Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek přípravku Increlex® na děti s Crohnovou chorobou

23. února 2018 aktualizováno: Nationwide Children's Hospital
Pacienti s Crohnovou chorobou mají často slabý přírůstek hmotnosti a nízký vzrůst, přesto není etiologie špatného růstu dobře definována. Studie u chronicky nemocných pacientů, kteří nemají Crohnovu chorobu, naznačují, že zánět způsobuje nedostatek IGF-1 v důsledku nedostatečné generace IGF-1. Předchozí studie použití GH u pacientů s Crohnovou chorobou prokázaly zlepšení lineárního růstu, hmotnosti a mineralizace kostí. GH však může způsobit glukózovou intoleranci u chronicky nemocných dětí, zejména těch, které vyžadují léčbu kortikosteroidy. Nedávno FDA schválila rekombinantní IGF-1 (rhIGF) pro léčbu IGF-1 deficitního malého vzrůstu. Tento lék nebyl studován u Crohnovy choroby. Účelem této studie je otestovat hypotézu, že špatný růst u Crohnovy choroby je spojen s abnormální tvorbou IGF-1, která vede ke špatnému lineárnímu růstu, snížení hmotnosti a osteoporóze, a že nahrazení IGF-1 rhIGF opraví růst a zlepší hustotu kostí. . K ověření naší hypotézy přijmeme 20 pacientů s Crohnovou chorobou z naší dětské gastroenterologické praxe. Každý z nich bude mít již dříve diagnostikovanou Crohnovu chorobu po dobu minimálně jednoho roku a bude studován na začátku a v šestiměsíčních intervalech po dobu jednoho roku během léčby přípravkem Increlex.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

  1. Předměty. Přijmeme 20 zavedených pacientů s Crohnovou chorobou z naší doporučující gastroenterologické (GI) praxe v Nationwide Children's Hospital v Columbusu, Ohio. Každý z nich předtím prošel kompletním diagnostickým zpracováním a klasifikací onemocnění. Informace o aktivitě onemocnění, umístění a chování jsou běžně zaznamenávány při každé následné návštěvě. Pro tyto informace budou posouzeny lékařské záznamy. Tito pacienti budou sledováni každé tři měsíce. Všichni tito pacienti budou přiděleni k léčbě rhIGF po dobu 12 měsíců a výsledky budou porovnány s údaji ze zdravotních záznamů. Ročně nabereme 10.
  2. Hodnocení růstu a tvorby IGF-1. Každý subjekt podstoupí testování generace IGF-1 pomocí standardně publikovaného „vysokodávkového: protokolu a interpretovaného podle pokynů společnosti Blum. Stručně řečeno, GH bude podáván jednou denně subkutánní injekcí v dávce 0,05 mg/kg/den. IGF-1 bude měřen na začátku a znovu po 7 dnech. Nedostatečná tvorba bude interpretována zvýšením IGF-1 < 15 ng/dl po 7 dnech GH. Budeme také měřit výchozí náhodné hladiny GH a IGFBP-3. Hladiny IGF-1, GH a IGFBP-3 budou měřeny laboratoří Esoterix (Calabasas Hills, CA). Hladiny IGF-1 budou také měřeny každých šest měsíců a při exacerbaci onemocnění. Všichni pacienti budou mít jeden rentgenový film levé ruky a zápěstí, aby se určil kostní věk podle standardů Greulich a Pyle, a rutinní vyšetření PI ke stanovení Tannerova stadia.
  3. Antropometrické míry. Pacienti budou navštěvováni každé tři měsíce. Při každé návštěvě vyhodnotíme lineární růst pomocí kalibrovaného stadiometru a závaží se standardizovanou váhou. Podélná data budou použita pro výpočet výšky a rychlosti hmotnosti. Výšková rychlost bude pro každou návštěvu anualizována ve srovnání s výchozími údaji. Všechny informace o růstu, včetně rychlosti, budou převedeny na skóre standardní odchylky (SDS, Z skóre) pomocí GenenCalc (Genentech, San Francisco, CA).
  4. Výživa. Pro posouzení nízkého příjmu živin jako příčiny slabého růstu (a nízkých hladin IGF-1) každý pacient vyplní 3denní deník potravin při každé návštěvě a výsledky vyhodnotí software Nutrition Pro. Naše poznatky zhodnotíme u pubertálních i prepubertálních dětí. Z tohoto důvodu budeme pečlivě měřit Tannerovo stadium jako prsa u dívek a objem varlat u chlapců. U chlapců změříme hladinu testosteronu a u dívek estradiolu (Esoterix). Hladiny pohlavních steroidů budou korelovat s Tannerovým stadiem a tempem progrese puberty.
  5. Léčba pomocí rhIGF (Increlex, Tercica). Pacienti budou během léčby přípravkem Increlex sledováni, jak je uvedeno výše, po dobu 12 měsíců. Increlex (rhIGF) bude podáván podle následujícího schématu: První 2 týdny: 40 mcg/kg BID; Týdny 3 a 4: 80 mcg/kg BID; Následující týdny: 120 mcg/kg BID. Každý rodič a pacient bude pečlivě vyškolen v injekční technice stejně kvalifikovaným personálem. Shoda bude hodnocena tak, že subjekty vrátí prázdné lahvičky na místo studie.
  6. Obsah kostních minerálů a kostní obrat. Všechny subjekty podstoupí skenování DXA (Lunar Prodigy) na začátku a každých šest měsíců. Měření budou porovnána s normami odpovídajícími věku a pohlaví a převedena na Z skóre (www.bcm.edu/bodycomplab). Ke stanovení kostního obratu bude na začátku a každých šest měsíců odebírána krev a moč. Tyto laboratoře budou provozovány Esoterixem podle jejich metod: N-Telopeptidy (reverzní transkriptáza PCR, moč), osteokalcin (dvojitá protilátka RIA, krev), kostní specifická aktivita alkalické fosfatázy (ICMA, krev) a deoxypyridinolin (ELISA, moč) . Přestože typický pacient léčený GH vykazuje počáteční úbytek kostní hmoty během prvních šesti měsíců, naše skupina dokumentovala zlepšení obsahu kostních minerálů během šesti měsíců od zahájení terapie GH.
  7. Cytokiny. Cytokiny TNF-α, IL-1 a IL-6 budeme měřit na začátku studie, v 6. a 12. měsíci. To nám pomůže lépe pochopit roli cytokinů na průběh onemocnění, aktivitu a osu růstového hormonu.
  8. Biomarkery pro účinnost dávkování rhIGF-1. Nakreslíme hladiny BL, 6 měsíců a 12 měsíců hladiny IGF-1, IGFBP3 a ALS. Základní hladina bude shromážděna před podáním 1. dávky přípravku Increlex. Po šesti měsících budou pacienti instruováni, aby si vzali svůj Increlex ráno v den jejich návštěvy a vzorek bude odebrán do 2 hodin po podání dávky, která bude představovat maximální hladiny biomarkerů. Hladina za 12 měsíců bude získána ráno den poté, co pacient dokončí svou poslední dávku a bude představovat minimální hladinu.
  9. Míry aktivity nemoci. Při každém měření obratu bílkovin požádáme subjekty, aby přinesly vzorky stolice, u kterých bude hodnocen fekální kalprotektin. Dokončíme Pediatric Crohn Disease Activity Index (PCDAI), spolehlivý a platný index aktivity onemocnění v klinickém výzkumu. Subjekty dokončí IMPACT-III, platné a spolehlivé měřítko kvality života u pediatrické Crohnovy choroby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Středně těžká až těžká Crohnova choroba (PCDAI > 30)
  • Chronologický věk 5-15 let
  • Koželuh 1-3
  • Kostní věk menší nebo roven 13 u žen a 14 u mužů

Kritéria vyloučení:

  • Identifikovaná infekční etiologie
  • Imunologická porucha (kromě Crohnovy choroby)
  • Přidružená těžká průvodní chronická onemocnění (CF, selhání jater atd.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: rhIGF
Léčba pomocí rhIGF (Increlex)
Lék: rhIGF (Increlex)
rhIGF bude podáván jako subkutánní injekce podle následujícího schématu: První 2 týdny: 40 mcg/kg BID; Týdny 3 a 4: 80 mcg/kg BID; Následující týdny: 120 mcg/kg BID.
Ostatní jména:
  • Increlex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Primární výstupní proměnnou pro monitorovací studii (výchozí stav, šest měsíců a exacerbace onemocnění) bude podélný růst měřený rychlostí výšky
Časové okno: Šest měsíců a 1 rok
Šest měsíců a 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nationwide Children's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Tercica

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB08-00213

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení