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Wirkung von Increlex® auf Kinder mit Morbus Crohn

23. Februar 2018 aktualisiert von: Nationwide Children's Hospital
Patienten mit Morbus Crohn haben oft eine schlechte Gewichtszunahme und sind kleinwüchsig, doch die Ätiologie des schlechten Wachstums ist nicht genau definiert. Studien an chronisch kranken Patienten, die nicht an Morbus Crohn leiden, haben nahegelegt, dass eine Entzündung aufgrund einer unzureichenden IGF-1-Erzeugung einen IGF-1-Mangel verursacht. Frühere Studien zur Verwendung von GH bei Crohn-Patienten haben eine Verbesserung des linearen Wachstums, des Gewichts und der Knochenmineralisierung gezeigt. GH kann jedoch bei chronisch kranken Kindern, insbesondere bei solchen, die eine Behandlung mit Kortikosteroiden benötigen, eine Glukoseintoleranz verursachen. Kürzlich hat die FDA rekombinantes IGF-1 (rhIGF) zur Behandlung von IGF-1-defizientem Kleinwuchs zugelassen. Dieses Medikament wurde bei Morbus Crohn nicht untersucht. Der Zweck dieser Studie ist es, die Hypothese zu testen, dass schlechtes Wachstum bei Morbus Crohn mit einer abnormalen IGF-1-Generation verbunden ist, die zu schlechtem linearem Wachstum, vermindertem Gewicht und Osteoporose führt, und dass der Ersatz von IGF-1 durch rhIGF das Wachstum korrigiert und die Knochendichte verbessert . Um unsere Hypothese zu testen, werden wir 20 Patienten mit Morbus Crohn aus unserer Praxis für pädiatrische Gastroenterologie rekrutieren. Bei jedem wurde zuvor mindestens ein Jahr lang Morbus Crohn diagnostiziert, und er wird während der Behandlung mit Increlex ein Jahr lang zu Studienbeginn und in Abständen von sechs Monaten untersucht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

  1. Fächer. Wir werden 20 etablierte Crohn-Patienten aus unserer Überweisungspraxis für Gastroenterologie (GI) am Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio, rekrutieren. Jeder wurde zuvor einer vollständigen diagnostischen Aufarbeitung und Klassifizierung der Krankheit unterzogen. Informationen über Krankheitsaktivität, -ort und -verhalten werden routinemäßig bei jedem Nachsorgebesuch aufgezeichnet. Für diese Informationen werden Krankenakten ausgewertet. Diese Patienten werden alle drei Monate nachuntersucht. Allen diesen Patienten wird eine 12-monatige rhIGF-Therapie zugewiesen, und die Ergebnisse werden mit den Krankenaktendaten verglichen. Wir stellen 10 pro Jahr ein.
  2. Bewertung des Wachstums und der IGF-1-Erzeugung. Jeder Proband wird einem IGF-1-Generationstest unter Verwendung des veröffentlichten Standardprotokolls „Hochdosis: Protokoll“ unterzogen und gemäß den Richtlinien von Blum interpretiert. Kurz gesagt wird GH einmal täglich als subkutane Injektion in einer Dosis von 0,05 mg/kg/Tag verabreicht. IGF-1 wird zu Studienbeginn und erneut nach 7 Tagen gemessen. Eine unzureichende Erzeugung wird durch einen IGF-1-Anstieg < 15 ng/dl nach 7 Tagen GH interpretiert. Wir werden auch zufällige GH- und IGFBP-3-Grundwerte messen. Die IGF-1-, GH- und IGFBP-3-Spiegel werden vom Esoterix-Labor (Calabasas Hills, CA) gemessen. Die IGF-1-Spiegel werden auch alle sechs Monate und bei Krankheitsverschlimmerung gemessen. Alle Patienten erhalten einen einzigen radiologischen Film der linken Hand und des Handgelenks, um das Knochenalter nach Greulich- und Pyle-Standards zu bestimmen, und eine Routineuntersuchung durch den PI, um das Tanner-Staging zu bestimmen.
  3. Anthropometrische Maße. Die Patienten werden alle drei Monate untersucht. Bei jedem Besuch werden wir das lineare Wachstum mit einem kalibrierten Stadiometer und Gewicht mit einer standardisierten Waage bewerten. Längsdaten werden verwendet, um Höhe und Gewichtsgeschwindigkeit zu berechnen. Die Höhengeschwindigkeit wird für jeden Besuch im Vergleich zu den Ausgangsdaten annualisiert. Alle Wachstumsinformationen, einschließlich der Geschwindigkeit, werden mit GenenCalc (Genentech, San Francisco, CA) in Standardabweichungswerte (SDS, Z-Werte) umgewandelt.
  4. Ernährung. Um festzustellen, ob eine niedrige Nahrungsaufnahme die Ursache für schlechtes Wachstum (und niedrige IGF-1-Spiegel) ist, führt jeder Patient bei jedem Besuch ein 3-tägiges Ernährungstagebuch aus, und die Ergebnisse werden von der Nutrition Pro-Software bewertet. Wir werden unsere Ergebnisse sowohl bei pubertären als auch bei präpubertären Kindern auswerten. Aus diesem Grund werden wir das Tanner-Stadium als Brust bei Mädchen und das Hodenvolumen bei Jungen sorgfältig messen. Wir werden den Testosteronspiegel bei Jungen und den Östradiolspiegel bei Mädchen messen (Esoterix). Die Sexualsteroidspiegel werden mit dem Tanner-Staging und dem Tempo der Pubertätsprogression korreliert.
  5. Behandlung mit rhIGF (Increlex, Tercica). Die Patienten werden während der Increlex-Therapie 12 Monate lang wie oben beschrieben nachbeobachtet. Increlex (rhIGF) wird nach folgendem Schema verabreicht: Erste 2 Wochen: 40 mcg/kg BID; Woche 3 und 4: 80 mcg/kg BID; Nachfolgende Wochen: 120 mcg/kg BID. Alle Elternteile und Patienten werden von demselben Fachpersonal sorgfältig in der Injektionstechnik geschult. Die Einhaltung wird beurteilt, indem die Probanden leere Fläschchen an das Studienzentrum zurücksenden.
  6. Knochenmineralgehalt und Knochenumsatz. Alle Probanden werden zu Studienbeginn und alle sechs Monate einem DXA-Scan (Lunar Prodigy) unterzogen. Die Messungen werden mit alters- und geschlechtsspezifischen Normalen verglichen und in Z-Werte umgewandelt (www.bcm.edu/bodycomplab). Um den Knochenumsatz zu bestimmen, werden zu Studienbeginn und alle sechs Monate Blut und Urin entnommen. Diese Labore werden von Esoterix nach ihren Methoden betrieben: N-Telopeptide (Reverse Transkriptase PCR, Urin), Osteocalcin (doppelter Antikörper-RIA, Blut), knochenspezifische Aktivität der alkalischen Phosphatase (ICMA, Blut) und Deoxypyridinolin (ELISA, Urin) . Obwohl der typische Patient, der mit GH behandelt wird, während der ersten sechs Monate einen anfänglichen Knochenverlust zeigt, hat unsere Gruppe eine Verbesserung des Knochenmineralgehalts innerhalb von sechs Monaten nach Beginn der GH-Therapie dokumentiert.
  7. Zytokine. Wir werden die Zytokine TNF-α, IL-1 und IL-6 zu Beginn der Studie, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten messen. Dies wird uns helfen, die Rolle von Zytokinen auf den Krankheitsverlauf, die Aktivität und die Wachstumshormonachse besser zu verstehen.
  8. Biomarker für die Wirksamkeit der rhIGF-1-Dosierung. Wir zeichnen BL-, 6-Monats- und 12-Monats-Spiegel von IGF-1-, IGFBP3- und ALS-Spiegeln. Der Ausgangswert wird vor der ersten Increlex-Dosis erfasst. Nach sechs Monaten werden die Patienten angewiesen, ihr Increlex am Morgen ihres Besuchs einzunehmen, und die Probe wird innerhalb von 2 Stunden nach der Einnahme entnommen, was die höchsten Biomarkerspiegel darstellt. Der 12-Monats-Spiegel wird am Morgen des Tages, nachdem der Patient seine/ihre letzte Dosis beendet hat, ermittelt und stellt einen Talspiegel dar.
  9. Maßnahmen der Krankheitsaktivität. Bei jeder Messung des Proteinumsatzes bitten wir die Probanden, Stuhlproben mitzubringen, die auf fäkales Calprotectin untersucht werden. Wir werden den Pediatric Crohn Disease Activity Index (PCDAI) vervollständigen, einen zuverlässigen und validen Index für die Krankheitsaktivität in der klinischen Forschung. Die Probanden werden den IMPACT-III absolvieren, ein gültiges und zuverlässiges Maß für die Lebensqualität bei pädiatrischer Morbus Crohn.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mittelschwerer bis schwerer Morbus Crohn (PCDAI > 30)
  • Chronologisches Alter 5-15 Jahre alt
  • Gerber 1 - 3
  • Knochenalter kleiner oder gleich 13 bei Frauen und 14 bei Männern

Ausschlusskriterien:

  • Identifizierte infektiöse Ätiologie
  • Immunologische Störung (ausgenommen Morbus Crohn)
  • Assoziierte schwere chronische Begleiterkrankungen (CF, Leberversagen etc.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: rhIGF
Behandlung mit rhIGF (Increlex)
Arzneimittel: rhIGF (Increlex)
rhIGF wird als subkutane Injektion nach folgendem Schema verabreicht: Erste 2 Wochen: 40 mcg/kg BID; Woche 3 und 4: 80 mcg/kg BID; Nachfolgende Wochen: 120 mcg/kg BID.
Andere Namen:
  • Increlex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die primäre Ergebnisvariable für die Überwachungsstudie (Basislinie, sechs Monate und Exazerbation der Krankheit) ist das Längswachstum, gemessen an der Geschwindigkeit der Körpergröße
Zeitfenster: Sechs Monate und 1 Jahr
Sechs Monate und 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Nationwide Children's Hospital

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Tercica

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB08-00213

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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