Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii substytucyjnej enzymatyczną ludzką glukocerebrozydazą (GA-GCB) aktywowaną genetycznie w chorobie Gauchera

28 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, grupowe, dwudawkowe badanie terapii zastępczej enzymatyczną ludzką glukocerebrozydazą (GA-GCB) aktywowaną genetycznie u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (GCB). Z powodu tego niedoboru funkcjonalnego GCB, glukocerebrozyd gromadzi się w makrofagach, prowadząc do przekrwienia komórek, powiększenia narządów i dysfunkcji układu narządów. Celem tego badania jest ocena skuteczności dawkowania co drugi tydzień ludzkiej glukocerebrozydazy aktywowanej genetycznie (GA-GCB, welagluceraza alfa) w dawkach 45 i 60 j./kg u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowi ponad 90% wszystkich przypadków i nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Typowe objawy choroby Gauchera typu 1 obejmują hepatomegalię, splenomegalię, trombocytopenię, skłonność do krwawień, anemię, hipermetabolizm, patologię szkieletu, opóźnienie wzrostu, choroby płuc i obniżoną jakość życia. Gene-Activated® ludzka glukocerebrozydaza (GA-GCB; welagluceraza alfa) jest wytwarzana w ciągłej linii komórek ludzkich przy użyciu zastrzeżonej technologii aktywacji genów i ma identyczną sekwencję aminokwasową jak naturalnie występujący enzym ludzki. Welagluceraza alfa zawiera końcowe reszty mannozy, które kierują enzym do makrofagów – głównych komórek docelowych w chorobie Gauchera. Badanie to zostało zaprojektowane w celu określenia skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki GA-GCB u mężczyzn, kobiet i dzieci z chorobą Gauchera typu 1. Czas leczenia każdego pacjenta wynosił 12 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hipolito Yrigoyen
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • National Research Center for Haematology
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paragwaj
      • Asuncion, Paragwaj
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja
        • La Rabta Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma udokumentowaną diagnozę choroby Gauchera typu 1, stwierdzoną na podstawie niedoboru aktywności glukocerebrozydazy (GCB) w stosunku do prawidłowej, mierzonej w leukocytach lub na podstawie analizy genotypu, oraz jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent ma co najmniej 2 lata
  • Pacjent ma niedokrwistość związaną z chorobą Gauchera i
  • Pacjent ma co najmniej umiarkowaną splenomegalię lub
  • Pacjent ma małopłytkowość związaną z chorobą Gauchera lub
  • Pacjent ma łatwo wyczuwalną powiększoną wątrobę
  • Pacjent nie był leczony z powodu choroby Gauchera w ciągu 30 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Pacjentki w wieku rozrodczym zgadzają się stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji. Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji.
  • Pacjent musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby wziąć udział w badaniu, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

Obejmuje:

  • Pacjent ma chorobę Gauchera typu 2 lub 3 lub podejrzewa się chorobę Gauchera typu 3
  • Pacjent ma przeciwciała przeciwko imiglucerazie podczas badania przesiewowego lub doświadczył reakcji anafilaktycznej na imiglucerazę
  • Pacjent otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  • Pacjent jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Pacjent ma wirusowe zapalenie wątroby
  • Podczas badania przesiewowego u pacjenta występuje niedokrwistość z niedoboru żelaza, kwasu foliowego i/lub witaminy B12
  • Pacjent, rodzice pacjenta lub opiekunowie prawni pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania
  • U pacjenta występują istotne choroby współistniejące, które mogą wpływać na dane z badania lub zakłócać wyniki badania
  • Pacjentka jest ciężarną i/lub karmiącą kobietą
  • Pacjent nie jest w stanie przestrzegać protokołu lub jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami Badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: VPRIV®-45 U/kg, IV, co drugi tydzień
VPRIV® (welagluceraza alfa, ludzka glukocerebrozydaza Gene Activated®, GA-GCB)
Biologiczny: VPRIV®,
Infuzja dożylna (IV), co drugi tydzień we wlewie dożylnym przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • welagluceraza alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza
Eksperymentalny: VPRIV®-60 U/kg, IV, co drugi tydzień
VPRIV® (welagluceraza alfa, ludzka glukocerebrozydaza Gene Activated®, GA-GCB)
Biologiczny: VPRIV®,
Infuzja dożylna (IV), co drugi tydzień we wlewie dożylnym przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • welagluceraza alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Aktywowana genetycznie ludzka glukocerebrozydaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 12 miesięcy dla grupy leczonej 60 j./kg.
Ramy czasowe: Tydzień 53
Punkt końcowy skuteczności
Tydzień 53

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do 12 miesięcy w grupie leczonej 45 U/kg
Ramy czasowe: Tydzień 53
Tydzień 53
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 12 miesięcy w każdej grupie leczenia.
Ramy czasowe: Tydzień 53
populacja z zamiarem leczenia (ITT).
Tydzień 53
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy w znormalizowanej objętości wątroby (procent masy ciała) dla każdej leczonej grupy (mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI))
Ramy czasowe: Tydzień 51
Objętość wątroby została znormalizowana dla procentu masy ciała dla każdego ramienia leczenia. Wielkość wątroby w stosunku do masy ciała = (objętość wątroby [cc]/masa ciała [kg])*100
Tydzień 51
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy w znormalizowanej objętości śledziony (procent masy ciała) dla każdej leczonej grupy (mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI))
Ramy czasowe: Tydzień 51
12 pacjentów z grupy 60 j./kg i 13 pacjentów z grupy 45 j./kg przeanalizowano pod kątem skuteczności w populacji zgodnej z zamiarem leczenia (ITT). Objętość śledziony została znormalizowana dla procentu masy ciała dla każdego ramienia leczenia. Wielkość śledziony w stosunku do masy ciała = (objętość śledziony [cc]/masa ciała [kg])*100
Tydzień 51
Procentowa zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy w osoczu chitotriozydazy dla każdej grupy leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 53
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 53 według grupy randomizowanej otrzymującej welaglucerazę alfa — podgrupa populacji z zamiarem leczenia (ITT), która była homozygotyczna typu dzikiego pod względem chitotriozydazy.
Tydzień 53
Procentowa zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy w chemokinie (motyw C-C) Ligand 18 (CCL18)
Ramy czasowe: Tydzień 53
Tydzień 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 lutego 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lutego 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TKT032

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami