Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bosentan u dětí s plicní arteriální hypertenzí (FUTURE-1)

31. ledna 2025 aktualizováno: Actelion

Otevřená, multicentrická studie k posouzení farmakokinetiky, snášenlivosti a bezpečnosti pediatrické formulace bosentanu u dětí s idiopatickou nebo familiární plicní arteriální hypertenzí

Cílem studie je prokázat, že expozice bosentanu u dětí s idiopatickou plicní arteriální hypertenzí (PAH) nebo familiární plicní arteriální hypertenzí, za použití pediatrické formulace, je podobná jako u dospělých s PAH, a zhodnotit snášenlivost a bezpečnost pediatrickou formu bosentanu u této populace pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Clamart, Francie, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Paris, Francie, 75743
        • Hopital Necker
      • Toulouse, Francie
        • CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Beatrix Children's Hospital
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi
  • Německo
      • Augustenburger, Německo
        • Deutsches Herzzentrum
      • Giessen, Německo
        • Universitats Kinderklinik
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • The Institute of Child Health
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • The Children's Hospital Cardiac Care Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • Švýcarsko
      • Geneva, Švýcarsko
        • Hopital des Enfants

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců.
  • Muži nebo ženy ve věku >= 2 a < 12 let.
  • Idiopatická PAH nebo familiární PAH diagnostikovaná katetrizací pravého srdce (Klinická klasifikace plicní hypertenze, Benátky 2003).
  • Světová zdravotnická organizace (WHO) funkční třída II nebo III.
  • Nasycení kyslíkem (SpO2) >= 88 % (v klidu, na vzduchu v místnosti).

  • Pacienti dosud neléčení PAH nebo pacienti již léčení buď:

    • Bosentan v monoterapii
    • Intravenózní monoterapie epoprostenolem
    • Intravenózní nebo inhalační monoterapie iloprostem
    • Kombinace bosentanu a intravenózního epoprostenolu
    • Kombinace bosentanu a intravenózního nebo inhalačního iloprostu.
  • Všichni pacienti by měli začít studovaný lék (bosentan pediatrická formulace) na 2 mg/kg dvakrát denně (b.i.d.), ať už byli nebo nebyli dříve léčeni bosentanem.
  • Léčba PAH je stabilní alespoň 3 měsíce před screeningem.
  • Stabilní léčba blokátory kalciových kanálů, pokud existují, alespoň 3 měsíce před screeningem.
  • Stav PAH pacienta je stabilní alespoň 3 měsíce před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • PAH spojená s jinými stavy než je idiopatická nebo familiární PAH.
  • Nestabilní pacienti, např. anamnéza (za poslední 3 měsíce před Screeningem) rekurentní synkopy nebo známky a příznaky nekompenzovaného selhání pravého srdce.
  • Potřebujete nebo plánujete odstavit pacienty od intravenózního epoprostenolu nebo intravenózního nebo inhalovaného iloprostu.
  • Tělesná hmotnost < 4 kg.
  • Systolický krevní tlak < 80 %, dolní hranice normálního rozmezí, podle věku a pohlaví.
  • Hodnoty AST a/nebo ALT > 3násobek horní hranice normálního rozmezí.
  • Středně těžké až těžké poškození jater, tj. Child-Pugh třída B nebo C.
  • Hladiny hemoglobinu a/nebo hematokritu < 75 % spodní hranice normálního rozmezí.
  • Těhotenství.
  • Známá intolerance nebo přecitlivělost na bosentan nebo na kteroukoli pomocnou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Bosentan
Počáteční dávka bosentanu byla 2 mg/kg b.i.d. po dobu 4 týdnů. Po 4 týdnech byla počáteční dávka zvýšena na udržovací dávku 4 mg/kg b.i.d. až do konce studijní léčby ve 12. týdnu. Pokud udržovací dávka nebyla dobře tolerována, mohla být dávka snížena na počáteční dávku.
Lék: Bosentan
Pediatrická perorální formulace bosentanu, tj. 32 mg dispergovatelné a rozlomitelné tablety
Ostatní jména:
  • ACT-050088
  • Ro 47-0203

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase během dávkového intervalu (AUCt) pro bosentan
Časové okno: Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
AUCt byla hodnocena v ustáleném stavu (tj. po alespoň 2 týdnech léčby stejnou dávkou studovaného léčiva) po dobu 12 hodin.
Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) bosentanu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace bosentanu a jeho metabolitů byla přímo odvozena z jejich příslušných křivek závislosti plazmatické koncentrace na čase.
Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax) bosentanu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas během dávkového intervalu (AUCt) pro metabolity bosentanu
Časové okno: Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce
AUCt byla hodnocena v ustáleném stavu (tj. po alespoň 2 týdnech léčby stejnou dávkou studovaného léčiva) po dobu 12 hodin.
Před dávkou a 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h a 12 h po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2005

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2006

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. dubna 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AC-052-365
  • 2004-005157-63 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení