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Sécurité et efficacité préliminaire de CTX112 chez des participants adultes atteints de maladie auto-immune hématologique en rechute/réfractaire

11 juin 2026 mis à jour par: CRISPR Therapeutics AG

Un essai d'évaluation de dose de phase /2 de la sécurité et de l'efficacité préliminaire des cellules T allogéniques anti-CD19 modifiées par CRISPR-Cas9 (CTX112) chez des participants adultes atteints d'une maladie auto-immune hématologique en rechute/réfractaire

Il s'agit d'un essai de phase 1/2 en ouvert, multicentrique, à doses croissantes, à un seul bras, évaluant l'innocuité et l'efficacité préliminaire du CTX112 ou du zugocabtagène gèleueucel (zugo-cel) chez des participants adultes atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire récidivant/réfractaire et d'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) primaire récidivante/réfractaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai évaluera la sécurité et l'efficacité préliminaire du CTX112 ou du Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) chez des adultes atteints de maladies auto-immunes hématologiques (MAI) réfractaires ou en rechute, notamment le PTI primaire et l'AIHA primaire. Dans ces pathologies à médiation B, les auto-anticorps ciblent les plaquettes (PTI) ou les globules rouges (AIHA), provoquant une thrombocytopénie ou une anémie sévère. Bien que plusieurs traitements existent, certains patients rechutent ou restent réfractaires, entraînant une morbidité, une mortalité et une qualité de vie réduite significatives. Cela souligne le besoin de nouvelles options thérapeutiques.

Les thérapies ciblant les lymphocytes B sont au cœur de la prise en charge actuelle, et des données émergentes montrent une activité prometteuse des thérapies par cellules CAR T anti-CD19 dans les MAI. Le CTX112 (zugo-cel) est un produit de cellules CAR T allogéniques ciblant le CD19, dérivé de donneurs sains et modifié génétiquement ex vivo à l'aide de CRISPR-Cas9. Similaire aux thérapies CAR T autologues anti-CD19, le CTX112 (zugo-cel) peut induire des réponses cliniques après un seul traitement et offre les avantages de la disponibilité immédiate.

Jusqu'à 60 participants peuvent être inclus. La durée de l'étude peut aller jusqu'à 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Recrutement
        • Research Site 3
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Research Site 2
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Recrutement
        • Research Site 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d’inclusion :

  1. Âge ≥18 ans.
  2. Les participants doivent signer volontairement un consentement éclairé écrit et être disposés et capables de se conformer à toutes les exigences de l’essai.
  3. Fonction hématologique, rénale, hépatique, cardiaque et pulmonaire adéquates.
  4. Les participants doivent accepter d’utiliser des méthodes de contraception acceptables.
  5. Disposés et capables de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux tests de laboratoire, aux directives de contraception et aux autres procédures de l’essai.
  6. Diagnostic de Purpura thrombopénique immunologique primaire (PTI) ou d’Anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIC) récidivant/réfractaire.

Critères d’exclusion :

  1. Traitement antérieur par thérapie anti-CD19 ou toute thérapie génique ou thérapie cellulaire génétiquement modifiée.
  2. Transplantation antérieure d’organe solide (par ex., cœur, foie, rein, poumon) ou transplantation de cellules hématopoïétiques.
  3. Atteinte sévère active ou antécédents d’atteinte du système nerveux central (SNC).
  4. Présence d’une autre maladie auto-immune active ou d’autres affections susceptibles d’augmenter les risques de sécurité et/ou de confondre les évaluations de la maladie, ou de présenter un risque significatif pour les personnes recevant un traitement par cellules CAR T.
  5. Antécédents d’immunodéficience primaire ou secondaire.
  6. Présence ou antécédents d’infection bactérienne, virale ou fongique.
  7. Cancer au cours des 5 dernières années (à l’exception des cancers considérés comme à faible risque de récidive).
  8. Diagnostic d’un trouble génétique associé à une insuffisance médullaire ou à un syndrome myélodysplasique.
  9. Antécédents ou diagnostic actuel nécessitant une anticoagulation continue ininterrompue.
  10. Femme enceinte ou allaitante.
  11. Présence ou antécédents d’une maladie nécessitant un traitement incompatible avec le protocole de l’étude ; présence ou antécédents d’autres affections incompatibles avec le protocole de l’étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CTX112 (zugo-cel)
Administré par perfusion IV après une chimiothérapie lymphodéplétive
Biologique: CTX112
CTX112 (zugo-cel): immunothérapie lymphocytaire T dirigée contre le CD19, composée de lymphocytes T allogéniques génétiquement modifiés ex vivo à l'aide de composants d'édition génique CRISPR-Cas9
Autres noms:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la innocuité de CTX112 chez des participants adultes atteints de maladies auto-immunes hématologiques réfractaires, y compris le PTI ou l'AHAIw.
Délai: De la perfusion de CTX112 jusqu'à 28 jours après la perfusion.
Incidence des toxicités limitant la dose.
De la perfusion de CTX112 jusqu'à 28 jours après la perfusion.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la réponse pharmacodynamique au CTX112 chez les participants adultes atteints de PTI ou d'AHAI.
Délai: De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion
Changement par rapport à la valeur initiale des taux de cellules B
De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion
Évaluer la pharmacocinétique (PK) du CTX112 chez des participants adultes atteints de PTI ou d'AHAI acquise.
Délai: De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion.
Taux de CTX112 dans le sang au fil du temps.
De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion.
Évaluer l'efficacité préliminaire du CTX112 chez des participants adultes atteints de PTI ou d'Anémie Hémolytique Auto-Immune Chaude.
Délai: De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion
Pour les participants atteints de PTI, réponse plaquettaire. Pour les participants atteints d'AHAI chaude, réponse de l'hémoglobine.
De la perfusion de CTX112 jusqu'à 60 mois après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CRISPR Therapeutics AG

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2026

Première publication (Réel)

24 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CRSP-AID-501

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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