主动脉瘤和夹层的临床试验

多发性硬化症 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自身免疫性疾病 | 重症肌无力 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 自身免疫性脑炎 | 特发性炎症性肌病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 | 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病 (MOGAD) | 诗歌综合症

中国

神经系统畸形 | 荨麻疹 | 视乳头水肿 | 关节病，神经源性

美国

怀孕 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) | 暴露于 Ultomiris 的怀孕/产后 | 全身重症肌无力 (gMG) | 视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)

1 型神经纤维瘤病

比利时

脑转移 | 前庭神经鞘瘤 | 视神经旁脑膜瘤

法国

1 型神经纤维瘤病 | 复发性儿童毛细胞星形细胞瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰

青光眼 | 黄斑变性 | 葡萄膜炎 | 糖尿病性视网膜病变 | 糖尿病性黄斑水肿 | 黄斑水肿 | 视网膜静脉阻塞 | 视神经疾病 | 视网膜脱离 | 黄斑部疾病 | 视网膜疾病 | 视网膜新生血管 | 视网膜动脉阻塞 | 高血压性视网膜病变 | 视网膜水肿 | 视网膜营养不良

瑞士

重症肌无力 | 视神经脊髓炎 | 自身免疫性疾病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 兰伯特伊顿肌无力综合症 | 小脑退化 | 僵人综合症 | 眼阵挛肌阵挛综合征 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自体移植自身免疫 | 多发性硬化症移植 | MS 干细胞移植 | 多发性硬化症干细胞移植 | 神经系统自身免疫性疾病的 HCT | CIDP移植 | 重症肌无力移植 | 自身免疫性神经系统疾病 | 中枢神经系统血管炎 | 拉斯穆森亚急性脑炎

美国

多发性硬化症 | 视神经炎 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 中枢神经系统结节病 | 中枢神经系统血管炎 | 横贯性脊髓炎 | 拉斯穆森脑炎 | 急性播散性脑脊髓炎 | 抗NMDAR脑炎 | 抗 GAD65 相关自身免疫性脑炎 | 抗 AMPAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 抗 Lgi-1 相关自身免疫性脑炎 | 抗 CASPR-2 相关的自身免疫性脑炎 | 抗 GABAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 肿瘤神经元抗体（Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1）相关的自身免疫性脑炎 | 桥本脑炎 | 中枢神经系统狼疮

瑞士

未经治疗的儿童脑干胶质瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性少突胶质细胞瘤 | 未经治疗的儿童巨细胞胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童脑胶质瘤病 | 未经治疗的儿童胶质肉瘤 | 未经治疗的儿童少突胶质细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 儿童高级别小脑星形细胞瘤 | 儿童高级别脑星形细胞瘤 | 儿童低级别小脑星形细胞瘤 | 儿童低级别脑星形细胞瘤 | 复发性儿童间变性星形细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 未经治疗的儿童脑干胶质瘤 | 未经治疗的儿童髓母细胞瘤 | 未经治疗的儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人黏液乳头状室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人室管膜下瘤 | 未经治疗的儿童间变性星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性少突胶质细胞瘤 | 未经治疗的儿童巨细胞胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童脑胶质瘤病 | 未经治疗的儿童胶质肉瘤 | 未经治疗的儿童少突胶质细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 及其他条件

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国