Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i wstępna skuteczność CTX112 u dorosłych uczestników z nawrotową/oporną na leczenie hematologiczną chorobą autoimmunologiczną

17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Dose Evaluation Trial of the Safety and Preliminary Efficacy of Anti CD19 Allogeneic CRISPR-Cas9-Engineered T Cells (CTX112) in Adult Participants With Relapsed/Refractory Hematologic Autoimmune Disease

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki, oceniające bezpieczeństwo i wstępną skuteczność CTX112 lub zugocabtagenu geleucel (zugo-cel) u dorosłych uczestników z nawrotową/oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) oraz nawrotową/oporną na leczenie pierwotną ciepłą autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (wAIHA).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to oceni bezpieczeństwo i wstępną skuteczność CTX112 lub zukagabtagenu geleucel (zugo-cel) u dorosłych z nawrotowymi lub opornymi na leczenie hematologicznymi chorobami autoimmunologicznymi (AID), w tym pierwotną ITP i pierwotną wAIHA.
W tych chorobach mediowanych przez limfocyty B autoprzeciwciała są skierowane przeciwko płytkom krwi (ITP) lub krwinkom czerwonym (wAIHA), powodując ciężką małopłytkowość lub niedokrwistość.
Mimo dostępności kilku metod leczenia, niektórzy pacjenci doświadczają nawrotów lub pozostają oporni na terapię, co prowadzi do znacznej chorobowości, śmiertelności i obniżenia jakości życia.
To podkreśla potrzebę nowych opcji terapeutycznych.

Terapie ukierunkowane na limfocyty B są kluczowe w obecnym postępowaniu, a nowe dane wskazują na obiecującą aktywność terapii CAR T anty-CD19 w AID.
CTX112 (zugo-cel) to allogeniczny produkt CAR T skierowany przeciwko CD19, pochodzący od zdrowych dawców i modyfikowany genetycznie ex vivo za pomocą CRISPR-Cas9.
Podobnie jak autologiczne terapie CAR T anty-CD19, CTX112 (zugo-cel) może wywoływać odpowiedzi kliniczne po jednorazowym leczeniu, oferując zaletę natychmiastowej dostępności.

Można włączyć do 60 uczestników.
Czas trwania badania wyniesie do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 lat.
  2. Uczestnicy muszą dobrowolnie podpisać pisemną świadomą zgodę oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wymogów badania.
  3. Prawidłowa czynność hematologiczna, nerek, wątroby, serca i płuc.
  4. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.
  5. Chętni i zdolni do przestrzegania zaplanowanych wizyt, schematu leczenia, badań laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji oraz innych procedur badania.
  6. Diagnoza nawrotowej/opornej na leczenie pierwotnej samoistnej plamicy małopłytkowej (ITP) lub ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (WAIHA).

Kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsze leczenie terapią anty-CD19 lub jakąkolwiek terapią genową lub modyfikowaną genetycznie terapią komórkową.
  2. Wcześniejszy przeszczep narządu miąższowego (np. serca, wątroby, nerek, płuc) lub przeszczep komórek krwiotwórczych.
  3. Czynne ciężkie lub przebyte zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  4. Obecność innej czynnej choroby autoimmunologicznej lub innych stanów, które mogą wiązać się ze zwiększonym ryzykiem bezpieczeństwa i/lub zakłócać ocenę choroby, lub stanowić istotne ryzyko dla osób otrzymujących terapię komórkami CAR T.
  5. Wywiad pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności.
  6. Obecność lub wywiad pewnych zakażeń bakteryjnych, wirusowych lub grzybiczych.
  7. Nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem nowotworów uznanych za mało prawdopodobne do nawrotu).
  8. Diagnoza choroby genetycznej związanej z niewydolnością szpiku kostnego lub zespołem mielodysplastycznym.
  9. Wywiad lub aktualna diagnoza wymagająca ciągłego, nieprzerwanego leczenia przeciwzakrzepowego.
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Obecność lub wywiad choroby wymagającej leczenia niezgodnego z protokołem badania; obecność lub wywiad innych stanów niezgodnych z protokołem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX112 (zugo-cel)
Podawany przez wlew dożylny po chemioterapii limfodeplecyjnej
Biologiczny: CTX112
CTX112 (zugo-cel): immunoterapia limfocytami T ukierunkowana na CD19, składająca się z allogenicznych limfocytów T modyfikowanych genetycznie ex vivo za pomocą składników edycji genu CRISPR-Cas9
Inne nazwy:
  • Zugocabtagen geleucel
  • zugo-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa CTX112 u dorosłych uczestników z opornymi na leczenie hematologicznymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od momentu infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji.
Częstość występowania toksyczności ограниczającej dawkę.
Od momentu infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena odpowiedzi farmakodynamicznej na CTX112 u dorosłych uczestników z ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do maksymalnie 60 miesięcy po infuzji
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach limfocytów B
Od infuzji CTX112 do maksymalnie 60 miesięcy po infuzji
Ocena farmakokinetyki (PK) CTX112 u dorosłych uczestników z ITP lub wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji.
Poziomy CTX112 we krwi w czasie.
Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji.
To assess the preliminary efficacy of CTX112 in adult participants with ITP or wAIHA.
Ramy czasowe: Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Dla uczestników z ITP odpowiedź płytek krwi. Dla uczestników z wAIHA odpowiedź hemoglobiny.
Od infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRSP-AID-501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Immunologiczna plamica małopłytkowa

Badania kliniczne na CTX112

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj