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Sicurezza ed efficacia preliminare di CTX112 in partecipanti adulti con malattia autoimmune ematologica recidivante/refrattaria

17 aprile 2026 aggiornato da: CRISPR Therapeutics AG

Studio di valutazione della dose di Fase 1/2 sulla sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule T anti-CD19 allogeniche ingegnerizzate con CRISPR-Cas9 (CTX112) in partecipanti adulti affetti da malattia autoimmune ematologica recidivante/refrattaria.

Questo è uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico e a dose crescente che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di CTX112 o Zugocabtagene Geleucel (zugo-cel) in partecipanti adulti con Trombocitopenia Immunitaria Primaria (ITP) refrattaria/recidivante e Anemia Emolitica Autoimmune Calda Primaria (wAIHA) refrattaria/recidivante.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia preliminare di CTX112 o Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) in adulti con malattie autoimmuni ematologiche (AID) recidivanti o refrattarie, incluse la PTI primaria e l'AIHA primaria. In queste condizioni mediate da cellule B, gli autoanticorpi hanno come target le piastrine (PTI) o i globuli rossi (AIHA), causando trombocitopenia o anemia grave. Sebbene esistano diversi trattamenti, alcuni pazienti ricadono o rimangono refrattari, con conseguente significativa morbilità, mortalità e ridotta qualità della vita. Ciò sottolinea la necessità di nuove opzioni terapeutiche.

Le terapie dirette contro le cellule B sono centrali nella gestione attuale, e dati emergenti mostrano una promettente attività delle terapie con cellule CAR T anti-CD19 nelle AID. CTX112 (zugo-cel) è un prodotto allogenico di cellule CAR T mirato a CD19, derivato da donatori sani e geneticamente modificato ex vivo mediante CRISPR-Cas9. Simile alle terapie CAR T autologhe anti-CD19, CTX112 (zugo-cel) può indurre risposte cliniche dopo un singolo trattamento e offre i vantaggi della disponibilità immediata.

Fino a 60 partecipanti potranno essere arruolati. La durata dello studio sarà fino a 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:<\/p>

  1. Età ≥18 anni.<\/li>
  2. I partecipanti devono firmare volontariamente un consenso informato scritto ed essere disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti dello studio.<\/li>
  3. Adeguata funzionalità ematologica, renale, epatica, cardiaca e polmonare.<\/li>
  4. I partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili.<\/li>
  5. Disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio, le linee guida contraccettive e le altre procedure dello studio.<\/li>
  6. Diagnosi di Porpora Trombocitopenica Immunitaria (PTI) primaria recidivante\/refrattaria o Anemia Emolitica Autoimmune Calda (WAIHA)<\/li><\/ol>

    Criteri di esclusione:<\/p>

    1. Precedente trattamento con terapia anti-CD19 o qualsiasi terapia genica o terapia cellulare geneticamente modificata.<\/li>
    2. Precedente trapianto di organo solido (es. cuore, fegato, rene, polmone) o trapianto di cellule ematopoietiche.<\/li>
    3. Coinvolgimento attivo grave del sistema nervoso centrale (SNC) o anamnesi di tale coinvolgimento.<\/li>
    4. Presenza di altra malattia autoimmune attiva o altre condizioni che potrebbero comportare maggiori rischi per la sicurezza e\/o confondere le valutazioni della malattia, o presentare un rischio significativo per coloro che ricevono la terapia con cellule CAR T.<\/li>
    5. Anamnesi di immunodeficienza primaria o secondaria.<\/li>
    6. Presenza o anamnesi di determinate infezioni batteriche, virali o fungine.<\/li>
    7. Neoplasia maligna negli ultimi 5 anni (ad eccezione di tumori ritenuti a bassa probabilità di recidiva).<\/li>
    8. Diagnosi di un disturbo genetico associato a insufficienza del midollo osseo o sindrome mielodisplastica.<\/li>
    9. Anamnesi o diagnosi attuale che richiede una terapia anticoagulante continua e non interrotta.<\/li>
    10. In stato di gravidanza o in allattamento.<\/li>
    11. Presenza o anamnesi di una malattia che richiede un trattamento non compatibile con il protocollo dello studio; presenza o anamnesi di altre condizioni non compatibili con il protocollo dello studio.<\/li><\/ol>

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTX112 (zugo-cel)
Somministrato per infusione endovenosa dopo chemioterapia depletante linfocitaria
Biologico: CTX112
CTX112 (zugo-cel): immunoterapia a base di cellule T dirette contro CD19, costituita da cellule T allogeniche modificate geneticamente ex vivo utilizzando componenti di editing genetico CRISPR-Cas9
Altri nomi:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza di CTX112 in partecipanti adulti con malattie autoimmuni ematologiche refrattarie, inclusi ITP o wAIHA.
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX112 fino a 28 giorni dopo l'infusione.
Incidenza di tossicità dose-limitanti.
Dall'infusione di CTX112 fino a 28 giorni dopo l'infusione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la risposta farmacodinamica a CTX112 in soggetti adulti con PTI o wAIHA.
Lasso di tempo: Dalla infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale dei livelli di cellule B
Dalla infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Per valutare la farmacocinetica (PK) di CTX112 in partecipanti adulti con PTI o wAIHA.
Lasso di tempo: Dall'infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione.
Concentrazioni di CTX112 nel sangue nel tempo
Dall'infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione.
Valutare l'efficacia preliminare di CTX112 in partecipanti adulti con PTI o wAIHA.
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
{"Per i partecipanti con ITP, risposta piastrinica.\nPer i partecipanti con wAIHA, risposta dell'emoglobina."}
Dal momento dell'infusione di CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRSP-AID-501

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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