Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CTX112 biztonságossága és előzetes hatásossága relapszusban/refrakter hematológiai autoimmun betegségben szenvedő felnőtt résztvevőknél

2026. július 21. frissítette: CRISPR Therapeutics AG

Egy 1/2. fázisú dózisértékelő vizsgálat az anti CD19 allogén CRISPR-Cas9-módosított T-sejtek (CTX112) biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról relapszusban/refrakter hematológiai autoimmun betegségben szenvedő felnőtt résztvevőknél

Ez egy egykarú, nyílt, multicentrikus, dóziseszkalációs fázis 1/2 vizsgálat, amely a CTX112 vagy Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékeli felnőtt résztvevőknél, akik relapszusban/refrakter primer Immun Trombocitopéniában (ITP) és relapszusban/refrakter primer Meleg Autoimmun Hemolitikus Anémiában (wAIHA) szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat a CTX112 vagy Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékeli relapszusban vagy refrakter hematológiai autoimmun betegségekben (AID) szenvedő felnőtteknél, beleértve a primer ITP-t és a primer wAIHA-t. Ezekben a B-sejt-mediált állapotokban az autoantitestek a thrombocytákat (ITP) vagy a vörösvérsejteket (wAIHA) célozzák, súlyos thrombocytopeniát vagy anémiát okozva. Bár számos kezelés létezik, egyes betegeknél kiújulás vagy refrakter állapot alakul ki, ami jelentős morbiditáshoz, mortalitáshoz és életminőség-romláshoz vezet. Ez aláhúzza az új terápiás lehetőségek szükségességét.

A B-sejt-célzott terápiák központi szerepet játszanak a jelenlegi kezelésben, és az új adatok ígéretes aktivitást mutatnak az anti-CD19 CAR T-sejt-terápiák esetében AID-ben. A CTX112 (zugo-cel) egy allogén, CD19-célzott CAR T-sejt termék, amely egészséges donorokból származik, és ex vivo CRISPR-Cas9 segítségével genetikailag módosították. Hasonlóan az autológ CD19 CAR T-terápiákhoz, a CTX112 (zugo-cel) egyszeri kezelés után klinikai választ válthat ki, és a készenléti elérhetőség előnyeit kínálja.

Legfeljebb 60 résztvevő vehet részt. A vizsgálat időtartama legfeljebb 5 év.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kutatásvezető:
          • Jithma Abeykoon
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Toborzás
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Marcel Devetten
  • Németország
      • Cologne, Németország
        • Toborzás
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Kutatásvezető:
          • Ruth Flümann
      • Hannover, Németország
        • Még nincs toborzás
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Kutatásvezető:
          • Christian Schultze-Florey
      • Hanover, Németország, 30625
        • Még nincs toborzás
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kutatásvezető:
          • Christian Schultze-Florey
      • Mainz, Németország, 55131
        • Még nincs toborzás
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Kutatásvezető:
          • Eva Wagner-Drouet
  • Spanyolország
      • Córdoba, Spanyolország, 14004
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Kutatásvezető:
          • Clara Aparicio Perez
      • Madrid, Spanyolország
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kutatásvezető:
          • Ana Mendoza Martínez
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Gregorio Marañón General University Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Seville, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Kutatásvezető:
          • Maria Eva Mingot Castellano

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Életkor ≥18 év.
  2. A résztvevők önként aláírják a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot, és hajlandóak és képesek a vizsgálati követelmények teljesítésére.
  3. Megfelelő hematológiai, vesefunkció, máj-, szív- és tüdőfunkció.
  4. A résztvevőknek el kell fogadniuk, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak.
  5. Hajlandóak és képesek betartani a tervezett vizitek, kezelési terv, laboratóriumi vizsgálatok, fogamzásgátlási iránymutatások és egyéb vizsgálati eljárások tartását.
  6. Relapszusos/refrakter primer immun trombocitopéniás purpura (ITP) vagy meleg autoimmun hemolitikus anémia (WAIHA) diagnózisa.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi anti-CD19 terápia vagy genetikai átvitelt alkalmazó kezelés.
  2. Szervtranszplantáció anamnézisében szereplő szilárd szervek (például szív, máj, vese, tüdő) vagy vérképző őssejt-transzplantáció.
  3. Súlyos aktív vagy anamnézisben szereplő központi idegrendszeri érintettség.
  4. Más aktív autoimmun betegség vagy olyan állapotok jelenléte, amelyek valószínűsíthetően növelik a biztonsági kockázatokat és/vagy zavarhatják a betegség értékelését, vagy jelentős kockázatot jelentenek a CAR T-sejtes terápiában részesülők számára.
  5. Elsődleges vagy másodlagos immunhiány anamnézise.
  6. Bizonyos bakteriális, vírusos és gombás fertőzések jelenléte vagy anamnézise.
  7. Rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben (kivéve azokat a rákokat, amelyeknél a kiújulás valószínűsége alacsony).
  8. Csontvelő-elégtelenséggel vagy myelodysplasiával összefüggő genetikai rendellenesség diagnózisa.
  9. Olyan betegség anamnézise vagy jelenléte, amely megszakítás nélküli, folyamatos antikoagulációt igényel.
  10. Terhes vagy szoptat.
  11. Olyan kezelést igénylő betegség anamnézise vagy jelenléte, amely nem kompatibilis a tanulmányi protokollal; más olyan állapotok anamnézise vagy jelenléte, amelyek nem kompatibilisek a tanulmányi protokollal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CTX112 (zügocel)
IV infúzióban adják be limfodepléciós kemoterápia után
Biológiai: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-irányított T-sejt immunterápia, amely allogén T-sejtekből áll, melyeket ex vivo génszerkesztéssel, CRISPR-Cas9 komponensek segítségével módosítottak
Más nevek:
  • Zugokabtagén-geleucel
  • csúcs-cél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTX112 biztonságosságának értékelése felnőtt résztvevőkben, akik refrakter hematológiai autoimmun betegségekben szenvednek, beleértve az ITP-t vagy wAIHA-t.
Időkeret: A CTX112 infúzió időpontjától az infúzió után legfeljebb 28 napig.
A dóziskorlátozó toxicitások előfordulása.
A CTX112 infúzió időpontjától az infúzió után legfeljebb 28 napig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CTX112 farmakodinámiás válaszának értékelése ITP vagy wAIHA felnőtt résztvevőknél.
Időkeret: CTX112 infúziótól az infúzió után 60 hónapig
A B-sejtek szintjének változása a kiindulási értékhez képest
CTX112 infúziótól az infúzió után 60 hónapig
A CTX112 farmakokinetikájának (PK) értékelése ITP-ben vagy wAIHA-ban szenvedő felnőtt résztvevőknél.
Időkeret: A CTX112 infúziótól számítva az infúziót követő 60 hónapig.
A CTX112 szintje a vérben az idő függvényében.
A CTX112 infúziótól számítva az infúziót követő 60 hónapig.
A CTX112 előzetes hatékonyságának értékelése ITP vagy wAIHA felnőtt résztvevőknél.
Időkeret: A CTX112 infúziótól az infúziót követő 60 hónapig
Az ITP-ben szenvedő résztvevők esetében thrombocyta-válasz. A wAIHA-ban szenvedő résztvevők esetében hemoglobin-válasz.
A CTX112 infúziótól az infúziót követő 60 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CRISPR Therapeutics AG

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. április 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 17.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 21.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CRSP-AID-501

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel