimmunerkrankungen (AID), einschließlich primärer ITP und primärer wAIHA.
Bei diesen B‑Zell‑vermittelten Erkrankungen richten sich Autoantikörper gegen Thrombozyten (ITP) oder rote Blutkörperchen (wAIHA), was zu schwerer Thrombozytopenie oder Anämie führt.
Obwohl mehrere Behandlungen existieren, erleiden einige Patienten Rückfälle oder bleiben refraktär, was zu erheblicher Morbidität, Mortalität und verminderter Lebensqualität führt.
Dies unterstreicht den Bedarf an neuen therapeutischen Optionen.

B‑Zell‑gerichtete Therapien stehen im Mittelpunkt der derzeitigen Behandlung, und neue Daten zeigen eine vielversprechende Aktivität von Anti‑CD19‑CAR‑T‑Zell‑Therapien bei AID.
CTX112 (Zugo‑cel) ist ein allogenes, auf CD19 abzielendes CAR‑T‑Zell‑Produkt, das von gesunden Spendern stammt und mithilfe von CRISPR‑Cas9 ex vivo genetisch modifiziert wurde.
Ähnlich wie autologe CD19‑CAR‑T‑Therapien kann CTX112 (Zugo‑cel) nach einer einmaligen Behandlung klinische Reaktionen auslösen und bietet die Vorteile der sofortigen Verfügbarkeit (Off‑the‑shelf).

Bis zu 60 Teilnehmer können aufgenommen werden.
Die Studiendauer beträgt bis zu 5 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:<\/p>

  1. Alter \u226518 Jahre.<\/li>
  2. Teilnehmer m\u00fcssen freiwillig eine schriftliche Einverst\u00e4ndniserkl\u00e4rung unterzeichnen und bereit und in der Lage sein, alle Studienanforderungen einzuhalten.<\/li>
  3. Ausreichende h\u00e4matologische, renale, hepatische, kardiale und pulmonale Funktion.<\/li>
  4. Teilnehmer m\u00fcssen zustimmen, akzeptable Verh\u00fctungsmethoden anzuwenden.<\/li>
  5. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungsplan, Labortests, Empf\u00e4ngnisverh\u00fctungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.<\/li>
  6. Diagnose einer rezidivierten\/refrakt\u00e4ren prim\u00e4ren Immunthrombozytopenie (ITP) oder einer warmen autoimmunh\u00e4molytischen An\u00e4mie (WAIHA).<\/li><\/ol>

    Ausschlusskriterien:<\/p>

    1. Vorherige Behandlung mit Anti-CD19-Therapie oder Gentherapie oder genetisch modifizierter Zelltherapie.<\/li>
    2. Vorherige Transplantation solider Organe (z. B. Herz, Leber, Niere, Lunge) oder h\u00e4matopoetischer Zellen.<\/li>
    3. Schwere aktive oder vorbestehende Beteiligung des zentralen Nervensystems (ZNS).<\/li>
    4. Vorliegen einer anderen aktiven Autoimmunerkrankung oder anderer Zust\u00e4nde, die wahrscheinlich erh\u00f6hte Sicherheitsrisiken darstellen und\/oder die Krankheitsbeurteilungen verf\u00e4lschen oder ein erhebliches Risiko f\u00fcr Personen, die eine CAR-T-Zelltherapie erhalten, darstellen.<\/li>
    5. Vorgeschichte einer prim\u00e4ren oder sekund\u00e4ren Immunschw\u00e4che.<\/li>
    6. Vorliegen oder Vorgeschichte bestimmter bakterieller, viraler oder Pilzinfektionen.<\/li>
    7. B\u00f6sartige Neubildung in den letzten 5 Jahren (mit Ausnahme von Krebserkrankungen mit geringer Wahrscheinlichkeit eines erneuten Auftretens).<\/li>
    8. Diagnose einer genetischen St\u00f6rung, die mit Knochenmarkinsuffizienz oder myelodysplastischem Syndrom einhergeht.<\/li>
    9. Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose, die eine ununterbrochene, fortlaufende Antikoagulation erfordert.<\/li>
    10. Schwanger oder stillend.<\/li>
    11. Vorliegen oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die eine Behandlung erfordert, die mit dem Studienprotokoll nicht vereinbar ist; Vorliegen oder Vorgeschichte anderer Zust\u00e4nde, die mit dem Studienprotokoll nicht vereinbar sind.<\/li><\/ol>

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX112 (zugo-cel)
Verabreichung per IV-Infusion nach einer lymphodepletierenden Chemotherapie
Biologisch: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-gerichtete T-Zell-Immuntherapie bestehend aus allogenen T-Zellen, die ex vivo mit CRISPR-Cas9-Gen-Editierungskomponenten genetisch modifiziert wurden
Andere Namen:
  • Zugocabtagene geleucel
  • "zugo-cel"

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Sicherheit von CTX112 bei erwachsenen Teilnehmern mit refraktären hämatologischen Autoimmunerkrankungen, einschließlich ITP oder wAIHA.
Zeitfenster: Von der CTX112-Infusion bis zu 28 Tage nach der Infusion.
Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten.
Von der CTX112-Infusion bis zu 28 Tage nach der Infusion.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der pharmakodynamischen Reaktion auf CTX112 bei erwachsenen Teilnehmern mit ITP oder wAIHA.
Zeitfenster: Von CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach Infusion
Veränderung der B-Zell-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Von CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach Infusion
Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von CTX112 bei erwachsenen Teilnehmern mit ITP oder wAIHA.
Zeitfenster: Von der CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach der Infusion.
CTX112-Spiegel im Blut über die Zeit.
Von der CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach der Infusion.
Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit von CTX112 bei erwachsenen Teilnehmern mit ITP oder wAIHA.
Zeitfenster: Von der CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach der Infusion
Für Teilnehmer mit ITP: Thrombozytenansprechen. Für Teilnehmer mit wAIHA: Hämoglobinansprechen.
Von der CTX112-Infusion bis zu 60 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRSP-AID-501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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