Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en voorlopige werkzaamheid van CTX112 bij volwassenen met recidiverende/refractaire hematologische auto-immuunziekte

17 april 2026 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG

Een fase 1/2 dosis-evaluatieonderzoek naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van anti-CD19 allogene CRISPR-Cas9-gemanipuleerde T-cellen (CTX112) bij volwassen deelnemers met recidiverende/refractaire hematologische auto-immuunziekte

Dit is een eenarmige, open-label, multicenter, oplopende dosis fase 1/2-onderzoek dat de veiligheid en voorlopige werkzaamheid evalueert van CTX112 of Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) bij volwassen deelnemers met recidiverende/refractaire primaire immuuntrombocytopenie (ITP) en recidiverende/refractaire primaire warme auto-immuunhemolytische anemie (wAIHA).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal de veiligheid en voorlopige werkzaamheid beoordelen van CTX112 of Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) bij volwassenen met teruggevallen of refractaire hematologische auto-immuunziekten (AIZ), waaronder primaire ITP en primaire wAIHA. Bij deze B-celgemedieerde aandoeningen richten auto-antilichamen zich op bloedplaatjes (ITP) of rode bloedcellen (wAIHA), wat ernstige trombocytopenie of anemie veroorzaakt. Hoewel er verschillende behandelingen bestaan, hervallen sommige patiënten of blijven ze refractair, wat leidt tot aanzienlijke morbiditeit, mortaliteit en verminderde kwaliteit van leven. Dit benadrukt de behoefte aan nieuwe therapeutische opties.

B-celgerichte therapieën staan centraal in de huidige behandeling, en opkomende gegevens tonen veelbelovende activiteit van anti-CD19 CAR T-celtherapieën bij AIZ. CTX112 (zugo-cel) is een allogeen, CD19-gericht CAR T-celproduct afkomstig van gezonde donoren en genetisch gemodificeerd ex vivo met behulp van CRISPR-Cas9. Net als autologe CD19 CAR T-therapieën kan CTX112 (zugo-cel) klinische responsen induceren na een eenmalige behandeling en biedt het de voordelen van directe beschikbaarheid.

Tot 60 deelnemers kunnen worden ingeschreven. De studieduur zal maximaal 5 jaar zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar.
  2. Deelnemers moeten vrijwillig een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen en bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek.
  3. Adequate hematologische, renale, lever-, cardiale en pulmonale functie.
  4. Deelnemers moeten ermee instemmen om aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken.
  5. Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests, anticonceptierichtlijnen en andere onderzoeksprocedures.
  6. Diagnose van gerecidiveerde/refractaire primaire immuuntrombocytopenische purpura (ITP) of warme auto-immuunhemolytische anemie (WAIHA).

Exclusiecriteria:

  1. Eerdere behandeling met anti-CD19-therapie of enige gentherapie of genetisch gemodificeerde celtherapie.
  2. Eerdere transplantatie van een vast orgaan (bijv. hart, lever, nier, long) of hematopoëtische celtransplantatie.
  3. Ernstige actieve of voorgeschiedenis van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  4. Aanwezigheid van andere actieve auto-immuunziekte of andere aandoeningen die waarschijnlijk verhoogde veiligheidsrisico's met zich meebrengen en/of ziektebeoordelingen kunnen verstoren, of een significant risico vormen voor degenen die CAR T-celtherapie ontvangen.
  5. Voorgeschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie.
  6. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van bepaalde bacteriële, virale of schimmelinfecties.
  7. Maligniteit in de afgelopen 5 jaar (met uitzondering van kankers waarvan wordt aangenomen dat de kans op recidief klein is).
  8. Diagnose van een genetische aandoening die gepaard gaat met beenmergfalen of myelodysplastisch syndroom.
  9. Voorgeschiedenis of huidige diagnose die ononderbroken, voortdurende antistolling vereist.
  10. Zwangere of borstvoedende vrouw.
  11. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van een ziekte die behandeling vereist die niet verenigbaar is met het onderzoeksprotocol; aanwezigheid of voorgeschiedenis van andere aandoeningen die niet verenigbaar zijn met het onderzoeksprotocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTX112 (zugo-cel)
Toegediend via IV-infusie na lymfodepletende chemotherapie
Biologisch: CTX112
CTX112 (zugo-cel): CD19-gerichte T-cel immunotherapie bestaande uit allogene T-cellen die ex vivo genetisch zijn gemodificeerd met behulp van CRISPR-Cas9 genbewerkingscomponenten
Andere namen:
  • Zugocabtagene geleucel
  • zugo-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid van CTX112 te evalueren bij volwassen deelnemers met refractaire hematologische auto-immuunziekten, waaronder ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie.
Incidentie van dosislimiterende toxiciteiten.
Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordelen van de farmacodynamische respons op CTX112 bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Vanaf CTX112 infusie tot 60 maanden na infusie
Verandering ten opzichte van baseline in B-celniveaus
Vanaf CTX112 infusie tot 60 maanden na infusie
Om de farmacokinetiek (FK) van CTX112 te beoordelen bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie.
Levels of CTX112 in blood over time.
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie.
Om de voorlopige werkzaamheid van CTX112 te beoordelen bij volwassen deelnemers met ITP of wAIHA.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Voor deelnemers met ITP, trombocytenrespons. Voor deelnemers met wAIHA, hemoglobinerespons.
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2033

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRSP-AID-501

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Immuun Trombocytopenische Purpura

Klinische onderzoeken op CTX112

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren