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Eine Studie zur Enzymersatztherapie Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) bei der Gaucher-Krankheit

28. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Studie mit zwei Dosen zur Gen-Activated® Human-Glucocerebrosidase (GA-GCB)-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Glucocerebrosidase (GCB) verursacht wird. Aufgrund dieses Mangels an funktionellem GCB sammelt sich Glucocerebrosid in Makrophagen an, was zu zellulärer Anschwellung, Organomegalie und Funktionsstörungen des Organsystems führt. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit einer alle zwei Wochen verabreichten Dosis von Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase alfa) in Dosen von 45 und 60 E/kg bei nicht vorbehandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Typ-1-Gaucher-Krankheit, die häufigste Form, macht mehr als 90 % aller Fälle aus und betrifft nicht das zentrale Nervensystem (ZNS). Typische Manifestationen der Typ-1-Gaucher-Krankheit sind Hepatomegalie, Splenomegalie, Thrombozytopenie, Blutungsneigung, Anämie, Hypermetabolismus, Skelettpathologie, Wachstumsverzögerung, Lungenerkrankung und verminderte Lebensqualität. Gene-Activated® humane Glucocerebrosidase (GA-GCB; Velaglucerase alfa) wird in einer kontinuierlichen menschlichen Zelllinie unter Verwendung einer proprietären Genaktivierungstechnologie hergestellt und hat eine identische Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. Velaglucerase alfa enthält terminale Mannosereste, die das Enzym zu den Makrophagen lenken – den primären Zielzellen bei der Gaucher-Krankheit. Diese Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von GA-GCB bei Männern, Frauen und Kindern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu bestimmen. Die Behandlungsdauer jedes Patienten betrug 12 Monate.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
25

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hipolito Yrigoyen
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • National Research Center for Haematology
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • La Rabta Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine dokumentierte Diagnose der Typ-1-Gaucher-Krankheit, bestimmt durch mangelhafte Glucocerebrosidase (GCB)-Aktivität im Vergleich zur normalen, gemessen in Leukozyten oder durch Genotypanalyse, und ist bereit und in der Lage, vor Beginn jeglicher studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Der Patient ist mindestens 2 Jahre alt
  • Der Patient hat eine Anämie im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit und
  • Patient hat mindestens mittelschwere Splenomegalie oder
  • Der Patient hat eine durch die Gaucher-Krankheit verursachte Thrombozytopenie oder
  • Der Patient hat eine leicht tastbare vergrößerte Leber
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Monaten vor Studieneintritt keine Behandlung der Gaucher-Krankheit erhalten
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Patienten müssen einer medizinisch akzeptablen Methode der Empfängnisverhütung zustimmen.
  • Der Patient muss nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ sein, um an der Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

Beinhaltet:

  • Der Patient hat Morbus Gaucher Typ 2 oder 3 oder es besteht der Verdacht auf Morbus Gaucher Typ 3
  • Der Patient ist während des Screenings Antikörper-positiv gegen Imiglucerase oder hat eine anaphylaktische Reaktion auf Imiglucerase erfahren
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten
  • Der Patient ist positiv auf das Humane Immundefizienz-Virus (HIV).
  • Der Patient ist Hepatitis-positiv
  • Patient mit Eisen-, Folsäure- und/oder Vitamin-B12-Mangel und anhaltender Anämie während des Screenings
  • Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte des Patienten ist/sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen
  • Der Patient hat eine oder mehrere signifikante Komorbiditäten, die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten
  • Die Patientin ist eine schwangere und/oder stillende Frau
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten oder wird die Studie wahrscheinlich nicht abschließen, wie vom Prüfarzt festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VPRIV®-45 E/kg, IV, jede zweite Woche
VPRIV® (Velaglucerase alfa, Gene Activated® humane Glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intravenöse (IV) Infusion, jede zweite Woche als intravenöse Infusion für 12 Monate
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktivierte® humane Glucocerebrosidase
Experimental: VPRIV®-60 E/kg, IV, jede zweite Woche
VPRIV® (Velaglucerase alfa, Gene Activated® humane Glucocerebrosidase, GA-GCB)
Biologisch: VPRIV®,
Intravenöse (IV) Infusion, jede zweite Woche als intravenöse Infusion für 12 Monate
Andere Namen:
  • Velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Genaktivierte® humane Glucocerebrosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinkonzentration von der Baseline auf 12 Monate für die Behandlungsgruppe mit 60 E/kg.
Zeitfenster: Woche 53
Wirksamkeitsendpunkt
Woche 53

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinkonzentration in der 45 E/kg-Behandlungsgruppe vom Ausgangswert auf 12 Monate
Zeitfenster: Woche 53
Woche 53
Änderung der Thrombozytenzahl für jede Behandlungsgruppe vom Ausgangswert auf 12 Monate.
Zeitfenster: Woche 53
Intent-to-treat (ITT)-Population
Woche 53
Änderung des normalisierten Lebervolumens (in Prozent des Körpergewichts) vom Ausgangswert bis 12 Monate für jede Behandlungsgruppe (gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Woche 51
Das Lebervolumen wurde für jeden Behandlungsarm auf den Prozentsatz des Körpergewichts normalisiert. Lebergröße im Verhältnis zum Körpergewicht = (Lebervolumen [cc]/Körpergewicht [kg])*100
Woche 51
Änderung des normalisierten Milzvolumens (in Prozent des Körpergewichts) vom Ausgangswert bis 12 Monate für jede Behandlungsgruppe (gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT))
Zeitfenster: Woche 51
12 Patienten in der 60 E/kg-Gruppe und 13 Patienten in der 45 E/kg-Gruppe wurden auf Wirksamkeit in der Intent-to-Treat (ITT)-Population analysiert. Das Milzvolumen wurde für jeden Behandlungsarm auf den Prozentsatz des Körpergewichts normalisiert. Milzgröße relativ zum Körpergewicht = (Milzvolumen [cc]/Körpergewicht [kg])*100
Woche 51
Prozentuale Veränderung der Plasma-Chitotriosidase von der Baseline bis zu 12 Monaten für jede Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Woche 53
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 53 durch randomisierte Velaglucerase alfa-Behandlungsgruppe – Untergruppe der Intent-to-Treat (ITT)-Population, die für Chitotriosidase vom Wildtyp homozygot war.
Woche 53
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis 12 Monate bei Chemokin (C-C-Motiv) Ligand 18 (CCL18)
Zeitfenster: Woche 53
Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Februar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Februar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Februar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TKT032

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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