Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymatické substituční terapie u Gaucherovy choroby

28. června 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová dvoudávková studie enzymatické substituční terapie Gene-Activated® lidské glukocerebrosidázy (GA-GCB) u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu

Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem enzymu glukocerebrosidázy (GCB). V důsledku tohoto nedostatku funkčního GCB se glukocerebrosid hromadí v makrofázích, což vede k buněčnému překrvení, organomegalii a dysfunkci orgánového systému. Účelem této studie je vyhodnotit účinnost dávkování Gene-Activated® lidské glukocerebrozidázy (GA-GCB, velagluceráza alfa) každý druhý týden v dávkách 45 a 60 U/kg u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma, představuje více než 90 % všech případů a nepostihuje centrální nervový systém (CNS). Mezi typické projevy Gaucherovy choroby typu 1 patří hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, tendence ke krvácení, anémie, hypermetabolismus, skeletální patologie, zpomalení růstu, plicní onemocnění a snížená kvalita života. Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (GA-GCB; velagluceráza alfa) se vyrábí v kontinuální lidské buněčné linii pomocí patentované technologie aktivace genů a má identickou sekvenci aminokyselin jako přirozeně se vyskytující lidský enzym. Velagluceráza alfa obsahuje terminální zbytky manózy, které cílí enzym na makrofágy – primární cílové buňky u Gaucherovy choroby. Tato studie byla navržena za účelem stanovení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky GA-GCB u mužů, žen a dětí s Gaucherovou chorobou typu 1. Délka léčby každého pacienta byla 12 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hipolito Yrigoyen
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • National Research Center for Haematology
  • Tunisko
      • Tunis, Tunisko
        • La Rabta Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má zdokumentovanou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1, jak je stanoveno deficitní aktivitou glukocerebrozidázy (GCB) vzhledem k normálu, měřeno v leukocytech nebo analýzou genotypu, a je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  • Pacientovi jsou minimálně 2 roky
  • Pacient má anémii související s Gaucherovou chorobou a
  • Pacient má alespoň středně těžkou splenomegalii resp
  • Pacient má trombocytopenii související s Gaucherovou chorobou nebo
  • Pacient má snadno hmatná zvětšená játra
  • Pacient nedostal léčbu Gaucherovy choroby během 30 měsíců před vstupem do studie
  • Pacientky ve fertilním věku souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce. Pacienti mužského pohlaví musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce.
  • Pacient musí být dostatečně kooperativní, aby se mohl zúčastnit studie, jak posoudil zkoušející.

Kritéria vyloučení:

Zahrnuje:

  • Pacient má Gaucherovu chorobu typu 2 nebo 3 nebo je u něj podezření na Gaucherovu chorobu typu 3
  • Pacient je během screeningu pozitivní na protilátky proti imigluceráze nebo prodělal anafylaktickou reakci na imiglucerázu
  • Pacient byl léčen jakýmkoliv hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů před vstupem do studie
  • Pacient je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Pacient je pozitivní na hepatitidu
  • Pacient má během screeningu trvalou anémii z nedostatku železa, kyseliny listové a/nebo vitaminu B12
  • Pacient, rodiče pacienta nebo jeho zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie
  • Pacient má významnou komorbiditu, která by mohla ovlivnit data studie nebo zkreslit výsledky studie
  • Pacientkou je březí a/nebo kojící žena
  • Pacient není schopen dodržet protokol nebo je nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určil zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VPRIV®-45 U/kg, IV, každý druhý týden
VPRIV® (velagluceráza alfa, Gene Activated® lidská glukocerebrosidáza, GA-GCB)
Biologický: VPRIV®,
Intravenózní (IV) infuze, každý druhý týden intravenózní infuzí po dobu 12 měsíců
Ostatní jména:
  • velagluceráza alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Gene-activated® lidská glukocerebrosidáza
Experimentální: VPRIV®-60 U/kg, IV, každý druhý týden
VPRIV® (velagluceráza alfa, Gene Activated® lidská glukocerebrosidáza, GA-GCB)
Biologický: VPRIV®,
Intravenózní (IV) infuze, každý druhý týden intravenózní infuzí po dobu 12 měsíců
Ostatní jména:
  • velagluceráza alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Gene-activated® lidská glukocerebrosidáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců v koncentraci hemoglobinu pro léčebnou skupinu 60 U/kg.
Časové okno: 53. týden
Koncový bod účinnosti
53. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců v koncentraci hemoglobinu v léčebné skupině 45 U/kg
Časové okno: 53. týden
53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců v počtu krevních destiček pro každou léčebnou skupinu.
Časové okno: 53. týden
intent to treat (ITT) Populace
53. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců v normalizovaném objemu jater (procento tělesné hmotnosti) pro každou léčebnou skupinu (měřeno pomocí magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: 51. týden
Objem jater byl normalizován na procento tělesné hmotnosti pro každé léčebné rameno. Velikost jater v poměru k tělesné hmotnosti = (objem jater [cc]/tělesná hmotnost [kg])*100
51. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců v normalizovaném objemu sleziny (procento tělesné hmotnosti) pro každou léčebnou skupinu (měřeno pomocí magnetické rezonance (MRI))
Časové okno: 51. týden
U 12 pacientů ve skupině 60 U/kg a 13 pacientů ve skupině 45 U/kg byla analyzována účinnost v populaci se záměrem léčit (ITT). Objem sleziny byl normalizován na procento tělesné hmotnosti pro každé léčebné rameno. Velikost sleziny v poměru k tělesné hmotnosti = (objem sleziny [cc]/tělesná hmotnost [kg])*100
51. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12 měsíců v plazmatické chitotriosidáze pro každou léčebnou skupinu
Časové okno: 53. týden
Procentuální změna od výchozího stavu do 53. týdne podle randomizované léčebné skupiny velaglucerázou alfa – podskupina populace se záměrem léčit (ITT), která byla divokým typem homozygotní pro chitotriosidázu.
53. týden
Procentuální změna od základní hodnoty do 12 měsíců v chemokinu (C-C motiv) Ligandu 18 (CCL18)
Časové okno: 53. týden
53. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. února 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. února 2007

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. února 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TKT032

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení