Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и предварительная эффективность CTX112 у взрослых участников с рецидивирующим/рефрактерным гематологическим аутоиммунным заболеванием

17 апреля 2026 г. обновлено: CRISPR Therapeutics AG

Исследование фазы 1/2 по оценке доз безопасности и предварительной эффективности аллогенных Т-клеток (CTX112), модифицированных с помощью CRISPR-Cas9 для нацеливания на CD19, у взрослых участников с рецидивирующим/рефрактерным гематологическим аутоиммунным заболеванием

Это однорукое, открытое, многоцентровое исследование фазы 1/2 с повышением дозы, оценивающее безопасность и предварительную эффективность CTX112 или Zугоcabtagene geлеuсеl (zugo-cel) у взрослых участников с рецидивирующей/рефрактерной первичной иммунной тромбоцитопенией (ИТП) и рецидивирующей/рефрактерной первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (вAIHA).

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование оценит безопасность и предварительную эффективность CTX112 или загоциктаген глелуцела (заго-цель) у взрослых с рецидивирующими или рефрактерными гематологическими аутоиммунными заболеваниями (АИЗ), включая первичную ИТП и первичную АИГА. При этих В-клеточных заболеваниях аутоантитела нацелены на тромбоциты (ИТП) или эритроциты (АИГА), вызывая тяжелую тромбоцитопению или анемию. Хотя существуют различные методы лечения, некоторые пациенты либо испытывают рецидив, либо остаются рефрактерными, что приводит к значительной заболеваемости, смертности и снижению качества жизни. Это подчеркивает необходимость в новых терапевтических вариантах.

Терапия, направленная на В-клетки, является основой современного лечения, и появляющиеся данные демонстрируют многообещающую активность анти-CD19 CAR T-клеточной терапии при АИЗ. CTX112 (заго-цель) — это аллогенный CAR T-клеточный продукт, нацеленный на CD19, полученный от здоровых доноров и генетически модифицированный ex vivo с помощью CRISPR-Cas9. Подобно аутологичной анти-CD19 CAR T-терапии, CTX112 (заго-цель) может индуцировать клинический ответ после одного лечения и имеет преимущество в виде готовой к применению формулы.

Планируется включение до 60 участников. Продолжительность исследования составит до 5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥18 лет.
  2. Участники должны добровольно подписать информированное согласие и быть готовыми соблюдать все требования исследования.
  3. Адекватная гематологическая, почечная, печеночная, сердечная и легочная функции.
  4. Участники должны согласиться использовать приемлемые методы контрацепции.
  5. Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные тесты, правила контрацепции и другие процедуры исследования.
  6. Диагноз рецидивирующей/рефрактерной первичной иммунной тромбоцитопенической пурпуры (ИТП) или тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА).

Критерии исключения:

  1. Предшествующее лечение анти-CD19 терапией или любой генной терапией или генетически модифицированной клеточной терапией.
  2. Предшествующая трансплантация паренхиматозного органа (например, сердца, печени, почек, легких) или трансплантация гемопоэтических клеток.
  3. Тяжелое активное поражение центральной нервной системы (ЦНС) или наличие в анамнезе.
  4. Наличие другого активного аутоиммунного заболевания или других состояний, которые могут увеличить риск для безопасности и/или затруднить оценку заболевания, или представлять значительный риск для пациентов, получающих CAR Т-клеточную терапию.
  5. Первичный или вторичный иммунодефицит в анамнезе.
  6. Наличие или анамнез некоторых бактериальных, вирусных или грибковых инфекций.
  7. Злокачественное новообразование в течение последних 5 лет (за исключением видов рака с низкой вероятностью рецидива).
  8. Диагноз генетического нарушения, связанного с костномозговой недостаточностью или миелодиспластическим синдромом.
  9. Анамнез или текущий диагноз, требующий непрерывной антикоагулянтной терапии.
  10. Беременность или кормление грудью.
  11. Наличие или анамнез заболевания, требующего лечения, несовместимого с протоколом исследования; наличие или анамнез других состояний, несовместимых с протоколом исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX112 (зуго-цел)
Введение посредством внутривенной инфузии после лимфодеплеционной химиотерапии
Биологический: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-направленная Т-клеточная иммунотерапия, состоящая из аллогенных Т-клеток, генетически модифицированных ex vivo с использованием компонентов редактирования генов CRISPR-Cas9
Другие имена:
  • Зугокабтаген гелеуцел
  • зуго-цел

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность CTX112 у взрослых участников с рефрактерными гематологическими аутоиммунными заболеваниями, включая ИТП или вАИГА.
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 28 дней после инфузии.
Частота токсичности, ограничивающей дозу.
От инфузии CTX112 до 28 дней после инфузии.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки фармакодинамического ответа на CTX112 у взрослых участников с ИТП или вАИГА.
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии репликация
Изменение уровней B-клеток по сравнению с исходным уровнем
От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии репликация
Для оценки фармакокинетики (ФК) CTX112 у взрослых участников с ИТП или вАИГА.
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии.
Уровни CTX112 в крови с течением времени.
От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии.
Для оценки предварительной эффективности CTX112 у взрослых участников с ИТП или вАИГА.
Временное ограничение: с момента инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии
Для участников с ИТП - ответ тромбоцитов. Для участников с вАИГА - ответ гемоглобина.
с момента инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CRISPR Therapeutics AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRSP-AID-501

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Иммунная тромбоцитопеническая пурпура

Клинические исследования CTX112

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться