Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymerstatningsterapi ved Gauchers sygdom

28. juni 2021 opdateret af: Shire

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallel gruppe, to-dosis undersøgelse af Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymerstatningsterapi hos patienter med type 1 Gaucher sygdom

Gauchers sygdom er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af mangel på enzymet glucocerebrosidase (GCB). På grund af denne mangel på funktionel GCB akkumuleres glucocerebrosid i makrofager, hvilket fører til cellulær overfyldning, organomegali og dysfunktion af organsystemet. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​hver anden uges dosering af Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB, velaglucerase alfa) i doser på 45 og 60 U/kg til behandlingsnaive patienter med type 1 Gauchers sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form, tegner sig for mere end 90 % af alle tilfælde og involverer ikke centralnervesystemet (CNS). Typiske manifestationer af Gauchers sygdom type 1 omfatter hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anæmi, hypermetabolisme, skeletpatologi, væksthæmning, lungesygdom og nedsat livskvalitet. Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB; velaglucerase alfa) produceres i en kontinuerlig human cellelinje ved hjælp af proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens til det naturligt forekommende humane enzym. Velaglucerase alfa indeholder terminale mannoserester, der målretter enzymet til makrofagerne - de primære målceller i Gauchers sygdom. Denne undersøgelse var designet til at bestemme effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​GA-GCB hos mænd, kvinder og børn med type 1 Gauchers sygdom. Behandlingsvarigheden for hver patient var 12 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hipolito Yrigoyen
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • National Research Center for Haematology
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • La Rabta Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har en dokumenteret diagnose af Gauchers sygdom type 1, som bestemt af mangelfuld glucocerebrosidase (GCB) aktivitet i forhold til normal målt i leukocytter eller ved genotypeanalyse og er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
  • Patienten er mindst 2 år gammel
  • Patienten har Gauchers sygdomsrelateret anæmi og
  • Patienten har mindst moderat splenomegali eller
  • Patienten har Gauchers sygdomsrelateret trombocytopeni eller
  • Patienten har en let følbar forstørret lever
  • Patienten har ikke modtaget behandling for Gauchers sygdom inden for 30 måneder før studiestart
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder accepterer at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode. Mandlige patienter skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode.
  • Patienten skal være tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i undersøgelsen som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

Inkluderer:

  • Patienten har Gauchers sygdom type 2 eller 3 eller er mistænkt for at have Gauchers sygdom type 3
  • Patienten er antistofpositiv over for imiglucerase under screening eller har oplevet en anafylaktisk reaktion på imiglucerase
  • Patienten har modtaget behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage før studiestart
  • Patienten er positiv med human immundefektvirus (HIV).
  • Patienten er hepatitis positiv
  • Patient viser vedvarende anæmi ved jern-, folinsyre- og/eller vitamin B12-mangel under screening
  • Patient, patientens forælder(e) eller patientens juridiske værge(r) er ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen
  • Patienten har en eller flere signifikante komorbiditet(er), der kan påvirke undersøgelsesdata eller forvirre undersøgelsesresultaterne
  • Patienten er en gravid og/eller ammende kvinde
  • Patienten er ikke i stand til at overholde protokollen eller vil sandsynligvis ikke fuldføre undersøgelsen, som bestemt af investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VPRIV®-45 U/kg, IV, hver anden uge
VPRIV® (velaglucerase alfa, Gene Activated® human glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisk: VPRIV®,
Intravenøs (IV) infusion, hver anden uge via intravenøs infusion i 12 måneder
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktiveret® human glucocerebrosidase
Eksperimentel: VPRIV®-60 U/kg, IV, hver anden uge
VPRIV® (velaglucerase alfa, Gene Activated® human glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisk: VPRIV®,
Intravenøs (IV) infusion, hver anden uge via intravenøs infusion i 12 måneder
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktiveret® human glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 12 måneder i hæmoglobinkoncentration for 60 U/kg behandlingsgruppen.
Tidsramme: Uge 53
Effektivitetsendepunkt
Uge 53

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 12 måneder i hæmoglobinkoncentration i 45 U/kg behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 53
Uge 53
Skift fra baseline til 12 måneder i trombocyttal for hver behandlingsgruppe.
Tidsramme: Uge 53
intention to treat (ITT) befolkning
Uge 53
Ændring fra baseline til 12 måneder i normaliseret levervolumen (procent kropsvægt) for hver behandlingsgruppe (målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Uge 51
Levervolumen er blevet normaliseret for procent af kropsvægt for hver behandlingsarm. Leverstørrelse i forhold til kropsvægt = (Levervolumen [cc]/Kropsvægt [kg])*100
Uge 51
Ændring fra baseline til 12 måneder i normaliseret miltvolumen (procent kropsvægt) for hver behandlingsgruppe (målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI))
Tidsramme: Uge 51
12 patienter i 60 U/kg-gruppen og 13 patienter i 45 U/kg-gruppen blev analyseret for effektivitet i ITT-populationen (intent to treat). Miltvolumen er blevet normaliseret for procent af kropsvægten for hver behandlingsarm. Miltstørrelse i forhold til kropsvægt = (Miltvolumen [cc]/Kropsvægt [kg])*100
Uge 51
Procent ændring fra baseline til 12 måneder i Plasma Chitotriosidase for hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 53
Procent ændring fra baseline til uge 53 af randomiseret velaglucerase alfa-behandlingsgruppe - Undergruppe af intention to treat (ITT)-population, der var vildtype homozygot for chitotriosidase.
Uge 53
Procent ændring fra baseline til 12 måneder i kemokin (C-C-motiv) ligand 18 (CCL18)
Tidsramme: Uge 53
Uge 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. februar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2009

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. februar 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TKT032

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger