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Bosentan nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (FUTURE-1)

31 gennaio 2025 aggiornato da: Actelion

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la farmacocinetica, la tollerabilità e la sicurezza di una formulazione pediatrica di bosentan nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica o familiare

Lo scopo dello studio è dimostrare che l'esposizione al bosentan nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica (PAH) o ipertensione arteriosa polmonare familiare, utilizzando una formulazione pediatrica, è simile a quella negli adulti con PAH e valutare la tollerabilità e la sicurezza di una formulazione pediatrica di bosentan in questa popolazione di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clamart, Francia, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker
      • Toulouse, Francia
        • CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
  • Germania
      • Augustenburger, Germania
        • Deutsches Herzzentrum
      • Giessen, Germania
        • Universitats Kinderklinik
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico S. Orsola-Malpighi
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Beatrix Children's Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • The Institute of Child Health
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • The Children's Hospital Cardiac Care Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera
        • Hopital des Enfants

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dai genitori o dai rappresentanti legali.
  • Maschi o femmine >= 2 e < 12 anni di età.
  • PAH idiopatica o PAH familiare diagnosticata mediante cateterizzazione del cuore destro (Classificazione clinica dell'ipertensione polmonare, Venezia 2003).
  • Classe funzionale II o III dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Saturazione di ossigeno (SpO2) >= 88% (a riposo, con aria ambiente).

  • Pazienti naïve al trattamento per la PAH o pazienti già trattati con:

    • Bosentan in monoterapia
    • Monoterapia endovenosa con epoprostenolo
    • Monoterapia con iloprost per via endovenosa o inalatoria
    • Combinazione di bosentan ed epoprostenolo per via endovenosa
    • Associazione di bosentan e iloprost endovenoso o inalato.
  • Tutti i pazienti devono iniziare il farmaco in studio (formulazione pediatrica bosentan) a 2 mg/kg due volte al giorno (b.i.d.), indipendentemente dal fatto che siano stati precedentemente trattati con bosentan.
  • Terapia PAH stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Trattamento stabile con calcioantagonisti, se presenti, per almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Condizione di PAH del paziente stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • PAH associata a condizioni diverse dalla PAH idiopatica o familiare.
  • Pazienti non stabili, ad es. storia (negli ultimi 3 mesi prima dello screening) di sincope ricorrente o segni e sintomi di insufficienza cardiaca destra non compensata.
  • Necessità o piano di svezzare i pazienti da epoprostenolo per via endovenosa, o da iloprost per via endovenosa o inalata.
  • Peso corporeo < 4 kg.
  • Pressione arteriosa sistolica < 80%, il limite inferiore del range di normalità, in base all'età e al sesso.
  • Valori di AST e/o ALT > 3 volte il limite superiore dei range normali.
  • Compromissione epatica da moderata a grave, cioè classe Child-Pugh B o C.
  • Livelli di emoglobina e/o ematocrito <75% del limite inferiore degli intervalli normali.
  • Gravidanza.
  • Intolleranza o ipersensibilità nota al bosentan o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bosentan
La dose iniziale di bosentan era di 2 mg/kg b.i.d. per 4 settimane. Dopo 4 settimane, la dose iniziale è stata titolata fino alla dose di mantenimento di 4 mg/kg b.i.d. fino alla fine del trattamento in studio alla settimana 12. Se la dose di mantenimento non è stata ben tollerata, la dose potrebbe essere ridotta alla dose iniziale.
Droga: Bosentan
Formulazione orale pediatrica di bosentan, ovvero compresse dispersibili e frangibili da 32 mg
Altri nomi:
  • ACT-050088
  • Ro 47-0203

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo durante un intervallo di dose (AUCt) per il bosentan
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
L'AUCt è stata valutata allo stato stazionario (ovvero, dopo almeno 2 settimane di trattamento con la stessa dose del farmaco in studio) nell'arco di 12 ore.
Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di bosentan e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
La concentrazione plasmatica massima osservata per il bosentan e i suoi metaboliti è stata derivata direttamente dalle rispettive curve concentrazione plasmatica/tempo.
Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (tmax) di bosentan e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo durante un intervallo di dose (AUCt) per i metaboliti del bosentan
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose
L'AUCt è stata valutata allo stato stazionario (ovvero, dopo almeno 2 settimane di trattamento con la stessa dose del farmaco in studio) nell'arco di 12 ore.
Pre-dose e 0,5 h, 1 h, 3 h, 7,5 h e 12 h post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Actelion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2005

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 aprile 2006

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AC-052-365
  • 2004-005157-63 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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