Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og foreløbig effektivitet af CTX112 hos voksne deltagere med recidiverende/refraktær hæmatologisk autoimmun sygdom

17. april 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG

Et fase 1/2 dosis-evalueringsforsøg af sikkerhed og foreløbig effekt af anti-CD19 allogene CRISPR-Cas9-ingeniørerede T-celler (CTX112) hos voksne deltagere med recidiverende/refraktær hæmatologisk autoimmun sygdom

Dette er et enkelt-arm, åbent, multicenter, dosisoptrapende fase 1/2-forsøg, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne deltagere med relaps/refraktær primær immuntrombocytopeni (ITP) og relaps/refraktær primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg vil vurdere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne med tilbagefald eller ildestede hæmatologiske autoimmune sygdomme (AID), herunder primær ITP og primær wAIHA. I disse B-celle-medierede tilstande målretter autoantistoffer mod blodplader (ITP) eller røde blodlegemer (wAIHA), hvilket forårsager alvorlig trombocytopeni eller anæmi. Selvom flere behandlinger findes, får nogle patienter tilbagefald eller forbliver ildestedsygdomme, hvilket resulterer i betydelig morbiditet, mortalitet og nedsat livskvalitet. Dette understreger behovet for nye behandlingsmuligheder.

B-celle-rettede terapier er centrale i den nuværende behandling, og nyere data viser lovende aktivitet af anti-CD19 CAR T-celleterapier ved AID. CTX112 (zugo-cel) er et allogent, CD19-rettet CAR T-celleprodukt afledt af raske donorer og genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9. Ligesom autologe CD19 CAR T-terapier kan CTX112 (zugo-cel) fremkalde klinisk respons efter en enkelt behandling og tilbyder fordelene ved hylde-tilgængelighed.

Op til 60 deltagere kan inviteres. Studievarigheden vil være op til 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:<\/p>

  1. Alder ≥18 \u00e5r.<\/li>
  2. Deltagerne skal frivilligt underskrive et skriftligt informeret samtykke og v\u00e6re villige og i stand til at overholde alle fors\u00f8gskrav.<\/li>
  3. Tilstr\u00e6kkelig h\u00e6matologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungefunktion.<\/li>
  4. Deltagerne skal acceptere at bruge acceptable pr\u00e6ventionsmetoder.<\/li>
  5. Villige og i stand til at overholde planlagte bes\u00f8g, behandlingsplan, laboratoriepr\u00f8ver, pr\u00e6ventionsvejledning og andre fors\u00f8gsprocedurer.<\/li>
  6. Diagnose af recidiverende\/refrakt\u00e6r prim\u00e6r immune trombocytopenisk purpura (ITP) eller varm autoimmun h\u00e6molytisk an\u00e6mi (WAIHA)<\/li><\/ol>

    Eksklusionskriterier:<\/p>

    1. Tidligere behandling med anti-CD19-terapi eller nogen genterapi eller genetisk modificeret celleterapi.<\/li>
    2. Tidligere solid organtransplantation (f.eks. hjerte, lever, nyre, lunge) eller h\u00e6matopoietisk celletransplantation.<\/li>
    3. Alvorlig aktiv sygdom eller historie med centralnervesystem (CNS)-involvering.<\/li>
    4. Tilstedev\u00e6relse af anden aktiv autoimmun sygdom eller andre tilstande, der sandsynligvis vil medf\u00f8re \u00f8gede sikkerhedsrisici og\/eller forvirre sygdomsvurderinger eller udg\u00f8re en betydelig risiko for dem, der modtager CAR T-celleterapi.<\/li>
    5. Historie med prim\u00e6r eller sekund\u00e6r immunodefekt.<\/li>
    6. Tilstedev\u00e6relse eller historie med visse bakterielle, virale eller svampeinfektioner.<\/li>
    7. Malignitet inden for de sidste 5 \u00e5r (med undtagelse af kr\u00e6ftformer, der anses for at have lav sandsynlighed for tilbagefald).<\/li>
    8. Diagnose af en genetisk lidelse forbundet med knoglemarvssvigt eller myelodysplastisk syndrom.<\/li>
    9. Historie eller aktuel diagnose, der kr\u00e6ver uafbrudt, igangv\u00e6rende antikoagulationsbehandling.<\/li>
    10. Gravid eller ammende.<\/li>
    11. Tilstedev\u00e6relse eller historie af sygdom, der kr\u00e6ver behandling, som ikke er forenelig med unders\u00f8gelsesprotokollen; tilstedev\u00e6relse eller historie af andre tilstande, der ikke er forenelige med unders\u00f8gelsesprotokollen.<\/li><\/ol>

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX112 (zugo-cel)
Administreret ved IV infusion efter lymfodepleterende kemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-rettet T-celle-immunterapi sammensat af allogene T-celler, der er genetisk modificeret ex vivo ved hjælp af CRISPR-Cas9-genredigeringskomponenter
Andre navne:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden af CTX112 hos voksne deltagere med refraktære hæmatologiske autoimmune sygdomme, herunder ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion.
Hyppighed af dosisbegrænsende toksiciteter.
Fra CTX112-infusion op til 28 dage efter infusion.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere den farmakodynamiske respons på CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
Ændring fra baseline i B-celle-niveauer
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
At vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion.
Niveauer af CTX112 i blod over tid.
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion.
At vurdere den foreløbige effektivitet af CTX112 hos voksne deltagere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion
For deltagere med ITP, trombocytrespons. For deltagere med wAIHA, hæmoglobinrespons.
Fra CTX112-infusion op til 60 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2033

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. april 2026

Først opslået (Faktiske)

24. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRSP-AID-501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med CTX112

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner