Segurança e Eficácia Preliminar do CTX112 em Participantes Adultos com Doença Autoimune Hematológica Recidivante/Refratária

Critérios de Inclusão:

1. Idade ≥18 anos.
2. Os participantes devem voluntariamente assinar um consentimento informado por escrito e estar dispostos e aptos a cumprir todos os requisitos do ensaio.
3. Função hematológica, renal, hepática, cardíaca e pulmonar adequada.
4. Os participantes devem concordar em usar métodos de contraceção aceitáveis.
5. Dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de tratamento, os exames laboratoriais, as diretrizes de contraceção e outros procedimentos do estudo.
6. Diagnóstico de Púrpura Trombocitopénica Imune Primária (PTI) recidivante/refratária ou Anemia Hemolítica Autoimune Quente (AHAQ).

Critérios de Exclusão:

1. Tratamento prévio com terapia anti-CD19 ou qualquer terapia genética ou terapia celular geneticamente modificada.
2. Transplante prévio de órgão sólido (ex.: coração, fígado, rim, pulmão) ou transplante de células hematopoiéticas.
3. Envolvimento grave ativo ou história de envolvimento do sistema nervoso central (SNC).
4. Presença de outra doença autoimune ativa ou outras condições que possam aumentar os riscos de segurança e/ou confundir as avaliações da doença, ou representar risco significativo para aqueles que recebem terapia com células CAR T.
5. História de deficiência imunitária primária ou secundária.
6. Presença ou história de certa infeção bacteriana, viral ou fúngica.
7. Neoplasia maligna nos últimos 5 anos (com exceção de cancros considerados de baixa probabilidade de recorrência).
8. Diagnóstico de uma desordem genética associada à insuficiência da medula óssea ou síndrome mielodisplásica.
9. História ou diagnóstico atual que requeira anticoagulação contínua e ininterrupta.
10. Grávida ou a amamentar.
11. Presença ou história de doença que requeira tratamento incompatível com o protocolo do estudo; presença ou história de outras condições incompatíveis com o protocolo do estudo.