Seguridad y eficacia preliminar de CTX112 en participantes adultos con enfermedad autoinmune hematológica recidivante/refractaria
17 de abril de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG
Un ensayo de fase 1/2 para evaluar la dosis, la seguridad y la eficacia preliminar de las células T modificadas con CRISPR-Cas9 alogénicas anti-CD19 (CTX112) en participantes adultos con enfermedad autoinmune hematológica recidivante/refractaria
Este es un ensayo de fase 1/2, de etiqueta abierta, multicéntrico, de dosis ascendente, de un solo brazo, que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de CTX112 o Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) en participantes adultos con trombocitopenia inmune primaria (PTI) recidivante/refractaria y anemia hemolítica autoinmune cálida primaria (AHAI cálida) recidivante/refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo evaluará la seguridad y eficacia preliminar de CTX112 o Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) en adultos con enfermedades autoinmunes hematológicas (AID) recidivantes o refractarias, incluyendo PTI primaria y wAIHA primaria. En estas condiciones mediadas por células B, los autoanticuerpos atacan a las plaquetas (PTI) o glóbulos rojos (wAIHA), causando trombocitopenia o anemia graves. Aunque existen varios tratamientos, algunos pacientes recaen o permanecen refractarios, resultando en morbilidad, mortalidad y reducción de la calidad de vida significativas. Esto subraya la necesidad de nuevas opciones terapéuticas.
Las terapias dirigidas a células B son centrales en el manejo actual, y los datos emergentes muestran actividad prometedora de las terapias de células T CAR anti-CD19 en AID. CTX112 (zugo-cel) es un producto de células T CAR alogénicas dirigidas a CD19 derivado de donantes sanos y modificado genéticamente ex vivo usando CRISPR-Cas9. Similar a las terapias de células T CAR CD19 autólogas, CTX112 (zugo-cel) puede inducir respuestas clínicas después de un solo tratamiento y ofrece las ventajas de disponibilidad inmediata.
Se pueden inscribir hasta 60 participantes. La duración del estudio será de hasta 5 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials
- Número de teléfono: 877-214-4634
- Correo electrónico: medicalaffairs@crisprtx.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de Inclusión:
- Edad ≥18 años.
- Los participantes deben firmar voluntariamente un consentimiento informado por escrito y estar dispuestos y ser capaces de cumplir con todos los requisitos del ensayo.
- Función hematológica, renal, hepática, cardíaca y pulmonar adecuada.
- Los participantes deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables.
- Dispuestos y capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos del ensayo.
- Diagnóstico de Púrpura Trombocitopénica Inmune Primaria (PTI) refractaria/recaída o Anemia Hemolítica Autoinmune por Anticuerpos Calientes (AHAAC).
Criterios de Exclusión:
- Tratamiento previo con terapia anti-CD19 o cualquier terapia génica o terapia celular modificada genéticamente.
- Trasplante previo de órgano sólido (p. ej., corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas.
- Afectación activa grave o historia de afectación del sistema nervioso central (SNC).
- Presencia de otra enfermedad autoinmune activa u otras afecciones que probablemente aumenten los riesgos de seguridad y/o confundan las evaluaciones de la enfermedad, o representen un riesgo significativo para quienes reciben terapia de células CAR T.
- Historia de inmunodeficiencia primaria o secundaria.
- Presencia o antecedentes de cierta infección bacteriana, vírica o fúngica.
- Neoplasia maligna en los últimos 5 años (con excepción de cánceres considerados de baja probabilidad de recurrencia).
- Diagnóstico de un trastorno genético asociado con insuficiencia de la médula ósea o síndrome mielodisplásico.
- Antecedentes o diagnóstico actual que requiera anticoagulación continua ininterrumpida.
- Embarazo o lactancia.
- Presencia o antecedentes de enfermedad que requiera tratamiento incompatible con el protocolo del estudio; presencia o antecedentes de otras afecciones que sean incompatibles con el protocolo del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: CTX112 (zugo-cel)
Administrado por infusión IV después de quimioterapia linfodepletora
|
CTX112 (zugo-cel): inmunoterapia con células T dirigidas a CD19 compuesta por células T alogénicas modificadas genéticamente ex vivo mediante componentes de edición génica CRISPR-Cas9
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la seguridad de CTX112 en participantes adultos con enfermedades autoinmunes hematológicas refractarias, como PTI o AHAIc.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 28 días después de la infusión.
|
Incidence of dose-limiting toxicities.
|
Desde la infusión de CTX112 hasta 28 días después de la infusión.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la respuesta farmacodinámica a CTX112 en participantes adultos con PTI o wAIHA.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses posteriores a la infusión
|
Cambio de los niveles de linfocitos B desde el inicio
|
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses posteriores a la infusión
|
|
Evaluar la farmacocinética (PK) de CTX112 en participantes adultos con PTI o AIHAw.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión.
|
Niveles de CTX112 en sangre a lo largo del tiempo.
|
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión.
|
|
Evaluar la eficacia preliminar de CTX112 en participantes adultos con PTI o AIHA.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses posteriores a la infusión
|
Para los participantes con PTI, respuesta plaquetaria.
Para los participantes con wAIHA, respuesta de hemoglobina.
|
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses posteriores a la infusión
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de abril de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
24 de abril de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
Otros números de identificación del estudio
- CRSP-AID-501
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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