Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a předběžná účinnost CTX112 u dospělých účastníků s relabujícím/refrakterním hematologickým autoimunitním onemocněním

17. dubna 2026 aktualizováno: CRISPR Therapeutics AG

Hodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti fáze 1/2 dávky anti-CD19 alogenních T buněk modifikovaných CRISPR-Cas9 (CTX112) u dospělých účastníků s relabujícím/refrakterním hematologickým autoimunitním onemocněním

Jedná se o jednoramennou, otevřenou, multicentrickou klinickou studii s eskalací dávek fáze 1/2, která hodnotí bezpečnost a předběžnou účinnost přípravku CTX112 nebo Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) u dospělých pacientů s relabující/refrakterní primární imunitní trombocytopenií (ITP) a relabující/refrakterní primární teplou autoimunitní hemolytickou anémií (wAIHA).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie posoudí bezpečnost a předběžnou účinnost přípravku CTX112 nebo zugocabtagenu geleucel (zugo-cel) u dospělých s relabujícími nebo refrakterními hematologickými autoimunitními chorobami (AID), včetně primární ITP a primární wAIHA. Při těchto B-buňkami zprostředkovaných stavech autoprotilátky cílí na krevní destičky (ITP) nebo červené krvinky (wAIHA), což způsobuje závažnou trombocytopenii nebo anémii. I když existuje několik léčebných postupů, někteří pacienti relabují nebo zůstávají refrakterní, což vede k významné morbiditě, mortalitě a snížené kvalitě života. To zdůrazňuje potřebu nových terapeutických možností.

Terapie zaměřené na B-buňky jsou klíčové v současné léčbě a nová data ukazují slibnou aktivitu anti-CD19 CAR T buněčných terapií u AID. CTX112 (zugo-cel) je alogenní, CD19-cílený CAR T buněčný produkt odvozený od zdravých dárců a geneticky modifikovaný ex vivo pomocí CRISPR-Cas9. Podobně jako autologní CD19 CAR T terapie může CTX112 (zugo-cel) indukovat klinické odpovědi po jedné léčbě a nabízí výhody okamžité dostupnosti.

Může být zařazeno až 60 účastníků. Délka studie bude až 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk > 18 let.
  2. Účastníci musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas a být ochotní a schopní dodržovat všechny požadavky studie.
  3. Adekvátní hematologické, renální, jaterní, srdeční a plicní funkce.
  4. Účastníci musí souhlasit s používáním přijatelných metod antikoncepce.
  5. Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, léčebný plán, laboratorní testy, pokyny pro antikoncepci a další postupy studie.
  6. Diagnóza relabující/refrakterní primární imunitní trombocytopenické purpury (ITP) nebo teplé autoimunitní hemolytické anémie (WAIHA).

Kritéria pro vyloučení:

  1. Předchozí léčba anti-CD19 terapií nebo jakoukoli genovou terapií či geneticky modifikovanou buněčnou terapií.
  2. Předchozí transplantace solidního orgánu (např. srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace hematopoetických buněk.
  3. Těžké aktivní postižení centrálního nervového systému (CNS) nebo anamnéza tohoto postižení.
  4. Přítomnost jiného aktivního autoimunitního onemocnění nebo jiných stavů, které pravděpodobně představují zvýšená bezpečnostní rizika a/nebo zkreslují hodnocení onemocnění, nebo představují významné riziko pro osoby podstupující terapii CAR-T buňkami.
  5. Anamnéza primárního nebo sekundárního imunodeficitu.
  6. Přítomnost nebo anamnéza některých bakteriálních, virových nebo plísňových infekcí.
  7. Malignita v posledních 5 letech (s výjimkou nádorů považovaných za nízce rizikové recidivy).
  8. Diagnóza genetické poruchy spojené se selháním kostní dřeně nebo myelodysplastickým syndromem.
  9. Anamnéza nebo současná diagnóza vyžadující nepřetržitou antikoagulační léčbu.
  10. Těhotenství nebo kojení.
  11. Přítomnost nebo anamnéza onemocnění vyžadujícího léčbu, která není slučitelná s protokolem studie; přítomnost nebo anamnéza jiných stavů, které nejsou slučitelné s protokolem studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTX112 (zugo-cel)
Administered by IV infusion following lymphodepleting chemotherapy
Biologický: CTX112
CTX112 (zugo-cel): imunoterapie T-buňkami zaměřenými na CD19, složená z alogenních T buněk geneticky modifikovaných ex vivo pomocí komponent pro editaci genů CRISPR-Cas9
Ostatní jména:
  • Zugokabtagene geleucel
  • zugo-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit bezpečnost přípravku CTX112 u dospělých účastníků s refrakterními hematologickými autoimunitními onemocněními, včetně ITP nebo wAIHA.
Časové okno: Od infuze CTX112 do 28 dnů po infuzi.
Výskyt toxicit omezujících dávku.
Od infuze CTX112 do 28 dnů po infuzi.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit farmakodynamickou odpověď na CTX112 u dospělých účastníků s ITP nebo wAIHA.
Časové okno: Od infuze CTX112 až do 60 měsíců po infuzi
Změna od výchozí hodnoty v hladinách B buněk
Od infuze CTX112 až do 60 měsíců po infuzi
Posoudit farmakokinetiku (PK) CTX112 u dospělých účastníků s ITP nebo wAIHA.
Časové okno: Od infuze CTX112 do až 60 měsíců po infuzi.
Hladiny CTX112 v krvi v průběhu času.
Od infuze CTX112 do až 60 měsíců po infuzi.
Vyhodnotit předběžnou účinnost CTX112 u dospělých účastníků s ITP nebo wAIHA.
Časové okno: Od infuze CTX112 až do 60 měsíců po infuzi
Pro účastníky s ITP, odpověď krevních destiček. Pro účastníky s wAIHA, odpověď hemoglobinu.
Od infuze CTX112 až do 60 měsíců po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CRISPR Therapeutics AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRSP-AID-501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTX112

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit