Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og foreløpig effekt av CTX112 hos voksne deltakere med residiverende/refraktær hematologisk autoimmun sykdom

17. april 2026 oppdatert av: CRISPR Therapeutics AG

En fase 1/2 dosevaluering studie av sikkerheten og foreløpig effekt av anti CD19 allogen CRISPR-Cas9-utviklet T-celleterapi (CTX112) hos voksne deltakere med tilbakefallende/refraktær hematologisk autoimmun sykdom

Dette er en en-armet, åpen, multisenter, doseeskalerende fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten og foreløpig effekt av CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne deltakere med residiverende/refraktær primær immun trombocytopeni (ITP) og residiverende/refraktær primær varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA).

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil vurdere sikkerheten og foreløpig effekt av CTX112 eller Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) hos voksne med residiverende eller refraktære hematologiske autoimmune sykdommer (AID), inkludert primær ITP og primær wAIHA. I disse B-celle-medierte tilstandene angriper autoantistoffer blodplater (ITP) eller røde blodceller (wAIHA), noe som forårsaker alvorlig trombocytopeni eller anemi. Selv om flere behandlinger finnes, får noen pasienter tilbakefall eller forblir refraktære, noe som resulterer i betydelig sykelighet, dødelighet og redusert livskvalitet. Dette understreker behovet for nye behandlingsalternativer.

B-celle-rettede terapier er sentrale i dagens behandling, og nye data viser lovende aktivitet av anti-CD19 CAR T-celleterapier ved AID. CTX112 (zugo-cel) er et allogent, CD19-rettet CAR T-celleprodukt avledet fra friske givere og genetisk modifisert ex vivo ved hjelp av CRISPR-Cas9. I likhet med autologe CD19 CAR T-terapier kan CTX112 (zugo-cel) indusere kliniske responser etter en enkelt behandling, og gir fordelen med tilgjengelighet uten forsinkelse (off-the-shelf).

Opptil 60 deltakere kan bli inkludert. Studievarigheten vil være opptil 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Deltakerne må frivillig signere et skriftlig informert samtykke og være villige og i stand til å overholde alle prøvekrav.
  3. Tilstrekkelig hematologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungefunksjon.
  4. Deltakerne må godta å bruke akseptable prevensjonsmetoder.
  5. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, retningslinjer for prevensjon og andre prøveprosedyrer.
  6. Diagnose av residiverende/refraktær primær immun trombocytopenisk purpura (ITP) eller varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA).

Eksklusjonskriterier:

  1. Tidligere behandling med anti-CD19-terapi eller annen genterapi eller genetisk modifisert celleterapi.
  2. Tidligere solidorgantransplantasjon (f.eks. hjerte, lever, nyre, lunge) eller hematopoietisk celletransplantasjon.
  3. Alvorlig aktiv eller historie med sentralnervesystem (CNS) -involvering.
  4. Tilstedeværelse av annen aktiv autoimmun sykdom eller andre tilstander som sannsynligvis vil medføre økt sikkerhetsrisiko og/eller forvirre sykdomsvurderinger, eller utgøre betydelig risiko for personer som mottar CAR T-celleterapi.
  5. Historie med primær eller sekundær immunsvikt.
  6. Tilstedeværelse eller historie med visse bakterielle, virale eller soppinfeksjoner.
  7. Malignitet i løpet av de siste 5 årene (med unntak av kreftformer som anses å ha lav sannsynlighet for tilbakefall).
  8. Diagnose av en genetisk lidelse assosiert med benmargssvikt eller myelodysplastisk syndrom.
  9. Historie eller nåværende diagnose som krever uavbrutt, pågående antikoagulasjon.
  10. Gravid eller ammer.
  11. Tilstedeværelse eller historie med sykdom som krever behandling som ikke er forenlig med studieprotokollen; tilstedeværelse eller historie med andre tilstander som ikke er forenlig med studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CTX112 (zugo-cel)
Administrert ved IV-infusjon etter lymfodepleterende kjemoterapi
Biologisk: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-styrt T-celleimmunterapi bestående av allogene T-celler genetisk modifisert ex vivo ved bruk av CRISPR-Cas9-genredigeringskomponenter
Andre navn:
  • Zugocabtageen Geleucel
  • "zugo-cel"

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å evaluere sikkerheten til CTX112 hos voksne deltakere med refraktære hematologiske autoimmune sykdommer, inkludert ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusjonen opptil 28 dager etter infusjon.
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter.
Fra CTX112-infusjonen opptil 28 dager etter infusjon.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å vurdere den farmakodynamiske responsen på CTX112 hos voksne deltakere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon til opptil 60 måneder etter infusjon
Endring fra baseline i B-cellenivåer
Fra CTX112-infusjon til opptil 60 måneder etter infusjon
For å vurdere farmakokinetikken (PK) til CTX112 hos voksne deltakere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon opptil 60 måneder etter infusjon.
Nivåer av CTX112 i blod over tid.
Fra CTX112-infusjon opptil 60 måneder etter infusjon.
For å vurdere den foreløpige effekten av CTX112 hos voksne deltakere med ITP eller wAIHA.
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon til opptil 60 måneder etter infusjon
For participants with ITP, platelet response. For participants with wAIHA, hemoglobin response.
Fra CTX112-infusjon til opptil 60 måneder etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2033

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRSP-AID-501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Immun trombocytopenisk purpura

Kliniske studier på CTX112

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere