Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus ja alustava teho CTX112-valmisteen aikuisilla osallistujilla, joilla on uusiutunut/hoitoresistentti hematologinen autoimmuunitauti

perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG

Anti CD19 -allogeenisten CRISPR-Cas9 -muokattujen T-solujen (CTX112) turvallisuuden ja alustavan tehon faasin 1/2 annostutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla on uusiutunut/refraktorinen hematologinen autoimmuunisairaus

Tämä on yhden haaran, avoimen, monikeskuksisen, annosportaittaisen vaiheen 1/2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CTX112:n tai zu-gokabtageenigeleucelin (zogo-sel) turvallisuutta ja alustavaa tehoa aikuisilla osallistujilla, joilla on uusiutunut/refraktiivinen primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) ja uusiutunut/refraktiivinen primaarinen lämmin autoimmuunihemolyyttinen anemia (wAIHA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan CTX112:n tai zugokabtageeni-geleuselin (zugo-cel) turvallisuutta ja alustavaa tehoa aikuisilla, joilla on uusiutunut tai hoitoresistentti hematologinen autoimmuunisairaus (AID), mukaan lukien primaarinen ITP ja primaarinen wAIHA. Näissä B-soluvälitteisissä tiloissa vasta-aineet kohdistuvat verihiutaleisiin (ITP) tai punasoluihin (wAIHA) aiheuttaen vaikeaa trombosytopeniaa tai anemiaa. Vaikka useita hoitoja on olemassa, osa potilaista uusiutuu tai on hoitoresistenttejä, mikä johtaa merkittävään sairastuvuuteen, kuolleisuuteen ja elämänlaadun heikkenemiseen. Tämä korostaa uusien hoitovaihtoehtojen tarvetta.<\/p>

B-soluihin kohdistuvat hoidot ovat keskeisiä nykyisessä hoidossa, ja uudet tiedot osoittavat anti-CD19 CAR T-soluterapioiden lupaavaa aktiivisuutta AID:ssä. CTX112 (zugo-cel) on allogeeninen, CD19-kohdennettu CAR T-soluvalmiste, joka on peräisin terveiltä luovuttajilta ja geneettisesti muokattu ex vivo CRISPR-Cas9:llä. Samankaltainen kuin autologiset CD19 CAR T-hoidot, CTX112 (zugo-cel) voi indusoida kliinisiä vasteita yhden hoidon jälkeen ja tarjoaa etuja hyllyltä saatavana.<\/p>

Jopa 60 osallistujaa voidaan ottaa mukaan. Tutkimuksen kesto on enintään 5 vuotta.<\/p>

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisäänottokriteerit:<\/p>

  1. Ikä ≥18 vuotta.<\/li>
  2. Osallistujan on allekirjoitettava vapaaehtoisesti tietoinen suostumus ja oltava halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia.<\/li>
  3. Riittävä hematologinen, munuaisten, maksan, sydämen ja keuhkojen toiminta.<\/li>
  4. Osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.<\/li>
  5. Halukas ja kykenevä noudattamaan aikataulutettuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia, ehkäisyohjeita ja muita tutkimusmenettelyjä.<\/li>
  6. Diagnoosi uusiutuneesta\/refraktaarisesta primaarisesta immuunitrombosytopeenisesta purppurasta (ITP) tai lämpimästä autoimmuunihemolyyttisestä anemiasta (WAIHA).<\/li><\/ol>

    Poissulkukriteerit:<\/p>

    1. Aiempi hoito anti-CD19-hoidolla tai millä tahansa geeniterapialla tai geneettisesti muunnetulla soluterapialla.<\/li>
    2. Aiempi kiinteän elimen (esim. sydän, maksa, munuainen, keuhko) siirto tai hematopoieettinen solusiirto.<\/li>
    3. Vaikea aktiivinen keskushermoston (CNS) osallisuus tai sen historia.<\/li>
    4. Muu aktiivinen autoimmuunisairaus tai muu tila, joka todennäköisesti aiheuttaa lisääntyneitä turvallisuusriskejä ja\/tai sekoittaa taudin arviointeja tai aiheuttaa merkittävän riskin CAR T-soluterapiaa saaville.<\/li>
    5. Ensisijaisen tai toissijaisen immuunipuutoksen historia.<\/li>
    6. Tietyt bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot tai niiden historia.<\/li>
    7. Syöpä viimeisen 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta syöpiä, joilla on pieni uusiutumisen todennäköisyys).<\/li>
    8. Diagnoosi geneettisestä häiriöstä, joka liittyy luuytimen vajaatoimintaan tai myelodysplastiseen oireyhtymään.<\/li>
    9. Jatkuvaa,pysyvä katkeamaton antikoagulaatiohoito vaativa sairaus tai sen historia.<\/li>
    10. Raskaana oleva tai imettävä.<\/li>
    11. Tutkimusprotokollan kanssa yhteensopimatonta hoitoa vaativa sairaus tai sen historia; muut tutkimusprotokollan kanssa yhteensopimattomat olosuhteet tai niiden historia.<\/li><\/ol>

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX112 (zugo-solu)
Annetaan laskimoinfuusiona lymfodepletiivisen kemoterapian jälkeen
Biologinen: CTX112
"CTX112 (zugo-cel): CD19-ohjattu T-soluimmunoterapia, joka koostuu allogeenisista T-soluista, jotka on muunnettu eks vivo käyttäen CRISPR-Cas9-geenieditointikomponentteja"
Muut nimet:
  • Zugocabtageeni-geleuseli
  • zugo-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida CTX112:n turvallisuutta aikuisilla osallistujilla, joilla on refraktorisia hematologisia autoimmuunisairauksia, mukaan lukien ITP tai wAIHA.
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen.
Annosrajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuus.
CTX112-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTX112:n farmakodynaamisen vasteen arvioiminen aikuisilla osallistujilla, joilla on ITP tai wAIHA.
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta 60 kuukauteen asti infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta B-solujen tasoissa
CTX112-infuusiosta 60 kuukauteen asti infuusion jälkeen
Arvioida CTX112-lääkeaineen farmakokinetiikkaa (PK) aikuisilla osallistujilla, joilla on ITP tai wAIHA.
Aikaikkuna: CTX112-infusiosta enintään 60 kuukauden kuluttua infuusion jälkeen.
CTX112-pitoisuudet veressä ajan kuluessa.
CTX112-infusiosta enintään 60 kuukauden kuluttua infuusion jälkeen.
CTX112:n alustavan tehon arvioiminen aikuisilla osallistujilla, joilla on ITP tai wAIHA.
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen
Osallistujilla, joilla on ITP, verihiutaleiden vaste. Osallistujilla, joilla on wAIHA, hemoglobiinin vaste.
CTX112-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CRISPR Therapeutics AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. joulukuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. joulukuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRSP-AID-501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CTX112

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa