Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och preliminär effekt av CTX112 hos vuxna deltagare med återfall i/refraktär hematologisk autoimmun sjukdom

21 juli 2026 uppdaterad av: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Dose Evaluation Trial of the Safety and Preliminary Efficacy of Anti CD19 Allogeneic CRISPR-Cas9-Engineered T Cells (CTX112) in Adult Participants With Relapsed/Refractory Hematologic Autoimmune Disease

Detta är en singelarm, öppen, multicenter, doseskalerande fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och preliminär effekt av CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos vuxna deltagare med recidiverande/refraktär primär immunmedierad trombocytopeni (ITP) och recidiverande/refraktär primär varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och den preliminära effekten av CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos vuxna med återkommande eller refraktära hematologiska autoimmuna sjukdomar (AID), inklusive primär ITP och primär wAIHA. I dessa B-cellsmedierade tillstånd riktar autoantikroppar sig mot trombocyter (ITP) eller röda blodkroppar (wAIHA), vilket orsakar svår trombocytopeni eller anemi. Även om flera behandlingar finns tillgängliga, återfaller vissa patienter eller förblir refraktära, vilket leder till betydande sjuklighet, dödlighet och minskad livskvalitet. Detta understryker behovet av nya behandlingsalternativ.

B-cellsriktade terapier är centrala i nuvarande behandling, och nya data visar lovande effekt av anti-CD19 CAR T-cellsterapier vid AID. CTX112 (zugo-cel) är en allogen, CD19-riktad CAR T-cellsprodukt härrörande från friska donatorer och genetiskt modifierad ex vivo med CRISPR-Cas9. I likhet med autologa CD19 CAR T-terapier kan CTX112 (zugo-cel) inducera kliniska svar efter en enda behandling och erbjuder fördelen av tillgänglighet från hyllan.

Upp till 60 deltagare kan inkluderas. Studiens varaktighet blir upp till 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Huvudutredare:
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Rekrytering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Marcel Devetten
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Huvudutredare:
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario La Paz
        • Huvudutredare:
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Huvudutredare:
          • Maria Eva Mingot Castellano
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Huvudutredare:
          • Ruth Flümann
      • Hannover, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Huvudutredare:
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Huvudutredare:
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Har inte rekryterat ännu
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Huvudutredare:
          • Eva Wagner-Drouet

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år.
  2. Deltagarna måste frivilligt underteckna ett skriftligt informerat samtycke och vara villiga och kunna följa alla prövningskrav.
  3. God hematologisk, njur-, lever-, hjärt- och lungfunktion.
  4. Deltagarna måste samtycka till att använda acceptabla preventivmetoder.
  5. Måste vara villig och kunna följa schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester, preventivmedelsriktlinjer och andra provningsprocedurer.
  6. Diagnos av recidiverande/refraktär primär immun trombocytopen purpura (ITP) eller varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA).

Exklusionskriterier:

  1. Tidigare behandling med anti-CD19-terapi eller någon genterapi eller genetiskt modifierad cellterapi.
  2. Tidigare fast organ (t.ex. hjärta, lever, njure, lunga) transplantation eller hematopoetisk celltransplantation.
  3. Svår aktiv eller tidigare påverkan av centrala nervsystemet (CNS).
  4. Förekomst av annan aktiv autoimmun sjukdom eller andra tillstånd som sannolikt innebär ökade säkerhetsrisker och/eller försvårar bedömningen av sjukdomen, eller utgör en betydande risk för dem som får CAR T-cellsterapi.
  5. Historik av primär eller sekundär immunbrist.
  6. Förekomst eller tidigare allvarlig bakteriell, viral eller svampinfektion.
  7. Malignitet under de senaste 5 åren (med undantag för cancerformer som bedöms ha låg sannolikhet för återfall).
  8. Diagnos av en genetisk störning associerad med benmärgssvikt eller myelodysplastiskt syndrom.
  9. Historik eller aktuell diagnos som kräver oavbruten, pågående antikoagulation.
  10. Gravid eller ammar.
  11. Förekomst eller historik av sjukdom som kräver behandling som inte är förenlig med studieprotokollet; förekomst eller historik av andra tillstånd som inte är förenliga med studieprotokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CTX112 (zugo-cel)
Administreras via IV-infusion efter lymfodepleterande kemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (zugo-cel): Immunterapi med CD19-riktade T-celler som består av allogena T-celler genetiskt modifierade ex vivo med CRISPR-Cas9-geneediteringskomponenter
Andra namn:
  • zugokabtagen geleucel
  • zugo-cel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera säkerheten av CTX112 hos vuxna deltagare med refraktära hematologiska autoimmuna sjukdomar, inklusive ITP eller wAIHA.
Tidsram: Från CTX112-infusion upp till 28 dagar efter infusion.
Förekomst av dosbegränsande toxiciteter.
Från CTX112-infusion upp till 28 dagar efter infusion.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma farmakodynamiskt svar på CTX112 hos vuxna deltagare med ITP eller wAIHA.
Tidsram: Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion
Förändring från baslinjen i B-cellsnivåer
Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion
För att bedöma farmakokinetiken (PK) för CTX112 hos vuxna deltagare med ITP eller wAIHA.
Tidsram: Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion.
Nivåer av CTX112 i blodet över tiden.
Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion.
För att utvärdera den preliminära effekten av CTX112 hos vuxna deltagare med ITP eller wAIHA.
Tidsram: Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion
För deltagare med ITP, trombocytsvar. För deltagare med wAIHA, hemoglobinsvar.
Från CTX112-infusion upp till 60 månader efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2033

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2026

Första postat (Faktisk)

24 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRSP-AID-501

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera